1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 はじめに
4.1 概要
4.2 主要な業界動向
5 世界のポンペ病治療市場
5.1 市場概要
5.2 市場実績
5.3 COVID-19の影響
5.4 市場予測
6 治療法別市場分析
6.1 酵素補充療法(ERT)
6.1.1 市場動向
6.1.2 市場予測
6.2 基質減少療法(SRT)
6.2.1 市場動向
6.2.2 市場予測
6.3 チャペロン強化置換療法(CART)
6.3.1 市場動向
6.3.2 市場予測
6.4 その他
6.4.1 市場動向
6.4.2 市場予測
7 投与経路別市場区分
7.1 経口
7.1.1 市場動向
7.1.2 市場予測
7.2 静脈内投与
7.2.1 市場動向
7.2.2 市場予測
7.3 その他
7.3.1 市場動向
7.3.2 市場予測
8 流通チャネル別市場分析
8.1 病院・診療所薬局
8.1.1 市場動向
8.1.2 市場予測
8.2 小売薬局
8.2.1 市場動向
8.2.2 市場予測
8.3 オンライン薬局
8.3.1 市場動向
8.3.2 市場予測
8.4 その他
8.4.1 市場動向
8.4.2 市場予測
9 適応症タイプ別市場分析
9.1 乳児発症型ポンペ病(IOPD)
9.1.1 市場動向
9.1.2 市場予測
9.2 古典的乳児型
9.2.1 市場動向
9.2.2 市場予測
9.3 非古典的乳児型
9.3.1 市場動向
9.3.2 市場予測
9.4 遅発性ポンペ病(LOPD)
9.4.1 市場動向
9.4.2 市場予測
9.5 その他
9.5.1 市場動向
9.5.2 市場予測
10 地域別市場分析
10.1 北米
10.1.1 アメリカ合衆国
10.1.1.1 市場動向
10.1.1.2 市場予測
10.1.2 カナダ
10.1.2.1 市場動向
10.1.2.2 市場予測
10.2 アジア太平洋地域
10.2.1 中国
10.2.1.1 市場動向
10.2.1.2 市場予測
10.2.2 日本
10.2.2.1 市場動向
10.2.2.2 市場予測
10.2.3 インド
10.2.3.1 市場動向
10.2.3.2 市場予測
10.2.4 韓国
10.2.4.1 市場動向
10.2.4.2 市場予測
10.2.5 オーストラリア
10.2.5.1 市場動向
10.2.5.2 市場予測
10.2.6 インドネシア
10.2.6.1 市場動向
10.2.6.2 市場予測
10.2.7 その他
10.2.7.1 市場動向
10.2.7.2 市場予測
10.3 欧州
10.3.1 ドイツ
10.3.1.1 市場動向
10.3.1.2 市場予測
10.3.2 フランス
10.3.2.1 市場動向
10.3.2.2 市場予測
10.3.3 イギリス
10.3.3.1 市場動向
10.3.3.2 市場予測
10.3.4 イタリア
10.3.4.1 市場動向
10.3.4.2 市場予測
10.3.5 スペイン
10.3.5.1 市場動向
10.3.5.2 市場予測
10.3.6 ロシア
10.3.6.1 市場動向
10.3.6.2 市場予測
10.3.7 その他
10.3.7.1 市場動向
10.3.7.2 市場予測
10.4 ラテンアメリカ
10.4.1 ブラジル
10.4.1.1 市場動向
10.4.1.2 市場予測
10.4.2 メキシコ
10.4.2.1 市場動向
10.4.2.2 市場予測
10.4.3 その他
10.4.3.1 市場動向
10.4.3.2 市場予測
10.5 中東・アフリカ
10.5.1 市場動向
10.5.2 国別市場分析
10.5.3 市場予測
11 推進要因、抑制要因、機会
11.1 概要
11.2 推進要因
11.3 抑制要因
11.4 機会
12 バリューチェーン分析
13 ポーターの5つの力分析
13.1 概要
13.2 買い手の交渉力
13.3 供給者の交渉力
13.4 競争の度合い
13.5 新規参入の脅威
13.6 代替品の脅威
14 価格分析
15 競争環境
15.1 市場構造
15.2 主要プレイヤー
15.3 主要プレイヤーのプロファイル
15.3.1 アミカス・セラピューティクス社
15.3.1.1 会社概要
15.3.1.2 製品ポートフォリオ
15.3.1.3 財務状況
15.3.1.4 SWOT分析
15.3.2 オーデンテス・セラピューティクス社(アステラスUSホールディング社)
15.3.2.1 会社概要
15.3.2.2 製品ポートフォリオ
15.3.3 オキサランUKリミテッド
15.3.3.1 会社概要
15.3.3.2 製品ポートフォリオ
15.3.4 サノフィS.A.
15.3.4.1 会社概要
15.3.4.2 製品ポートフォリオ
15.3.4.3 財務状況
15.3.4.4 SWOT分析
15.3.5 スパーク・セラピューティクス社
15.3.5.1 会社概要
15.3.5.2 製品ポートフォリオ
図2:世界:ポンペ病治療市場:売上高(10億米ドル)、2018-2023年
図3:世界:ポンペ病治療市場予測:売上高(10億米ドル)、2024-2032年
図4:グローバル:ポンペ病治療市場:治療法別内訳(%)、2023年
図5:グローバル:ポンペ病治療市場:投与経路別内訳(%)、2023年
図6:グローバル:ポンペ病治療市場:流通チャネル別内訳(%)、2023年
図7:グローバル:ポンペ病治療市場:適応症タイプ別内訳(%)、2023年
図8:グローバル:ポンペ病治療市場:地域別内訳(%)、2023年
図9:グローバル:ポンペ病治療(酵素補充療法(ERT))市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図10:グローバル:ポンペ病治療(酵素補充療法(ERT))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図11:グローバル:ポンペ病治療(基質減少療法(SRT))市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図12:世界:ポンペ病治療(基質減少療法(SRT))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図13:世界:ポンペ病治療(シャペロン強化置換療法(CART))市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図14:世界:ポンペ病治療(シャペロン・アドバンスト置換療法(CART))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図15:世界:ポンペ病治療(その他の治療法)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図16:世界:ポンペ病治療(その他の治療法)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図17:世界:ポンペ病治療(経口)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図18:世界:ポンペ病治療(経口)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図19:世界:ポンペ病治療(静脈内)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図20:グローバル:ポンペ病治療(静脈内投与)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図21:グローバル:ポンペ病治療(その他の投与経路)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図22:世界:ポンペ病治療(その他の投与経路)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図23:世界:ポンペ病治療(病院・診療所薬局)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図24:グローバル:ポンペ病治療(病院・診療所薬局)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図25:グローバル:ポンペ病治療(小売薬局)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図26:グローバル:ポンペ病治療(小売薬局)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図27:グローバル:ポンペ病治療(オンライン薬局)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図28:グローバル:ポンペ病治療(オンライン薬局)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図29:グローバル:ポンペ病治療(その他の流通チャネル)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図30:グローバル:ポンペ病治療(その他の流通チャネル)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図31:グローバル:ポンペ病治療(乳児発症型ポンペ病(IOPD))市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図32:世界:ポンペ病治療(乳児発症型ポンペ病(IOPD))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図33:世界:ポンペ病治療(古典的乳児型)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図34:世界:ポンペ病治療(古典的乳児型)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図35:世界:ポンペ病治療(非古典的乳児型)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図36:世界:ポンペ病治療(非典型乳児型)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図37:世界:ポンペ病治療(遅発性ポンペ病(LOPD))市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図38:世界:ポンペ病治療(遅発性ポンペ病(LOPD))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図39:世界:ポンペ病治療(その他の適応症タイプ)市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図40:グローバル:ポンペ病治療(その他の適応症タイプ)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図41:北米:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図42:北米:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図43:米国:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図44: 米国:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図45:カナダ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図46:カナダ:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図47:アジア太平洋地域:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図48:アジア太平洋地域:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図49:中国:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図50:中国:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図51:日本:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図52:日本:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図53:インド:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図54:インド:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図55:韓国:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図56:韓国:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図57:オーストラリア:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図58:オーストラリア:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図59: インドネシア:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図60:インドネシア:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図61:その他:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図62:その他:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図63:欧州:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図64:欧州:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図65:ドイツ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図66: ドイツ:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図67:フランス:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図68:フランス:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図69:イギリス:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図70:イギリス:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図71:イタリア:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図72:イタリア:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図73:スペイン:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図74:スペイン:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図75:ロシア:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図76:ロシア:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図77:その他地域:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図78:その他地域:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図79:ラテンアメリカ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図80:ラテンアメリカ:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図81:ブラジル:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図82:ブラジル:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図83:メキシコ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図84:メキシコ:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図85:その他地域:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図86:その他地域:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図87:中東・アフリカ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年及び2023年
図88:中東・アフリカ:ポンペ病治療市場:国別内訳(%)、2023年
図89:中東・アフリカ地域:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024-2032年
図90:グローバル:ポンペ病治療産業:推進要因、抑制要因、機会
図91:グローバル:ポンペ病治療産業:バリューチェーン分析
図92:グローバル:ポンペ病治療産業:ポーターの5つの力分析
1 Preface
2 Scope and Methodology
2.1 Objectives of the Study
2.2 Stakeholders
2.3 Data Sources
2.3.1 Primary Sources
2.3.2 Secondary Sources
2.4 Market Estimation
2.4.1 Bottom-Up Approach
2.4.2 Top-Down Approach
2.5 Forecasting Methodology
3 Executive Summary
4 Introduction
4.1 Overview
4.2 Key Industry Trends
5 Global Pompe Disease Treatment Market
5.1 Market Overview
5.2 Market Performance
5.3 Impact of COVID-19
5.4 Market Forecast
6 Market Breakup by Treatment
6.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT)
6.1.1 Market Trends
6.1.2 Market Forecast
6.2 Substrate Reduction Therapy (SRT)
6.2.1 Market Trends
6.2.2 Market Forecast
6.3 Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CART)
6.3.1 Market Trends
6.3.2 Market Forecast
6.4 Others
6.4.1 Market Trends
6.4.2 Market Forecast
7 Market Breakup by Route of Administration
7.1 Oral
7.1.1 Market Trends
7.1.2 Market Forecast
7.2 Intravenous
7.2.1 Market Trends
7.2.2 Market Forecast
7.3 Others
7.3.1 Market Trends
7.3.2 Market Forecast
8 Market Breakup by Distribution Channel
8.1 Hospital & Clinics Pharmacies
8.1.1 Market Trends
8.1.2 Market Forecast
8.2 Retail Pharmacies
8.2.1 Market Trends
8.2.2 Market Forecast
8.3 Online Pharmacies
8.3.1 Market Trends
8.3.2 Market Forecast
8.4 Others
8.4.1 Market Trends
8.4.2 Market Forecast
9 Market Breakup by Indication Type
9.1 Infantile-Onset Pompe Disease (IOPD)
9.1.1 Market Trends
9.1.2 Market Forecast
9.2 Classic Infantile Form
9.2.1 Market Trends
9.2.2 Market Forecast
9.3 Non-Classic Infantile Form
9.3.1 Market Trends
9.3.2 Market Forecast
9.4 Late-Onset Pompe Disease (LOPD)
9.4.1 Market Trends
9.4.2 Market Forecast
9.5 Others
9.5.1 Market Trends
9.5.2 Market Forecast
10 Market Breakup by Region
10.1 North America
10.1.1 United States
10.1.1.1 Market Trends
10.1.1.2 Market Forecast
10.1.2 Canada
10.1.2.1 Market Trends
10.1.2.2 Market Forecast
10.2 Asia-Pacific
10.2.1 China
10.2.1.1 Market Trends
10.2.1.2 Market Forecast
10.2.2 Japan
10.2.2.1 Market Trends
10.2.2.2 Market Forecast
10.2.3 India
10.2.3.1 Market Trends
10.2.3.2 Market Forecast
10.2.4 South Korea
10.2.4.1 Market Trends
10.2.4.2 Market Forecast
10.2.5 Australia
10.2.5.1 Market Trends
10.2.5.2 Market Forecast
10.2.6 Indonesia
10.2.6.1 Market Trends
10.2.6.2 Market Forecast
10.2.7 Others
10.2.7.1 Market Trends
10.2.7.2 Market Forecast
10.3 Europe
10.3.1 Germany
10.3.1.1 Market Trends
10.3.1.2 Market Forecast
10.3.2 France
10.3.2.1 Market Trends
10.3.2.2 Market Forecast
10.3.3 United Kingdom
10.3.3.1 Market Trends
10.3.3.2 Market Forecast
10.3.4 Italy
10.3.4.1 Market Trends
10.3.4.2 Market Forecast
10.3.5 Spain
10.3.5.1 Market Trends
10.3.5.2 Market Forecast
10.3.6 Russia
10.3.6.1 Market Trends
10.3.6.2 Market Forecast
10.3.7 Others
10.3.7.1 Market Trends
10.3.7.2 Market Forecast
10.4 Latin America
10.4.1 Brazil
10.4.1.1 Market Trends
10.4.1.2 Market Forecast
10.4.2 Mexico
10.4.2.1 Market Trends
10.4.2.2 Market Forecast
10.4.3 Others
10.4.3.1 Market Trends
10.4.3.2 Market Forecast
10.5 Middle East and Africa
10.5.1 Market Trends
10.5.2 Market Breakup by Country
10.5.3 Market Forecast
11 Drivers, Restraints, and Opportunities
11.1 Overview
11.2 Drivers
11.3 Restraints
11.4 Opportunities
12 Value Chain Analysis
13 Porters Five Forces Analysis
13.1 Overview
13.2 Bargaining Power of Buyers
13.3 Bargaining Power of Suppliers
13.4 Degree of Competition
13.5 Threat of New Entrants
13.6 Threat of Substitutes
14 Price Analysis
15 Competitive Landscape
15.1 Market Structure
15.2 Key Players
15.3 Profiles of Key Players
15.3.1 Amicus Therapeutics Inc.
15.3.1.1 Company Overview
15.3.1.2 Product Portfolio
15.3.1.3 Financials
15.3.1.4 SWOT Analysis
15.3.2 Audentes Therapeutics Inc. (Astellas US Holding Inc.)
15.3.2.1 Company Overview
15.3.2.2 Product Portfolio
15.3.3 Oxyrane UK Limited
15.3.3.1 Company Overview
15.3.3.2 Product Portfolio
15.3.4 Sanofi S.A.
15.3.4.1 Company Overview
15.3.4.2 Product Portfolio
15.3.4.3 Financials
15.3.4.4 SWOT Analysis
15.3.5 Spark Therapeutics Inc.
15.3.5.1 Company Overview
15.3.5.2 Product Portfolio
| ※参考情報 ポンペ病は、主に筋肉や心臓に影響を及ぼす遺伝性の代謝障害です。この病気は、酸性α-グルコシダーゼという酵素の欠乏または機能不全によって引き起こされます。酵素が正常に機能しないと、グリコーゲンというエネルギーを蓄える物質が細胞内に蓄積し、最終的に筋肉細胞の損傷や機能低下を引き起こします。ポンペ病は新生児期から成人期まで、様々な年齢で発症する可能性があります。 ポンペ病には主に三つのタイプがあります。新生児型、幼児型、成人型です。新生児型は、出生から数ヶ月の間に発症し、急速な進行を特徴とします。これには心筋症や重度の筋力低下が伴うことが多く、治療が遅れると生命の危険が高まります。幼児型は、1歳から2歳頃に発症し、歩行や運動の発達に遅れが見られます。成人型は、通常思春期以降に発症し、筋肉の徐々に進行する弱化が特徴です。 ポンペ病の治療には、主に酵素補充療法(ERT)が用いられます。この治療法は、不足している酵素を定期的に投与することで、体内のグリコーゲンの蓄積を減少させ、病気の症状を緩和することを目的としています。現在、効果的な酵素製剤としてアリグルコシダーゼアルファが利用されており、患者の生活の質を向上させることが示されています。この薬剤は主に点滴で投与され、通常は毎週1回の頻度で行われます。 酵素補充療法の他にも、支持療法が重要です。これは呼吸器機能の監視や運動療法、栄養管理を含むもので、患者の全体的な健康状態を維持し、進行を抑えるために行われます。また、心筋症が見られる場合は、心臓に特化した治療も必要です。 近年、新たな治療法として遺伝子治療が研究されています。このアプローチは、ポンペ病の原因となる遺伝子を直接修正することを目指し、将来的にはより根本的な治癒を期待されています。しかし、現在のところ、臨床試験段階にあり、一般的な治療法としてはまだ確立されていません。 ポンペ病の治療における関連技術としては、バイオテクノロジーがあります。酵素補充療法を実現するためには、大量の酵素を生産する必要があり、その技術の進展が治療の効果に直結しています。また、患者の遺伝子情報を解析することで、個別化医療の実現も期待されています。これにより、患者それぞれの症状や反応に基づいて最適な治療法を選択することが可能になります。 ポンペ病は進行性の疾患であり、その重症度は個々の患者によって異なります。早期診断と適切な治療が重要であり、医療チーム全体の連携が求められます。遺伝子検査による早期発見も有効であり、新生児スクリーニングプログラムにおいてもポンペ病の検出が行われるようになっています。治療の進展により、患者の予後は改善傾向にありますが、更なる研究と新しい治療法の発展が望まれます。 ポンペ病の治療は患者にとって大きな意味を持ち、病気の進行を遅らせたり、生活の質を向上させたりすることができます。医療界では、この疾患に関する理解が進んでおり、新しい療法の開発が著しく、今後の治療の可能性に期待が寄せられています。患者が安心して治療を受けられる環境整備も重要な課題です。ポンペ病の治療の進展は、患者の未来に大きな希望をもたらすことでしょう。 |
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