1 序文

2 調査範囲と方法論

2.1 調査の目的

2.2 ステークホルダー

2.3 データソース

2.3.1 一次情報源

2.3.2 二次情報源

2.4 市場推計

2.4.1 ボトムアップアプローチ

2.4.2 トップダウンアプローチ

2.5 予測方法論

3 エグゼクティブサマリー

4 はじめに

4.1 概要

4.2 主要な業界動向

5 世界のポンペ病治療市場

5.1 市場概要

5.2 市場動向

5.3 COVID-19の影響

5.4 市場予測

6 治療別市場内訳

6.1 酵素補充療法（ERT）

6.1.1 市場動向

6.1.2 市場予測

6.2基質還元療法（SRT）

6.2.1 市場動向

6.2.2 市場予測

6.3 シャペロンアドバンスト補充療法（CART）

6.3.1 市場動向

6.3.2 市場予測

6.4 その他

6.4.1 市場動向

6.4.2 市場予測

7 投与経路別市場内訳

7.1 経口

7.1.1 市場動向

7.1.2 市場予測

7.2 静脈内

7.2.1 市場動向

7.2.2 市場予測

7.3 その他

7.3.1 市場動向

7.3.2 市場予測

8 流通チャネル別市場内訳

8.1 病院および医療機関クリニック・薬局

8.1.1 市場動向

8.1.2 市場予測

8.2 薬局（小売）

8.2.1 市場動向

8.2.2 市場予測

8.3 オンライン薬局

8.3.1 市場動向

8.3.2 市場予測

8.4 その他

8.4.1 市場動向

8.4.2 市場予測

9 適応症別市場内訳

9.1 乳児期発症ポンペ病（IOPD）

9.1.1 市場動向

9.1.2 市場予測

9.2 古典型乳児型

9.2.1 市場動向

9.2.2 市場予測

9.3 非古典型乳児型

9.3.1 市場動向

9.3.2 市場予測

9.4 遅発性ポンペ病（LOPD）

9.4.1 市場動向

9.4.2 市場予測

9.5 その他

9.5.1 市場動向

9.5.2 市場予測

10 地域別市場内訳

10.1 北米

10.1.1 米国

10.1.1.1 市場動向

10.1.1.2 市場予測

10.1.2 カナダ

10.1.2.1 市場動向

10.1.2.2 市場予測

10.2 アジア太平洋地域

10.2.1 中国

10.2.1.1 市場動向

10.2.1.2 市場予測

10.2.2 日本

10.2.2.1 市場動向

10.2.2.2 市場予測

10.2.3 インド

10.2.3.1 市場動向

10.2.3.2 市場予測

10.2.4 韓国

10.2.4.1 市場動向

10.2.4.2 市場予測

10.2.5 オーストラリア

10.2.5.1 市場動向

10.2.5.2 市場予測

10.2.6 インドネシア

10.2.6.1 市場動向

10.2.6.2 市場予測

10.2.7 その他

10.2.7.1 市場動向

10.2.7.2 市場予測

10.3 ヨーロッパ

10.3.1 ドイツ

10.3.1.1 市場動向

10.3.1.2 市場予測

10.3.2 フランス

10.3.2.1 市場動向

10.3.2.2 市場予測

10.3.3 英国

10.3.3.1 市場動向

10.3.3.2 市場予測

10.3.4 イタリア

10.3.4.1 市場動向

10.3.4.2 市場予測

10.3.5 スペイン

10.3.5.1 市場動向

10.3.5.2 市場予測

10.3.6 ロシア

10.3.6.1 市場動向

10.3.6.2 市場予測

10.3.7 その他

10.3.7.1 市場トレンド

10.3.7.2 市場予測

10.4 ラテンアメリカ

10.4.1 ブラジル

10.4.1.1 市場トレンド

10.4.1.2 市場予測

10.4.2 メキシコ

10.4.2.1 市場トレンド

10.4.2.2 市場予測

10.4.3 その他

10.4.3.1 市場トレンド

10.4.3.2 市場予測

10.5 中東およびアフリカ

10.5.1 市場トレンド

10.5.2 国別市場内訳

10.5.3 市場予測

11 推進要因、抑制要因、機会

11.1 概要

11.2 推進要因

11.3 抑制要因

11.4 機会

12 バリューチェーン分析

13 ポーターのファイブフォース分析

13.1 概要

13.2 買い手の交渉力

13.3 サプライヤーの交渉力

13.4 競争の度合い

13.5 新規参入の脅威

13.6 代替品の脅威

14 価格分析

15 競争環境

15.1 市場構造

15.2 主要プレーヤー

15.3 主要プレーヤーのプロフィール

15.3.1 Amicus Therapeutics Inc.

15.3.1.1 会社概要

15.3.1.2 製品ポートフォリオ

15.3.1.3 財務状況

15.3.1.4 SWOT分析

15.3.2 Audentes Therapeutics Inc.（アステラス製薬米国子会社） （ホールディング社）

15.3.2.1 会社概要

15.3.2.2 製品ポートフォリオ

15.3.3 Oxyrane UK Limited

15.3.3.1 会社概要

15.3.3.2 製品ポートフォリオ

15.3.4 Sanofi S.A.

15.3.4.1 会社概要

15.3.4.2 製品ポートフォリオ

15.3.4.3 財務状況

15.3.4.4 SWOT分析

15.3.5 Spark Therapeutics Inc.

15.3.5.1 会社概要

15.3.5.2 製品ポートフォリオ

なお、これは一部の企業リストであり、完全なリストは本レポートに掲載されています。

1 Preface
2 Scope and Methodology
2.1 Objectives of the Study
2.2 Stakeholders
2.3 Data Sources
2.3.1 Primary Sources
2.3.2 Secondary Sources
2.4 Market Estimation
2.4.1 Bottom-Up Approach
2.4.2 Top-Down Approach
2.5 Forecasting Methodology
3 Executive Summary
4 Introduction
4.1 Overview
4.2 Key Industry Trends
5 Global Pompe Disease Treatment Market
5.1 Market Overview
5.2 Market Performance
5.3 Impact of COVID-19
5.4 Market Forecast
6 Market Breakup by Treatment
6.1 Enzyme Replacement Therapy (ERT)
6.1.1 Market Trends
6.1.2 Market Forecast
6.2 Substrate Reduction Therapy (SRT)
6.2.1 Market Trends
6.2.2 Market Forecast
6.3 Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CART)
6.3.1 Market Trends
6.3.2 Market Forecast
6.4 Others
6.4.1 Market Trends
6.4.2 Market Forecast
7 Market Breakup by Route of Administration
7.1 Oral
7.1.1 Market Trends
7.1.2 Market Forecast
7.2 Intravenous
7.2.1 Market Trends
7.2.2 Market Forecast
7.3 Others
7.3.1 Market Trends
7.3.2 Market Forecast
8 Market Breakup by Distribution Channel
8.1 Hospital & Clinics Pharmacies
8.1.1 Market Trends
8.1.2 Market Forecast
8.2 Retail Pharmacies
8.2.1 Market Trends
8.2.2 Market Forecast
8.3 Online Pharmacies
8.3.1 Market Trends
8.3.2 Market Forecast
8.4 Others
8.4.1 Market Trends
8.4.2 Market Forecast
9 Market Breakup by Indication Type
9.1 Infantile-Onset Pompe Disease (IOPD)
9.1.1 Market Trends
9.1.2 Market Forecast
9.2 Classic Infantile Form
9.2.1 Market Trends
9.2.2 Market Forecast
9.3 Non-Classic Infantile Form
9.3.1 Market Trends
9.3.2 Market Forecast
9.4 Late-Onset Pompe Disease (LOPD)
9.4.1 Market Trends
9.4.2 Market Forecast
9.5 Others
9.5.1 Market Trends
9.5.2 Market Forecast
10 Market Breakup by Region
10.1 North America
10.1.1 United States
10.1.1.1 Market Trends
10.1.1.2 Market Forecast
10.1.2 Canada
10.1.2.1 Market Trends
10.1.2.2 Market Forecast
10.2 Asia-Pacific
10.2.1 China
10.2.1.1 Market Trends
10.2.1.2 Market Forecast
10.2.2 Japan
10.2.2.1 Market Trends
10.2.2.2 Market Forecast
10.2.3 India
10.2.3.1 Market Trends
10.2.3.2 Market Forecast
10.2.4 South Korea
10.2.4.1 Market Trends
10.2.4.2 Market Forecast
10.2.5 Australia
10.2.5.1 Market Trends
10.2.5.2 Market Forecast
10.2.6 Indonesia
10.2.6.1 Market Trends
10.2.6.2 Market Forecast
10.2.7 Others
10.2.7.1 Market Trends
10.2.7.2 Market Forecast
10.3 Europe
10.3.1 Germany
10.3.1.1 Market Trends
10.3.1.2 Market Forecast
10.3.2 France
10.3.2.1 Market Trends
10.3.2.2 Market Forecast
10.3.3 United Kingdom
10.3.3.1 Market Trends
10.3.3.2 Market Forecast
10.3.4 Italy
10.3.4.1 Market Trends
10.3.4.2 Market Forecast
10.3.5 Spain
10.3.5.1 Market Trends
10.3.5.2 Market Forecast
10.3.6 Russia
10.3.6.1 Market Trends
10.3.6.2 Market Forecast
10.3.7 Others
10.3.7.1 Market Trends
10.3.7.2 Market Forecast
10.4 Latin America
10.4.1 Brazil
10.4.1.1 Market Trends
10.4.1.2 Market Forecast
10.4.2 Mexico
10.4.2.1 Market Trends
10.4.2.2 Market Forecast
10.4.3 Others
10.4.3.1 Market Trends
10.4.3.2 Market Forecast
10.5 Middle East and Africa
10.5.1 Market Trends
10.5.2 Market Breakup by Country
10.5.3 Market Forecast
11 Drivers, Restraints, and Opportunities
11.1 Overview
11.2 Drivers
11.3 Restraints
11.4 Opportunities
12 Value Chain Analysis
13 Porters Five Forces Analysis
13.1 Overview
13.2 Bargaining Power of Buyers
13.3 Bargaining Power of Suppliers
13.4 Degree of Competition
13.5 Threat of New Entrants
13.6 Threat of Substitutes
14 Price Analysis
15 Competitive Landscape
15.1 Market Structure
15.2 Key Players
15.3 Profiles of Key Players
15.3.1 Amicus Therapeutics Inc.
15.3.1.1 Company Overview
15.3.1.2 Product Portfolio
15.3.1.3 Financials
15.3.1.4 SWOT Analysis
15.3.2 Audentes Therapeutics Inc. (Astellas US Holding Inc.)
15.3.2.1 Company Overview
15.3.2.2 Product Portfolio
15.3.3 Oxyrane UK Limited
15.3.3.1 Company Overview
15.3.3.2 Product Portfolio
15.3.4 Sanofi S.A.
15.3.4.1 Company Overview
15.3.4.2 Product Portfolio
15.3.4.3 Financials
15.3.4.4 SWOT Analysis
15.3.5 Spark Therapeutics Inc.
15.3.5.1 Company Overview
15.3.5.2 Product Portfolio

Kindly, note that this only represents a partial list of companies, and the complete list has been provided in the report.

※参考情報 ポンペ病は、筋肉におけるグリコーゲンの蓄積を引き起こす遺伝性の代謝異常で、主に酸性α-グルコシダーゼという酵素の欠乏によって生じます。この欠乏により、グリコーゲンが正常に分解されず、体内に蓄積します。ポンペ病には主に成人型と小児型があり、それぞれ症状が異なります。乳幼児型の場合、筋力の低下、呼吸困難、心肥大などが早期に現れ、未治療では数カ月以内に死亡することがあります。一方、成人型は緩やかな進行を示し、筋肉の脱力や運動能力の減退が主な症状です。 ポンペ病の治療には主に酵素補充療法が用いられています。この治療法は、不足している酸性α-グルコシダーゼの外部からの供給を行い、体内でのグリコーゲンの蓄積を抑えることを目的としています。酵素補充療法の代表的な薬剤としては、マイオザイム（アルグルコシダーゼ α）があり、定期的に静脈内注射することで行われます。この治療によって、筋力や心機能の改善が期待でき、患者の生活の質向上に寄与しています。 酵素補充療法の適用は、ポンペ病の発症時期や重症度によって異なります。特に早期診断と治療開始が予後を改善するため、遺伝子診断や新生児スクリーニングが重要です。また、最近では、酵素の製造過程の改良や投与方法の最適化などが研究され、治療効果の向上が図られています。 さらに、ポンペ病治療においては、支持療法も重要な役割を果たします。リハビリテーションや理学療法は、筋力維持や機能改善に寄与し、日常生活の自立を促進します。また、呼吸療法や栄養管理も、患者さんの全体的な健康状態をサポートする要素です。 最近の研究では、遺伝子治療も注目されており、これにより患者の体内で必要な酵素を自己生成させる可能性が示唆されています。具体的には、遺伝子導入ベクターを使用して、正しい遺伝子を体内に導入する手法が検討されています。これにより、酵素の持続的な供給が可能になる場合もあり、将来的には治療の選択肢が増えることが期待されています。 ポンペ病に関する最近の進展は、患者および医療従事者にとって希望となるものです。さまざまな治療法の選択肢が増えており、今後さらに新しい治療法が開発されることで、より多くの患者がその恩恵を受けられるようになるでしょう。ポンペ病は重篤な疾患ですが、治療の進歩により、患者の生活の質を大幅に改善する可能性が広がっています。 ポンペ病の治療には多くの側面があり、単に酵素補充療法だけではなく、リハビリテーションや遺伝子治療の研究も重要です。これらの取り組みは、ポンペ病患者の生活を向上させるために必要不可欠で、今後も多くの研究と治療開発が行われていくことが期待されます。ポンペ病に対する理解を深め、新たな治療法が見つかることで、多くの患者に希望をもたらすことができるでしょう。

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