脊髄性筋萎縮症(SMA)治療の世界市場2023-2032:機会分析・産業予測

◆英語タイトル:Spinal Muscular Atrophy Treatment Market By Type (Type 1, Type 2, Others), By Route of Administration (Oral, Parenteral), By End User (Hospitals, Others): Global Opportunity Analysis and Industry Forecast, 2023-2032

Allied Market Researchが発行した調査報告書(ALD23SEP172)◆商品コード:ALD23SEP172
◆発行会社(リサーチ会社):Allied Market Research
◆発行日:2023年6月
   最新版(2025年又は2026年)はお問い合わせください。
◆ページ数:239
◆レポート形式:英語 / PDF
◆納品方法:Eメール(受注後24時間以内)
◆調査対象地域:グローバル
◆産業分野:生命科学
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❖ レポートの概要 ❖

世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場は、2022年には43億ドルと評価され、2023年から2032年までの年平均成長率は6.8%で、2032年には84億ドルに達すると予測されています。脊髄性筋萎縮症(SMA)は、随意筋運動を制御する神経細胞である運動ニューロンを侵す遺伝性疾患です。運動ニューロンの変性が進行し、筋力低下や筋萎縮を引き起こすのが特徴です。SMAの症状は様々ですが、一般的には筋力低下や萎縮、運動機能の障害、呼吸障害、運動能力の低下などがみられます。症状の重症度や病気の進行速度にも個人差があります。

脊髄性筋萎縮症(SMA)治療で最も広く使われている効果的な治療法は遺伝子置換療法です。このような治療法の一つは、Onasemnogene abeparvovec(Zolgensma)と呼ばれています。この治療法では、SMN1遺伝子(SMAでは欠損している)の機能的コピーをウイルスベクターを用いて運動ニューロンに導入します。この治療法は、SMAの乳児において顕著な成功を収めており、病気の進行を止める可能性があります。
世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場の成長を促す主な要因としては、脊髄性筋萎縮症の有病率の増加が挙げられます。例えば、2023年3月の米国疾病管理予防センター(CDC)によると、脊髄性筋萎縮症(SMA)は1万人に1人の割合で発症する遺伝性疾患です。

より多くの症例が診断され報告されるにつれて、効果的な治療法を必要とする患者数が増加しています。このようなSMAの有病率の増加は、市場の成長拡大に寄与しています。NusinersenやOnasemnogene abeparvovecのような疾患修飾療法の導入は、SMAの治療状況に革命をもたらしました。これらの治療法は、SMA患者の予後を改善し、臨床的に大きな利益をもたらしています。
加えて、医療従事者や一般市民の間でSMAに対する理解や認識が向上し、遺伝子検査による早期診断が重視されるようになりました。早期発見により、タイムリーな介入と治療開始が可能となり、SMA治療の需要を促進しています。もう一つの市場促進要因は、希少疾患の重要性が認識されつつあること、SMAに対する認識を高める取り組みが増加していること、SMAの効果的な治療法を開発するための市場参加者による研究努力が増加していることです。しかしながら、脊髄性筋萎縮症(SMA)治療の高額な費用がSMA治療の採用を制限しており、これが市場の成長を抑制しています。

世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場は、タイプ、投与経路、流通チャネル、地域に区分されます。タイプ別では、1型、2型、その他に分類されます。投与経路別では、経口剤と非経口剤に二分されます。エンドユーザー別では、病院とその他に分類されます。地域別では、北米(米国、カナダ、メキシコ)、欧州(ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、その他欧州)、アジア太平洋(日本、中国、インド、オーストラリア、韓国、その他アジア太平洋)、LAMEA(中南米、中東・アフリカ)で分析されています。

世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場で事業を展開する主な主要企業は、Biogen, Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd., Cytokinetics, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Hanugen Theraputics, Ionis Pharmaceuticals, Inc. NMD PHARMA A/S, Novartis AG, Pfizer Inc., and Scholar Rock Holding Corporationです。市場で事業を展開する主要企業は、製品ポートフォリオを拡大するための主要戦略として、製品承認、製品上市、契約を採用しています。

ステークホルダーにとっての主な利点
本レポートは、2022年から2032年までの脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場分析の市場セグメント、現在の動向、予測、ダイナミクスを定量的に分析し、優勢な脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場機会を特定します。
主な促進要因、阻害要因、機会に関する情報とともに市場調査を提供します。
ポーターのファイブフォース分析により、バイヤーとサプライヤーの潜在力を明らかにし、利害関係者が利益志向のビジネス決定を行い、サプライヤーとバイヤーのネットワークを強化できるようにします。
脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場のセグメンテーションを詳細に分析することで、市場機会を見極めることができます。
各地域の主要国を世界市場への収益貢献度に応じてマッピングしています。
市場プレイヤーのポジショニングはベンチマーキングを容易にし、市場プレイヤーの現在のポジションを明確に理解することができます。
地域別および世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場動向、主要企業、市場セグメント、応用分野、市場成長戦略の分析を含みます。

主な市場セグメント
タイプ別
タイプ1
タイプ2
その他

投与経路別
経口
非経口

エンドユーザー別
病院
その他

地域別
北米
米国
カナダ
メキシコ
ヨーロッパ
ドイツ
フランス
イギリス
イタリア
スペイン
その他のヨーロッパ
アジア太平洋
日本
中国
インド
オーストラリア
韓国
その他のアジア太平洋地域
LAMEA
ラテンアメリカ
中東・アフリカ

主要市場プレイヤー
○ Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
○ Biogen
○ Cytokinetics
○ F. Hoffmann-La Roche Ltd.
○ Hanugen Theraputics
○ Ionis Pharmaceuticals, Inc.
○ NMD Phrama A/S
○ Novartis AG
○ Pfizer Inc.
○ Scholar Rock Holding Corporation

第1章:イントロダクション
第2章:エグゼクティブサマリー
第3章:市場概要
第4章:脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場、タイプ別
第5章:脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場、投与経路別
第6章:脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場、エンドユーザー別
第7章:脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場、地域別
第8章:競争状況
第9章:企業情報

❖ レポートの目次 ❖

第1章:序論
1.1. レポートの概要
1.2. 主要市場セグメント
1.3. ステークホルダーにとっての主なメリット
1.4. 調査方法
1.4.1. 一次調査
1.4.2. 二次調査
1.4.3. アナリストツールとモデル
第2章:エグゼクティブサマリー
2.1. CXOの視点
第3章:市場概要
3.1. 市場の定義と範囲
3.2. 主な調査結果
3.2.1. 主要な影響要因
3.2.2. 主要な投資先
3.3. ポーターの5つの力分析
3.3.1. サプライヤーの交渉力(中程度)
3.3.2. 新規参入の脅威(中程度)
3.3.3. 代替品の脅威(中程度)
3.3.4. 競争の激しさ(中程度)
3.3.5.買い手の交渉力は中程度
3.4. 市場ダイナミクス
3.4.1. 推進要因
3.4.1.1. 脊髄性筋萎縮症(SMA)の有病率の増加
3.4.1.2. 政府機関による取り組み
3.4.1.3. SMA治療薬の需要増加

3.4.2. 阻害要因
3.4.2.1. SMA治療薬の高価格

3.4.3. 機会
3.4.3.1. 研究開発活動の増加

3.5. COVID-19による市場への影響分析
第4章:SMA治療薬市場(タイプ別)
4.1. 概要
4.1.1. 市場規模と予測
4.2. タイプ1
4.2.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
4.2.2.地域別市場規模および予測
4.2.3. 国別市場シェア分析
4.3. タイプ2
4.3.1. 主要市場動向、成長要因、機会
4.3.2. 地域別市場規模および予測
4.3.3. 国別市場シェア分析
4.4. その他
4.4.1. 主要市場動向、成長要因、機会
4.4.2. 地域別市場規模および予測
4.4.3. 国別市場シェア分析
第5章:脊髄性筋萎縮症治療薬市場(投与経路別)
5.1. 概要
5.1.1. 市場規模および予測
5.2. 経口
5.2.1. 主要市場動向、成長要因、機会
5.2.2. 地域別市場規模および予測
5.2.3. 国別市場シェア分析
5.3.非経口
5.3.1. 主要市場動向、成長要因、機会
5.3.2. 地域別市場規模と予測
5.3.3. 国別市場シェア分析
第6章:脊髄性筋萎縮症治療市場(エンドユーザー別)
6.1. 概要
6.1.1. 市場規模と予測
6.2. 病院
6.2.1. 主要市場動向、成長要因、機会
6.2.2. 地域別市場規模と予測
6.2.3. 国別市場シェア分析
6.3. その他
6.3.1. 主要市場動向、成長要因、機会
6.3.2. 地域別市場規模と予測
6.3.3. 国別市場シェア分析
第7章:脊髄性筋萎縮症治療市場(地域別)
7.1.概要
7.1.1. 地域別市場規模と予測
7.2. 北米
7.2.1. 主要トレンドと機会
7.2.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.2.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.2.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.2.5. 市場規模と予測(国別)
7.2.5.1. 米国
7.2.5.1.1. 主要市場トレンド、成長要因、機会
7.2.5.1.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.2.5.1.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.2.5.1.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.2.5.2. カナダ
7.2.5.2.1. 主要市場トレンド、成長要因、機会
7.2.5.2.2.市場規模と予測(タイプ別)
7.2.5.2.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.2.5.2.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.2.5.3. メキシコ
7.2.5.3.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.2.5.3.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.2.5.3.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.2.5.3.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3. ヨーロッパ
7.3.1. 主要な動向と機会
7.3.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5. 市場規模と予測(国別)
7.3.5.1. ドイツ
7.3.5.1.1.主要市場動向、成長要因、機会
7.3.5.1.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.1.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.1.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5.2. フランス
7.3.5.2.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.3.5.2.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.2.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.2.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5.3. 英国
7.3.5.3.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.3.5.3.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.3.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.3.4.市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5.4. イタリア
7.3.5.4.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.3.5.4.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.4.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.4.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5.5. スペイン
7.3.5.5.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.3.5.5.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.5.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.5.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5.6. その他のヨーロッパ
7.3.5.6.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.3.5.6.2.市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.6.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.6.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.4. アジア太平洋地域
7.4.1. 主要動向と機会
7.4.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.4.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.4.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.4.5. 市場規模と予測(国別)
7.4.5.1. 日本
7.4.5.1.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.4.5.1.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.4.5.1.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.4.5.1.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.4.5.2.中国
7.4.5.2.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.4.5.2.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.4.5.2.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.4.5.2.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.4.5.3. インド
7.4.5.3.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.4.5.3.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.4.5.3.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.4.5.3.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.4.5.4. オーストラリア
7.4.5.4.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.4.5.4.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.4.5.4.3.市場規模と予測(投与経路別)
7.4.5.4.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.4.5.5. 韓国
7.4.5.5.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.4.5.5.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.4.5.5.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.4.5.5.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.4.5.6. その他のアジア太平洋地域
7.4.5.6.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.4.5.6.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.4.5.6.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.4.5.6.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.5. LAMEA
7.5.1.主要トレンドと機会
7.5.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.5.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.5.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.5.5. 市場規模と予測(国別)
7.5.5.1. ラテンアメリカ
7.5.5.1.1. 主要市場トレンド、成長要因、機会
7.5.5.1.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.5.5.1.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.5.5.1.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.5.5.2. 中東およびアフリカ
7.5.5.2.1. 主要市場トレンド、成長要因、機会
7.5.5.2.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.5.5.2.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.5.5.2.4.市場規模と予測(エンドユーザー別)
第8章:競合状況
8.1. はじめに
8.2. 成功戦略
8.3. 上位10社の製品マッピング
8.4. 競合ダッシュボード
8.5. 競合ヒートマップ
8.6. 2022年における上位企業のポジショニング
第9章:企業プ​​ロフィール
9.1. バイオジェン
9.1.1. 会社概要
9.1.2. 主要役員
9.1.3. 会社概要
9.1.4. 事業セグメント
9.1.5. 製品ポートフォリオ
9.1.6. 業績
9.2. サイトキネティクス
9.2.1. 会社概要
9.2.2. 主要役員
9.2.3. 会社概要
9.2.4. 事業セグメント
9.2.5. 製品ポートフォリオ
9.2.6.業績
9.3. Hanugen Theraputics
9.3.1. 会社概要
9.3.2. 主要役員
9.3.3. 会社概要
9.3.4. 事業セグメント
9.3.5. 製品ポートフォリオ
9.4. NMD Phrama A/S
9.4.1. 会社概要
9.4.2. 主要役員
9.4.3. 会社概要
9.4.4. 事業セグメント
9.4.5. 製品ポートフォリオ
9.4.6. 主要な戦略的動きと展開
9.5. Novartis AG
9.5.1. 会社概要
9.5.2. 主要役員
9.5.3. 会社概要
9.5.4. 事業セグメント
9.5.5. 製品ポートフォリオ
9.5.6. 業績
9.5.7. 主要な戦略的動きと展開
9.6. F. ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
9.6.1. 会社概要
9.6.2. 主要役員
9.6.3. 会社概要
9.6.4. 事業セグメント
9.6.5. 製品ポートフォリオ
9.6.6. 業績
9.6.7. 主要な戦略的動きと展開
9.7. ファイザー株式会社
9.7.1. 会社概要
9.7.2. 主要役員
9.7.3. 会社概要
9.7.4. 事業セグメント
9.7.5. 製品ポートフォリオ
9.7.6. 業績
9.8. スカラー・ロック・ホールディング株式会社
9.8.1. 会社概要
9.8.2. 主要役員
9.8.3. 会社概要
9.8.4. 事業セグメント
9.8.5. 製品ポートフォリオ
9.8.6. 業績
9.8.7.主要な戦略的動きと展開
9.9. 北京金蘭遺伝子科技有限公司
9.9.1. 会社概要
9.9.2. 主要役員
9.9.3. 会社概要
9.9.4. 事業セグメント
9.9.5. 製品ポートフォリオ
9.9.6. 主要な戦略的動きと展開
9.10. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
9.10.1. 会社概要
9.10.2. 主要役員
9.10.3. 会社概要
9.10.4. 事業セグメント
9.10.5. 製品ポートフォリオ
9.10.6. 業績
9.10.7. 主要な戦略的動きと展開

CHAPTER 1: INTRODUCTION
1.1. Report description
1.2. Key market segments
1.3. Key benefits to the stakeholders
1.4. Research Methodology
1.4.1. Primary research
1.4.2. Secondary research
1.4.3. Analyst tools and models
CHAPTER 2: EXECUTIVE SUMMARY
2.1. CXO Perspective
CHAPTER 3: MARKET OVERVIEW
3.1. Market definition and scope
3.2. Key findings
3.2.1. Top impacting factors
3.2.2. Top investment pockets
3.3. Porter’s five forces analysis
3.3.1. Moderate bargaining power of suppliers
3.3.2. Moderate threat of new entrants
3.3.3. Moderate threat of substitutes
3.3.4. Moderate intensity of rivalry
3.3.5. Moderate bargaining power of buyers
3.4. Market dynamics
3.4.1. Drivers
3.4.1.1. Increase in prevalence of spinal muscular atrophy
3.4.1.2. Initiatives by government organizations
3.4.1.3. Increase in the demand for drugs for the SMA

3.4.2. Restraints
3.4.2.1. High cost of SMA drugs

3.4.3. Opportunities
3.4.3.1. Increase in R&D activities

3.5. COVID-19 Impact Analysis on the market
CHAPTER 4: SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET, BY TYPE
4.1. Overview
4.1.1. Market size and forecast
4.2. Type 1
4.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
4.2.2. Market size and forecast, by region
4.2.3. Market share analysis by country
4.3. Type 2
4.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
4.3.2. Market size and forecast, by region
4.3.3. Market share analysis by country
4.4. Others
4.4.1. Key market trends, growth factors and opportunities
4.4.2. Market size and forecast, by region
4.4.3. Market share analysis by country
CHAPTER 5: SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET, BY ROUTE OF ADMINISTRATION
5.1. Overview
5.1.1. Market size and forecast
5.2. Oral
5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
5.2.2. Market size and forecast, by region
5.2.3. Market share analysis by country
5.3. Parenteral
5.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
5.3.2. Market size and forecast, by region
5.3.3. Market share analysis by country
CHAPTER 6: SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET, BY END USER
6.1. Overview
6.1.1. Market size and forecast
6.2. Hospitals
6.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
6.2.2. Market size and forecast, by region
6.2.3. Market share analysis by country
6.3. Others
6.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
6.3.2. Market size and forecast, by region
6.3.3. Market share analysis by country
CHAPTER 7: SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET, BY REGION
7.1. Overview
7.1.1. Market size and forecast By Region
7.2. North America
7.2.1. Key trends and opportunities
7.2.2. Market size and forecast, by Type
7.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.2.4. Market size and forecast, by End User
7.2.5. Market size and forecast, by country
7.2.5.1. U.S.
7.2.5.1.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.2.5.1.2. Market size and forecast, by Type
7.2.5.1.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.2.5.1.4. Market size and forecast, by End User
7.2.5.2. Canada
7.2.5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.2.5.2.2. Market size and forecast, by Type
7.2.5.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.2.5.2.4. Market size and forecast, by End User
7.2.5.3. Mexico
7.2.5.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.2.5.3.2. Market size and forecast, by Type
7.2.5.3.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.2.5.3.4. Market size and forecast, by End User
7.3. Europe
7.3.1. Key trends and opportunities
7.3.2. Market size and forecast, by Type
7.3.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5. Market size and forecast, by country
7.3.5.1. Germany
7.3.5.1.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.1.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.1.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.1.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.2. France
7.3.5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.2.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.2.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.3. UK
7.3.5.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.3.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.3.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.3.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.4. Italy
7.3.5.4.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.4.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.4.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.4.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.5. Spain
7.3.5.5.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.5.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.5.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.5.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.6. Rest of Europe
7.3.5.6.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.6.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.6.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.6.4. Market size and forecast, by End User
7.4. Asia-Pacific
7.4.1. Key trends and opportunities
7.4.2. Market size and forecast, by Type
7.4.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5. Market size and forecast, by country
7.4.5.1. Japan
7.4.5.1.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.1.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.1.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.1.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.2. China
7.4.5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.2.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.2.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.3. India
7.4.5.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.3.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.3.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.3.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.4. Australia
7.4.5.4.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.4.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.4.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.4.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.5. South Korea
7.4.5.5.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.5.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.5.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.5.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.6. Rest of Asia-Pacific
7.4.5.6.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.6.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.6.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.6.4. Market size and forecast, by End User
7.5. LAMEA
7.5.1. Key trends and opportunities
7.5.2. Market size and forecast, by Type
7.5.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.5.4. Market size and forecast, by End User
7.5.5. Market size and forecast, by country
7.5.5.1. Latin America
7.5.5.1.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.5.5.1.2. Market size and forecast, by Type
7.5.5.1.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.5.5.1.4. Market size and forecast, by End User
7.5.5.2. Middle East And Africa
7.5.5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.5.5.2.2. Market size and forecast, by Type
7.5.5.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.5.5.2.4. Market size and forecast, by End User
CHAPTER 8: COMPETITIVE LANDSCAPE
8.1. Introduction
8.2. Top winning strategies
8.3. Product Mapping of Top 10 Player
8.4. Competitive Dashboard
8.5. Competitive Heatmap
8.6. Top player positioning, 2022
CHAPTER 9: COMPANY PROFILES
9.1. Biogen
9.1.1. Company overview
9.1.2. Key Executives
9.1.3. Company snapshot
9.1.4. Operating business segments
9.1.5. Product portfolio
9.1.6. Business performance
9.2. Cytokinetics
9.2.1. Company overview
9.2.2. Key Executives
9.2.3. Company snapshot
9.2.4. Operating business segments
9.2.5. Product portfolio
9.2.6. Business performance
9.3. Hanugen Theraputics
9.3.1. Company overview
9.3.2. Key Executives
9.3.3. Company snapshot
9.3.4. Operating business segments
9.3.5. Product portfolio
9.4. NMD Phrama A/S
9.4.1. Company overview
9.4.2. Key Executives
9.4.3. Company snapshot
9.4.4. Operating business segments
9.4.5. Product portfolio
9.4.6. Key strategic moves and developments
9.5. Novartis AG
9.5.1. Company overview
9.5.2. Key Executives
9.5.3. Company snapshot
9.5.4. Operating business segments
9.5.5. Product portfolio
9.5.6. Business performance
9.5.7. Key strategic moves and developments
9.6. F. Hoffmann-La Roche Ltd.
9.6.1. Company overview
9.6.2. Key Executives
9.6.3. Company snapshot
9.6.4. Operating business segments
9.6.5. Product portfolio
9.6.6. Business performance
9.6.7. Key strategic moves and developments
9.7. Pfizer Inc.
9.7.1. Company overview
9.7.2. Key Executives
9.7.3. Company snapshot
9.7.4. Operating business segments
9.7.5. Product portfolio
9.7.6. Business performance
9.8. Scholar Rock Holding Corporation
9.8.1. Company overview
9.8.2. Key Executives
9.8.3. Company snapshot
9.8.4. Operating business segments
9.8.5. Product portfolio
9.8.6. Business performance
9.8.7. Key strategic moves and developments
9.9. Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
9.9.1. Company overview
9.9.2. Key Executives
9.9.3. Company snapshot
9.9.4. Operating business segments
9.9.5. Product portfolio
9.9.6. Key strategic moves and developments
9.10. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
9.10.1. Company overview
9.10.2. Key Executives
9.10.3. Company snapshot
9.10.4. Operating business segments
9.10.5. Product portfolio
9.10.6. Business performance
9.10.7. Key strategic moves and developments
※参考情報

脊髄性筋萎縮症(SMA)は、脊髄の運動ニューロンが変性し、筋肉の萎縮や筋力低下を引き起こす遺伝性疾患です。主に遺伝子の変異によって引き起こされるこの病気は、主に早期に発症することが多く、小児に多く見られます。SMAにはいくつかの異なる型があり、その型によって症状の重さや進行の速度が異なります。最も一般的な型は1型から4型まであり、1型は生後数ヶ月で発症し、2型は生後6か月から18か月の間に発症することが多いです。3型は幼少期に発症し、最も軽い4型は成人期に発症することが特徴です。
SMAは、SMN1(Survival Motor Neuron 1)という遺伝子の欠損または変異が原因で起こります。SMN1遺伝子は運動ニューロンの生存に必要なタンパク質を産生する役割を担っています。この遺伝子が正常に機能しないと、運動ニューロンが減少し、それに伴って筋肉が萎縮します。その結果、体の運動機能や呼吸機能に深刻な影響を与えることになります。

脊髄性筋萎縮症の治療法は、最近の研究の進展によって大きく変わっています。従来は対症療法が中心でしたが、新たな遺伝子治療や薬剤の開発が進んでいます。代表的な治療法の一つは、遺伝子治療の「スピンラザ(Nusinersen)」です。これは、SMN2遺伝子からのSMNタンパク質の産生を促進する作用があります。この治療は、脊髄に直接投与されることで、運動ニューロンの機能を保護し、症状の改善を図ることができます。

さらに、最近では「Zolgensma(アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療)」も承認されており、これはSMN1遺伝子を直接補充する治療法です。1回の投与でSMNタンパク質を生産させることができるため、非常に効果的であるとされています。この治療も、特に生後すぐに施行することが重要です。

また、抗ウイルス薬である「エヴリスジム」も有望な治療法として研究されており、効能や副作用についてのデータが集められています。これらの新しい治療法は、SMA患者にとって希望の光となっていますが、治療を受ける際には医師との相談が必要です。

脊髄性筋萎縮症に対する治療には、薬物療法だけでなく、理学療法や作業療法も重要です。これらのリハビリテーションは、筋力や機能を維持し、日常生活を快適に送る助けとなります。また、栄養管理や呼吸ケアも重要な要素です。特に重症の患者に対しては、人工呼吸器などの医療機器が必要になる場合があります。

加えて、SMAに関する研究は進行中であり、新しい治療法や診断手法が次々と開発されています。遺伝子治療は特に注目されており、今後もさらなる革新が期待されます。また、患者の生活の質を向上させるための支援体制や情報提供も重要な課題となっています。

脊髄性筋萎縮症は、かつては非常に重篤な疾患とされていましたが、近年の医療の進歩により、多くの患者が希望を持てるようになっています。早期の診断と適切な治療が、患者の将来に大きな影響を与えることが確認されており、今後もさらなる発展が期待されています。これからもSMAの理解を深めるための学術的な取り組みや、患者に対する支援が重要です。


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★リサーチレポート[ 脊髄性筋萎縮症(SMA)治療の世界市場2023-2032:機会分析・産業予測(Spinal Muscular Atrophy Treatment Market By Type (Type 1, Type 2, Others), By Route of Administration (Oral, Parenteral), By End User (Hospitals, Others): Global Opportunity Analysis and Industry Forecast, 2023-2032)]についてメールでお問い合わせはこちらでお願いします。
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