◆英語タイトル：Gene Therapy Market Size & Share Analysis - Growth Trends and Forecast (2026 - 2031)
	◆商品コード：MOR23MAC043 ◆発行会社（リサーチ会社）：Mordor Intelligence ◆発行日：2026年2月 ◆ページ数：124 ◆レポート形式：英語 / PDF ◆納品方法：Eメール（受注後2-3営業日） ◆調査対象地域：アメリカ、カナダ、メキシコ、ドイツ、イギリス、フランス、イタリア、スペイン、中国、日本、インド、オーストラリア、韓国、中東、南アフリカ、ブラジル、アルゼンチン ◆産業分野：医療

遺伝子治療市場の規模とシェア
### 市場概要
#### 調査期間
2020年 – 2031年

#### 市場規模（2026年）
100.4億米ドル

#### 市場規模（2031年）
258.9億米ドル

#### 成長率（2026年 – 2031年）
年平均成長率（CAGR）20.86%

#### 最も成長が早い市場
アジア太平洋地域

#### 最大の市場
北米

#### 市場集中度
中程度

#### 主なプレーヤー
*免責事項：主要プレーヤーは特に順序付けされていません。

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### 遺伝子治療市場の分析
Mordor Intelligenceによると、遺伝子治療市場の規模は2025年に79.5億米ドルと評価され、2026年には100.4億米ドルに成長し、2031年には258.9億米ドルに達すると推定されています。この期間中のCAGRは20.86%です。

遺伝子治療は、単回の治療承認の加速、成果に基づく償還モデル、プラットフォーム製造の効率性により、実験的な手法から商業的にスケール可能な治療法へと変貌を遂げています。実世界の証拠が持続的な利益を示す中で、支払者の躊躇は和らいでいます。また、標準化されたアデノ随伴ウイルス（AAV）およびレンチウイルス（LV）プロセスは、生産タイムラインを最大50%短縮し、より高いバッチ成功率を支援しています。ベンチャー投資家は、開発リスクを低減し、短期的な収益の可能性が高い資産に資本を向けるために、後期段階の資産にシフトしています。一方で、非ウイルス性リピッドナノ粒子システムは成熟しており、治療の範囲をさらに拡大するクロスプラットフォーム競争を生み出しています。エンジニアリングされたカプシドや編集ペイロードに関する知的財産の競争が激化しており、2020年から2024年の間に500件以上の新しいAAVカプシド特許が出願されており、配信リーダーシップを巡る決定的な争奪戦を示しています。

### 主要な報告のポイント
– **治療タイプ別**：2025年には、in vivoアプローチが67.31%の収益シェアを占め、ex vivoは2031年までに最も早い21.97%のCAGRを示す見通しです。
– **ベクタータイプ別**：2025年にはウイルスベクターが74.83%の市場シェアを占めていますが、非ウイルスシステムは2031年までに23.41%のCAGRで拡大すると予測されています。
– **適応症別**：2025年には腫瘍学が44.15%の収益を生み出し、神経学的応用は2031年までに22.71%のCAGRで進展しています。
– **投与方法別**：全身投与は2025年の売上の46.36%を占め、局所的な投与経路は2031年までに25.18%の成長が見込まれています。
– **エンドユーザー別**：病院および専門クリニックは2025年の収益の53.66%を占め、学術および研究機関は2031年までに26.64%のCAGRを見込んでいます。
– **地理的分析**：北米は2025年の価値の41.36%を保持している一方、アジア太平洋地域は2026年から2031年までに最も高い28.78%のCAGRを見込んでいます。

注：本報告書の市場規模および予測数値は、Mordor Intelligenceの独自の推定フレームワークを使用して生成されており、2026年1月時点での最新のデータと洞察で更新されています。

### グローバル遺伝子治療市場のトレンドと洞察
#### ドライバー影響分析
– **ドライバー**（影響度）：
– 一回限りの治療法の承認の急増：+5.2%（北米および欧州が主導）
– 超希少疾患の償還拡大：+4.8%（北米、選択的EU市場、アジア太平洋地域での新興）
– 製造プラットフォームの標準化（AAVおよびLV）：+4.1%（北米、欧州、東アジアの製造拠点に集中）
– ベンチャーおよびSPAC資金調達パイプラインの増加：+2.9%（北米および欧州、イスラエルおよびシンガポールに波及）
– CRISPRベースのin vivo編集の突破口：+3.6%（米国、英国、スイスでの臨床リーダーシップ）
– 希少疾患遺伝子治療の増加：+2.7%（北米、EU、日本での強力な規制支援）

#### 市場を形成する主要なトレンドを理解する
– **一回限りの治療法の承認の急増**：
規制当局は2024年から2025年にかけて、Wiskott-Aldrich症候群のためのWaskyra、脊髄性筋萎縮症のためのItvisma、鎌状赤血球病のためのCasgevyなどの治療法を優先経路で承認しました。これらの決定を裏付ける臨床データは持続的な有効性を示しており、Casgevyは12ヶ月間にわたり93.5%の患者が危機から解放され、Beqvezは因子IX活性を40%以上維持しています。支払者は、一度の介入が数十年にわたる慢性ケアのコストを相殺できることを認識し、予算モデルを再調整しています。日本のSakigake経路の遺伝子治療への拡張は、アジア太平洋地域におけるより広範な整合性を強調し、治療パラダイムへのグローバルなシフトを強化しています。

– **超希少疾患の償還拡大**：
成果に基づくモデルは、米国の商業契約の約40%を支配しており、CMSの細胞および遺伝子治療アクセスモデルは35のメディケイドプログラムをカバーし、製造業者と財務リスクを共有しています。欧州は依然として断片化していますが、フランスのHASはZolgensmaの210万米ドルのコストを5年間にわたって分割するなど、分割払いの実験を行っています。米国の議会予算局の予測によると、鎌状赤血球治療だけで2028年までに18億米ドルの年次メディケイド支出が生じる可能性があり、立法府はプール購入ソリューションの開発を進めています。実世界のZolgensma使用からのレジストリデータは、治療を受けた子供の95%が5年後のフォローアップで運動のマイルストーンを維持していることを示しており、成果に基づく支払いスキームの価値を強化しています。

– **製造プラットフォームの標準化（AAVおよびLV）**：
Lonzaの10億米ドルのポーツマス施設とCatalentの6.75億米ドルのハーマンズ拡張は、50リットルから2000リットルのモジュラーバイオリアクター向けに特別に設計されており、プロセスの移行を必要とせずに複数のキャンペーンに対応できます。MilliporeSigmaのAAV-MAXシステムは、付着培養の要件を排除することで上流コストを半減させ、ViralgenのPro10™プラットフォームは1500回の運用でバッチ失敗率を5%未満に抑えました。Samsung Biologicsはアジア太平洋地域初の大規模AAVプラントを追加しており、地理的に多様化したサプライチェーンを予告しています。2024年のFDA-EMAの共同ガイダンスはAAV分析を調和させ、リリーステストを直接的に重複した検証コストを削減します。

– **ベンチャーおよびSPAC資金調達パイプラインの増加**：
ベンチャー投資家は2024年に32億米ドルを投入し、その70%がフェーズ2以上の資産に配分されており、臨床リスク軽減の需要が高まっています。Prime Medicineの3.15億米ドルのシリーズCおよびTome Biosciencesの2.13億米ドルのシリーズAは、差別化された編集に対する大きな賭けを示しています。SPAC活動は2024年から2025年にかけて減少しましたが、Novo HoldingsやTakeda Venturesなどの企業ベンチャー部門は引き続き活発で、資本とともに規制およびCMCの専門知識をもたらしています。

#### 制約影響分析
– **制約**（影響度）：
– 高いCOGSと六桁の価格の反発：-3.7%（グローバル、特に欧州および新興市場で深刻）
– 複雑な長期安全監視の義務：-2.4%（グローバル、北米およびEUで最も厳格）
– グローバルなウイルスベクターの供給ボトルネック：-2.8%（グローバル、北米および欧州の製造拠点に集中）
– 遺伝子編集ペイロードに関する特許の密集化：-1.9%（グローバル、北米および欧州で最も深刻で、アジア太平洋地域にも波及）

– **高いCOGSと六桁の価格の反発**：
ウイルスベクターのバッチは50万米ドルから200万米ドルのコストがかかり、Lenmeldyの425万米ドルのようなリスト価格を引き起こし、米国上院の財務聴聞会やNICEの100,000ポンド/QALYの閾値での拒否を招いています。キャンペーンごとの収量の変動が30%から70%に及ぶため、過剰生産と書き込みが強いられています。ResilienceとFujifilm Diosynthによる連続製造の試行は50%のコスト削減を約束していますが、商業規模に達するのは2027年以降になる見込みです。Bluebirdが2024年にZyntegloをEUから撤退させたのは、償還の失敗に続くものであり、HTA機関が価格を受け入れることに対する存在的リスクを示しています。

– **複雑な長期安全監視の義務**：
FDAは、統合ベクターに対して15年間の患者監視を要求しており、年間から3年ごとの訪問に加え、血液腫瘍のスクリーニングが必要であり、小規模企業にとっては年間500万から1000万米ドルのコストがかかります。EMAのリスク計画は、完全なマーケティング承認が得られるまで負担をさらに延長し、損益分岐点のタイムラインを遅延させます。ZolgensmaのREMSやLyfgeniaの白血病監視は、単一資産の開発者にとっての数十年にわたる市場後のコミットメントを示しています。ASGCTの自主的なレジストリイニシアティブはデータの集中化を目指していますが、普遍的な参加が欠けています。

### セグメント分析
#### 治療タイプ別：Ex Vivoプラットフォームが同種の可能性で加速
遺伝子治療市場のin vivoアプローチは2025年に67.31%の収益を占めており、肝臓および全身的な応用においてその優位性を反映しています。ex vivo治療は残りを占めていますが、CRISPRを活用した同種CAR-T設計によって市場を上回る21.97%のCAGRで成長すると予測されています。AllogeneおよびCRISPR Therapeuticsは2024年にフェーズ2試験を進めており、14日間の静脈から静脈へのワークフローを実現しています。FDAの草案CMCガイダンスはバッチテストおよびドナー選別基準を明確にし、規制の不透明さを軽減しています。

採用は、コスト効率の良いポイントオブケア製造に依存しています。LonzaとMiltenyi Biotecは2024年にモバイルクリーンルームの試行を行い、1回あたりのコストを40%削減し、病院をマイクロファクトリーとして位置付けています。in vivoプログラムは依然として免疫原性に直面しており、候補者の最大50%が中和抗体を持っているため、エンジニアリングされたカプシドの開発が進められています。神経変性疾患は、uniQureのAMT-130がリードしており、ex vivoが実用的でない場合においても高い治療の多様性を維持しています。

#### ベクタータイプ別：非ウイルスシステムが有効性のギャップを縮小
ウイルスプラットフォームは2025年に74.83%の収益を生み出しており、AAVの肝細胞への親和性およびLVの血液疾患への統合がその要因です。非ウイルスベクターは2031年までに23.41%のCAGRで拡大し、ModernaおよびBioNTechの前臨床モデルで40%-60%の編集率を達成した最適化されたリピッドナノ粒子を通じてギャップを縮小すると予測されています。MaxCyteのエレクトロポレーションは50以上の臨床試験をサポートし、ex vivo編集に適した一時的な発現を提供しています。

ウイルスカテゴリー内では、エンジニアリングされたAAV-PHP.Bカプシドがパーキンソン病の初のヒト試験に進出しており、CNSへの次世代親和性を強調しています。Touchlightの酵素DNAは、細菌汚染を回避するプラスミドの代替品として競合しており、非ウイルスオプションを広げています。FDAの非ウイルスガイダンスは品質基準を標準化し、ベクターカテゴリーではなく不可逆的な編集リスクに基づいて監視を整合させました。

#### 適応症別：神経学が勢いを増す
腫瘍学の2025年における44.15%の貢献は、CAR-Tが早期ライン設定に進むにつれて継続する見込みであり、Carvyktiは多発性骨髄腫において73%の完全奏効率を達成しています。しかし、神経学的適応症は、髄腔内AAV投与が血液脳関門を回避するため、22.71%のCAGRで成長すると予測されています。成功例としては、uniQureの79%のハンチントンタンパク質ノックダウンやNeurocrineのGBA1パーキンソンプログラムがあります。眼科は、目の免疫特権のおかげで利益を上げ続けており、Luxturnaの5年間の耐久性データが支払者の信頼を強化しています。

希少遺伝子疾患は引き続き規制の優先事項として扱われており、WaskyraやItvismaが2025年に承認を取得しています。血液学は競争が続いており、8つの血友病資産が後期段階の開発に進んでおり、価格力を圧迫する可能性があり、低用量ベクターや外来での投与設定を通じた差別化を促進しています。

#### 投与方法別：局所投与が増加
全身投与は2025年の収益の46.36%を占めていますが、局所投与は25.18%のCAGRの軌道に乗っています。髄腔内アプローチは脊髄性筋萎縮症に対してベクター用量の十分の一を必要とし、免疫原性リスクを低下させます。Luxturnaによって標準化された網膜下手術プロトコルは、米国の150のセンターで運用されており、再現可能な結果を保証しています。硝子体内投与は湿性加齢黄斑変性症の評価中であり、月次の抗VEGF注射を年次スケジュールに減少させる可能性があります。全身レジメンは依然として肝細胞編集を支配していますが、中和抗体の発生により除外される可能性があり、カプシドの再設計が進められています。

#### エンドユーザー別：学術機関が初期の革新を推進
病院および専門クリニックは2025年の収益の53.66%を占め、GMPアフェレーシススイートを備えた商業的な管理ハブとして機能しています。学術機関は小規模な基盤を持ちながらも26.64%のCAGRを示しており、60%のアクティブな試験が研究者主導のプロトコルから生まれています。欧州の参照ネットワークは国境を越えた調和の例であり、希少疾患のケースを集約してより高いパワーの研究を行っています。マサチューセッツ総合病院の5000万米ドルの細胞処理プラントなどの病院の投資は国内製造を強化し、分散型のポイントオブケア生産を支援しています。

### 地理的分析
北米は2025年の収益の41.36%を維持しており、45の新しいRMAT指定とCMSアクセスモデルがメディケイドの障壁を緩和しています。Lonza、Catalent、Resilienceによって構築された能力は120万リットルのバイオリアクターに達し、地域の供給の優位性を確立しています。成果に基づく契約は米国の治療の40%をカバーしており、Lyfgeniaの1億人の生命へのカバレッジがその例です。カナダは2024年にわずか2件の承認にとどまっており、州の償還交渉が長引いています。

アジア太平洋地域は28.78%のCAGRで成長すると予測されており、中国のNMPAがRoctavianおよびYescartaを承認したことや、200以上のアクティブな臨床試験がその原動力です。WuXi AppTecのプラスミド施設やSamsungのAAVプラントは、グローバルな製造を多様化させています。日本のPMDAは遺伝子治療へのSakigakeのファストトラックを拡張し、インドは米国の価格の十分の一で初のCAR-Tを承認し、コスト革新を示しています。オーストラリアはCasgevyを承認しましたが、償還の遅延に直面しています。

欧州は断片化したHTAシステムに苦しんでいます。BluebirdのZyntegloの撤退は、EMA承認に伴う商業リスクを示しています。ドイツのIQWiGのHemgenixに対する肯定的な評価や、フランスのZolgensmaの分割払いは孤立した勝利です。EUnetHTAの2025年の共同評価は証拠の調和を目指していますが、国家の支払者が価格をコントロールしています。中東・アフリカや南アメリカはまだ発展途上ですが、規制フレームワークを発展させており、UAEやブラジルは特定の治療法を慈善的または公立病院での使用のために承認しています。

### 競争環境
遺伝子治療産業は中程度に断片化されており、Novartis、Gilead、Bristol Myers Squibbは2024年にCAR-Tフランチャイズから高い価値を生み出しました。垂直統合された大手企業は工場を拡大し続けており、プラットフォームバイオテクノロジー企業はカプシドやエディターをより広くライセンスしています。PfizerのBeam買収やNovartisのVoyager買収は、差別化された配信技術に関する統合を強調しています。

CNS障害における競争は、10件未満の後期候補が関与しており、BBBを通過するカプシドを持つ革新者にとって未充足のニーズのホワイトスペースを残しています。同種CAR-TプレーヤーであるCRISPR Therapeutics、Allogene、Cellectisは、フェーズ3データが同等の有効性と安全性を確認すれば、自家製の既存企業を破壊する可能性があります。特許は戦略的提携を駆動しており、2020年以降の500件以上のAAVカプシド出願は、参入者にライセンス交渉を強いるか、訴訟のリスクを負わせています。

非ウイルス専門のModerna、BioNTech、Intelliaは、mRNAワクチンからのリピッドナノ粒子のノウハウを活用して編集ペイロードを提供し、前臨床モデルで40%-60%の肝臓編集を達成しています。技術の差別化は、特にプロモーターの選択、ペイロードのサイズ、臓器の親和性に関して、パイプラインの数よりも取引の流れや評価を左右する可能性があります。

### 遺伝子治療産業のリーダー
– アムジェン株式会社
– ノバルティス株式会社
– bluebird bio株式会社
– バイオジェン株式会社
– ギリアド・サイエンシズ株式会社

*免責事項：主要プレーヤーは特に順序付けされていません。

### 最近の業界の動向
– **2025年5月**：日本のMHLWは、特定のDMD遺伝子欠失がなく、抗AAVrh74抗体が陰性の3〜7歳の子供のためのデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する一回限りのAAV遺伝子治療ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）を承認しました。これは条件付き承認の下で、フェーズ3のEMBARKデータに基づいており、4歳未満の子供を対象とした世界初の承認です。商業化は中外製薬とロシュが担当します。

– **2025年5月**：Abeona Therapeuticsは、成人および子供の劣性表皮水疱症の傷に対する自家細胞ベースの遺伝子治療ZEVASKYN（prademagene-zamifermin）のFDA承認を受けました。フェーズ3のVIITAL結果は、単回投与後の持続的な創傷治癒と痛みの軽減を示しており、2025年第3四半期に専門センターを通じての発売が計画されています。

– **2025年2月**：Genprexは、Pdx1およびMafA遺伝子を利用した糖尿病遺伝子治療技術に関するピッツバーグ大学のライセンスを単一の独占契約に統合しました。同社は、1型および2型糖尿病の治療のためのGPX-002を進めるために、完全子会社Convergen Biotechを設立し、2025年末までにIND対応の研究を行う予定です。

– **2024年10月**：ニューヨーク州知事Kathy Hochulは、ニューヨークBioGenesis Parkの次のフェーズを発表しました。これは、長島にある430百万米ドルの細胞および遺伝子治療ハブで、過去最高の1億5000万米ドルの州の投資が支援しています。この施設は、研究、製造、商業化を強化し、先進的な治療法におけるニューヨークのリーダーシップを確立することを目指しています。

– **2024年9月**：Genprexは、1型および2型糖尿病の治療のためのGPX-002を含む糖尿病遺伝子治療プログラムを新しい完全子会社（「NewCo」）に移管することを発表しました。この動きは、アルファ細胞からベータ細胞への再プログラミング資産を腫瘍学のパイプラインから分離し、開発を加速し、ターゲット資金を確保することを目的としています。