世界の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場予測2025年-2031年

◆英語タイトル:Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market, Global Outlook and Forecast 2025-2031

Market Monitor Globalが発行した調査報告書(MMG23JU5791)◆商品コード:MMG23JU5791
◆発行会社(リサーチ会社):Market Monitor Global
◆発行日:2025年9月
◆ページ数:76
◆レポート形式:英語 / PDF
◆納品方法:Eメール(受注後2-3営業日)
◆調査対象地域:グローバル、北米、アメリカ、ヨーロッパ、アジア、日本、中国、東南アジア、インド、南米、中東・アフリカなど
◆産業分野:医薬品&医療
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❖ レポートの概要 ❖

世界のミオトニックジストロフィー1型(DM1)市場は、2024年に百万ドルと評価され、予測期間中に%のCAGRで成長し、2031年までに百万米ドルに達すると予測されている。
世界の医薬品市場は2022年に1475億米ドル規模であり、今後6年間で年平均成長率(CAGR)5%で成長すると予測される。医薬品市場には化学薬品と生物学的製剤が含まれる。生物学的製剤市場は2022年に381億米ドル規模に達すると見込まれる。一方、化学医薬品市場は2018年の1005億米ドルから2022年には1094億米ドルへ拡大すると推定される。医薬品市場を牽引する要因としては、医療需要の増加、技術進歩、慢性疾患の蔓延拡大、医薬品製造セグメント開発に向けた民間・政府機関からの資金増加、医薬品研究開発活動の活発化が挙げられる。しかし、業界は厳しい規制、研究開発の高コスト、特許満了といった課題にも直面している。企業は市場で競争力を維持し、製品を必要とする患者に確実に届けるため、継続的な革新とこれらの課題への適応が求められる。さらに、COVID-19パンデミックはワクチン開発とサプライチェーン管理の重要性を浮き彫りにし、製薬企業が新たな公衆衛生ニーズに機敏かつ迅速に対応する必要性を一層強調している。
MARKET MONITOR GLOBAL, INC(MMG)は、筋強直性ジストロフィー1型(DM1)関連企業および業界専門家を対象に、収益・需要・製品タイプ・最新動向と計画・業界トレンド・推進要因・課題・障壁・潜在リスクに関する調査を実施した。
本レポートは、定量的・定性的分析を併せ持つ筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の世界市場に関する包括的な提示を目的としており、読者がDM1に関する事業/成長戦略の策定、市場競争状況の評価、現行市場における自社の位置付け分析、情報に基づいた事業判断を行うことを支援します。本レポートには、以下の市場情報を含む、世界における筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の市場規模と予測が含まれています:
世界における筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場収益、2020-2025年、2026-2031年(単位:百万ドル)
2024年における世界トップ5の1型筋強直性ジストロフィー(DM1)企業(%)
セグメント別市場規模:
タイプ別グローバル筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場規模(2020-2025年、2026-2031年、百万ドル)
2024年における世界的な筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場セグメント割合(タイプ別、%)
エクソンディス
エムフラザ
トランスラーナ

世界的な筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場、用途別、2020-2025年、2026-2031年(百万ドル)
世界的な筋強張性ジストロフィー1型(DM1)市場セグメント割合、用途別、2024年(%)
病院
診療所
在宅ケア

地域・国別グローバル筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2025年、2026-2031年(百万ドル)
地域および国別、2024年の世界性筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場セグメント割合(%)
北米
米国
カナダ
メキシコ
ヨーロッパ
ドイツ
フランス
イギリス
イタリア
ロシア
北欧諸国
ベネルクス
その他のヨーロッパ諸国
アジア
中国
日本
韓国
東南アジア
インド
アジアその他
南アメリカ
ブラジル
アルゼンチン
南米その他
中東・アフリカ
トルコ
イスラエル
サウジアラビア
アラブ首長国連邦
その他中東・アフリカ

競合分析
本レポートでは、主要市場参加者の分析も提供しています。
主要企業による1型筋強直性ジストロフィー(DM1)のグローバル市場における収益(2020-2025年、推定)、(百万ドル)
主要企業による筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)の世界市場における収益シェア、2024年(%)
さらに、本レポートでは市場における競合他社のプロファイルを提示しており、主要プレイヤーには以下が含まれます:
Dyne
Audentes
ファイザー
バーテックス
ペプジェン
ニューベース・セラピューティクス
ルパン
アモファーマ
エクスパンド・セラピューティクス
ハーモニー・バイオサイエンシズ

主要章の概要:
第1章:ミオトニックジストロフィー1型(DM1)の定義と市場概要を紹介。
第2章:世界における筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の市場規模(収益ベース)。
第3章:ミオトニックジストロフィー1型(DM1)企業の競争環境、収益と市場シェア、最新の開発計画、合併・買収情報などの詳細分析。
第4章:タイプ別市場セグメント分析を提供。各セグメントの市場規模と成長可能性をカバーし、異なる市場セグメントにおけるブルーオーシャン市場の発見を支援。
第5章:用途別の市場セグメント分析を提供。各セグメントの市場規模と成長可能性を網羅し、異なる下流市場におけるブルーオーシャン市場の発見を支援。
第6章:地域レベルおよび国レベルにおける筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の売上高を分析。各地域および主要国の市場規模と発展可能性を定量的に分析し、世界の各国の市場発展状況、将来の発展見通し、市場規模を紹介。
第7章:主要プレイヤーのプロファイルを提供。市場における主要企業の基本状況を詳細に紹介し、製品売上高、収益、価格、粗利益率、製品紹介、最近の開発動向などを含む。
第8章:報告書の要点と結論。

❖ レポートの目次 ❖

1 研究・分析レポートの概要
1.1 ミオトニックジストロフィー1型(DM1)の市場定義
1.2 市場セグメント
1.2.1 タイプ別セグメント
1.2.2 用途別セグメント
1.3 世界のミオトニックジストロフィー1型(DM1)市場概要
1.4 本レポートの特徴と利点
1.5 調査方法論と情報源
1.5.1 研究方法論
1.5.2 調査プロセス
1.5.3 基準年
1.5.4 レポートの前提条件と注意事項

2 世界のミオトニックジストロフィー1型(DM1)市場規模
2.1 世界のミオトニックジストロフィー1型(DM1)市場規模:2024年対2031年
2.2 世界のミオトニックジストロフィー1型(DM1)市場規模、見通し及び予測:2020-2031年
2.3 主要市場動向、機会、推進要因および抑制要因
2.3.1 市場機会と動向
2.3.2 市場推進要因
2.3.3 市場の制約要因

3 企業動向
3.1 世界の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場における主要企業
3.2 収益別上位グローバル筋強直性ジストロフィー1型(DM1)企業ランキング
3.3 企業別グローバル筋強直性ジストロフィー1型(DM1)収益
3.4 2024年収益ベースにおける世界市場におけるトップ3およびトップ5のミオトニックジストロフィー1型(DM1)企業
3.5 グローバル企業におけるミオトニックジストロフィー1型(DM1)製品タイプ
3.6 グローバル市場における筋強直性ジストロフィー1型(DM1)ティア1、ティア2、ティア3企業
3.6.1 グローバルティア1筋強直性ジストロフィー1型(DM1)企業リスト
3.6.2 グローバルティア2およびティア3ミオトニックジストロフィー1型(DM1)企業一覧

4 製品別展望
4.1 概要
4.1.1 タイプ別セグメンテーション – 世界の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2024年および2031年
4.1.2 エクソンディス
4.1.3 エムフラザ
4.1.4 トランスラーナ
4.2 タイプ別セグメンテーション – グローバル筋強直性ジストロフィー1型(DM1)収益及び予測
4.2.1 タイプ別セグメンテーション – 世界の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)収益、2020-2025年
4.2.2 タイプ別セグメンテーション – 世界の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)収益、2026-2031年
4.2.3 タイプ別セグメンテーション – 世界のミオトニックジストロフィー1型(DM1)収益市場シェア、2020-2031年

5 用途別展望
5.1 概要
5.1.1 用途別セグメンテーション – 世界の筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2024年および2031年
5.1.2 病院
5.1.3 診療所
5.1.4 在宅医療
5.2 用途別セグメンテーション – 世界の筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)収益と予測
5.2.1 用途別セグメンテーション – 世界のミオトニックジストロフィー1型(DM1)収益、2020-2025年
5.2.2 用途別セグメンテーション – 世界の筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)収益、2026-2031年
5.2.3 用途別セグメンテーション – 世界の筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)収益市場シェア、2020-2031年

6 地域別展望
6.1 地域別 – 世界の筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2024年および2031年
6.2 地域別 – 世界の筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)収益および予測
6.2.1 地域別 – 世界の筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)収益、2020-2025年
6.2.2 地域別 – 世界の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)収益、2026-2031年
6.2.3 地域別 – 世界の筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)収益市場シェア、2020-2031年
6.3 北米
6.3.1 国別 – 北米のミオトニックジストロフィー1型(DM1)収益、2020-2031年
6.3.2 米国における筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.3.3 カナダにおける筋強張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.3.4 メキシコにおける筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.4 欧州
6.4.1 国別 – 欧州の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)収益、2020-2031年
6.4.2 ドイツの筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.4.3 フランスにおける筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.4.4 イギリスにおける筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.4.5 イタリアにおける筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.4.6 ロシアにおける筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.4.7 北欧諸国における筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.4.8 ベネルクス諸国における筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.5 アジア
6.5.1 地域別 – アジアのミオトニックジストロフィー1型(DM1)収益、2020-2031年
6.5.2 中国における筋緊張亢進性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.5.3 日本における筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.5.4 韓国における筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.5.5 東南アジアにおける筋緊張亢進性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.5.6 インドにおける筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.6 南米
6.6.1 国別 – 南米のミオトニックジストロフィー1型(DM1)収益、2020-2031年
6.6.2 ブラジルにおける筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.6.3 アルゼンチンにおける筋緊張亢進性ジストロフィー1型(DM1)の市場規模、2020-2031年
6.7 中東・アフリカ
6.7.1 国別 – 中東・アフリカにおける筋緊張亢進性ジストロフィー1型(DM1)の収益、2020-2031年
6.7.2 トルコにおける筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.7.3 イスラエルにおける筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.7.4 サウジアラビアにおける筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年
6.7.5 アラブ首長国連邦(UAE)における筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)市場規模、2020-2031年

7 企業プロファイル
7.1 ダイネ
7.1.1 ダイネ企業概要
7.1.2 ダイネ事業概要
7.1.3 ダイネ・ミオトニックジストロフィー1型(DM1)主要製品ラインアップ
7.1.4 ダイネ・ミオトニックジストロフィー1型(DM1)の世界市場における収益(2020-2025年)
7.1.5 ダイネの主なニュースと最新動向
7.2 Audentes
7.2.1 Audentes 企業の概要
7.2.2 Audentesの事業概要
7.2.3 Audentes 筋強直性ジストロフィー1型(DM1)主要製品ラインアップ
7.2.4 Audentes 筋強張性ジストロフィー1型(DM1)の世界市場における収益(2020-2025年)
7.2.5 Audentesの主なニュースと最新動向
7.3 ファイザー
7.3.1 ファイザーの企業概要
7.3.2 ファイザーの事業概要
7.3.3 ファイザーの筋強直性ジストロフィー1型(DM1)主要製品ラインアップ
7.3.4 ファイザーの筋強直性ジストロフィー1型(DM1)治療薬の世界市場における収益(2020-2025年)
7.3.5 ファイザーの主なニュースと最新動向
7.4 バーテックス
7.4.1 バーテックスの概要
7.4.2 バーテックス事業概要
7.4.3 バーテックス社の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)主要製品ラインアップ
7.4.4 バーテックス社の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)治療薬の世界市場における収益(2020-2025年)
7.4.5 バーテックス社の主なニュースと最新動向
7.5 PepGen
7.5.1 PepGen 企業概要
7.5.2 PepGenの事業概要
7.5.3 PepGen ミオトニックジストロフィー1型(DM1)主要製品ラインアップ
7.5.4 PepGen ミオトニックジストロフィー1型(DM1)の世界市場における収益(2020-2025年)
7.5.5 PepGenの主なニュースと最新動向
7.6 ニューベース・セラピューティクス
7.6.1 ニューベース・セラピューティクス企業概要
7.6.2 ニューベース・セラピューティクス事業概要
7.6.3 ニューベース・セラピューティクス 筋強直性ジストロフィー1型(DM1)主要製品ラインアップ
7.6.4 ニューベース・セラピューティクス 筋強張性ジストロフィー1型(DM1)の世界市場における収益(2020-2025年)
7.6.5 ニューベース・セラピューティクスの主なニュースと最新動向
7.7 ルピン
7.7.1 ルパンの概要
7.7.2 ルピンの事業概要
7.7.3 ルピンの1型筋強直性ジストロフィー(DM1)主要製品ラインアップ
7.7.4 ルパンの筋強直性ジストロフィー1型(DM1)のグローバル市場における収益(2020-2025年)
7.7.5 ルパンの主なニュースと最新動向
7.8 AMO Pharma
7.8.1 AMO Pharma 企業概要
7.8.2 AMO Pharmaの事業概要
7.8.3 AMO Pharma ミオトニックジストロフィー1型(DM1)主要製品ラインアップ
7.8.4 AMO Pharma ミオトニックジストロフィー1型(DM1)の世界市場における収益(2020-2025年)
7.8.5 AMO Pharmaの主なニュースと最新動向
7.9 エクスパンション・セラピューティクス
7.9.1 エクスパンション・セラピューティクス企業概要
7.9.2 エクスパンション・セラピューティクス事業概要
7.9.3 エクスパンション・セラピューティクス 筋強直性ジストロフィー1型(DM1)主要製品ラインアップ
7.9.4 エクスパンション・セラピューティクス 筋強直性ジストロフィー1型(DM1)のグローバル市場における収益(2020-2025年)
7.9.5 エクスパンション・セラピューティクス 主要ニュースと最新動向
7.10 ハーモニー・バイオサイエンシズ
7.10.1 ハーモニー・バイオサイエンシズ企業概要
7.10.2 ハーモニー・バイオサイエンシズの事業概要
7.10.3 ハーモニー・バイオサイエンシズ 筋強直性ジストロフィー1型(DM1)主要製品ラインアップ
7.10.4 ハーモニー・バイオサイエンシズ 筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の世界市場における収益(2020-2025年)
7.10.5 ハーモニー・バイオサイエンシズの主なニュースと最新動向

8 結論

9 付録

1 Introduction to Research & Analysis Reports
1.1 Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Definition
1.2 Market Segments
1.2.1 Segment by Type
1.2.2 Segment by Application
1.3 Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Overview
1.4 Features & Benefits of This Report
1.5 Methodology & Sources of Information
1.5.1 Research Methodology
1.5.2 Research Process
1.5.3 Base Year
1.5.4 Report Assumptions & Caveats

2 Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Overall Market Size
2.1 Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size: 2024 VS 2031
2.2 Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, Prospects & Forecasts: 2020-2031
2.3 Key Market Trends, Opportunity, Drivers and Restraints
2.3.1 Market Opportunities & Trends
2.3.2 Market Drivers
2.3.3 Market Restraints

3 Company Landscape
3.1 Top Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Players in Global Market
3.2 Top Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Companies Ranked by Revenue
3.3 Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue by Companies
3.4 Top 3 and Top 5 Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Companies in Global Market, by Revenue in 2024
3.5 Global Companies Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Product Type
3.6 Tier 1, Tier 2, and Tier 3 Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Players in Global Market
3.6.1 List of Global Tier 1 Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Companies
3.6.2 List of Global Tier 2 and Tier 3 Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Companies

4 Sights by Product
4.1 Overview
4.1.1 Segmentation by Type - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size Markets, 2024 & 2031
4.1.2 Exondys
4.1.3 Emflaza
4.1.4 Translarna
4.2 Segmentation by Type - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue & Forecasts
4.2.1 Segmentation by Type - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2020-2025
4.2.2 Segmentation by Type - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2026-2031
4.2.3 Segmentation by Type - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue Market Share, 2020-2031

5 Sights by Application
5.1 Overview
5.1.1 Segmentation by Application - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2024 & 2031
5.1.2 Hospitals
5.1.3 Clinics
5.1.4 Home Care
5.2 Segmentation by Application - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue & Forecasts
5.2.1 Segmentation by Application - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2020-2025
5.2.2 Segmentation by Application - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2026-2031
5.2.3 Segmentation by Application - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue Market Share, 2020-2031

6 Sights by Region
6.1 By Region - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2024 & 2031
6.2 By Region - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue & Forecasts
6.2.1 By Region - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2020-2025
6.2.2 By Region - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2026-2031
6.2.3 By Region - Global Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue Market Share, 2020-2031
6.3 North America
6.3.1 By Country - North America Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2020-2031
6.3.2 United States Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.3.3 Canada Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.3.4 Mexico Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.4 Europe
6.4.1 By Country - Europe Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2020-2031
6.4.2 Germany Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.4.3 France Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.4.4 U.K. Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.4.5 Italy Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.4.6 Russia Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.4.7 Nordic Countries Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.4.8 Benelux Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.5 Asia
6.5.1 By Region - Asia Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2020-2031
6.5.2 China Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.5.3 Japan Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.5.4 South Korea Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.5.5 Southeast Asia Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.5.6 India Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.6 South America
6.6.1 By Country - South America Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2020-2031
6.6.2 Brazil Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.6.3 Argentina Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.7 Middle East & Africa
6.7.1 By Country - Middle East & Africa Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue, 2020-2031
6.7.2 Turkey Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.7.3 Israel Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.7.4 Saudi Arabia Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031
6.7.5 UAE Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market Size, 2020-2031

7 Companies Profiles
7.1 Dyne
7.1.1 Dyne Corporate Summary
7.1.2 Dyne Business Overview
7.1.3 Dyne Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.1.4 Dyne Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.1.5 Dyne Key News & Latest Developments
7.2 Audentes
7.2.1 Audentes Corporate Summary
7.2.2 Audentes Business Overview
7.2.3 Audentes Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.2.4 Audentes Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.2.5 Audentes Key News & Latest Developments
7.3 Pfizer
7.3.1 Pfizer Corporate Summary
7.3.2 Pfizer Business Overview
7.3.3 Pfizer Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.3.4 Pfizer Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.3.5 Pfizer Key News & Latest Developments
7.4 Vertex
7.4.1 Vertex Corporate Summary
7.4.2 Vertex Business Overview
7.4.3 Vertex Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.4.4 Vertex Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.4.5 Vertex Key News & Latest Developments
7.5 PepGen
7.5.1 PepGen Corporate Summary
7.5.2 PepGen Business Overview
7.5.3 PepGen Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.5.4 PepGen Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.5.5 PepGen Key News & Latest Developments
7.6 NeuBase Therapeutics
7.6.1 NeuBase Therapeutics Corporate Summary
7.6.2 NeuBase Therapeutics Business Overview
7.6.3 NeuBase Therapeutics Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.6.4 NeuBase Therapeutics Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.6.5 NeuBase Therapeutics Key News & Latest Developments
7.7 Lupin
7.7.1 Lupin Corporate Summary
7.7.2 Lupin Business Overview
7.7.3 Lupin Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.7.4 Lupin Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.7.5 Lupin Key News & Latest Developments
7.8 AMO Pharma
7.8.1 AMO Pharma Corporate Summary
7.8.2 AMO Pharma Business Overview
7.8.3 AMO Pharma Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.8.4 AMO Pharma Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.8.5 AMO Pharma Key News & Latest Developments
7.9 Expansion Therapeutics
7.9.1 Expansion Therapeutics Corporate Summary
7.9.2 Expansion Therapeutics Business Overview
7.9.3 Expansion Therapeutics Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.9.4 Expansion Therapeutics Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.9.5 Expansion Therapeutics Key News & Latest Developments
7.10 Harmony Biosciences
7.10.1 Harmony Biosciences Corporate Summary
7.10.2 Harmony Biosciences Business Overview
7.10.3 Harmony Biosciences Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Major Product Offerings
7.10.4 Harmony Biosciences Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Revenue in Global Market (2020-2025)
7.10.5 Harmony Biosciences Key News & Latest Developments

8 Conclusion

9 Appendix
※参考情報

筋強直性ジストロフィー1型(DM1)は、遺伝性の神経筋疾患であり、筋肉の脱力と筋強直(筋肉が収縮したまま弛緩しない状態)を特徴とする疾患です。DM1は、特に筋肉、心臓、内分泌系、神経系に様々な影響を及ぼすことがあります。この疾患は、通常、20歳から40歳の間に発症し、進行が比較的遅いことが多いですが、発症年齢や症状は個人によって異なります。

DM1の主な原因は、染色体19のDMPK遺伝子における特定のトリプレットリピート(CTGリピート)の拡大です。このリピートの数が正常な範囲を超えると、DMPK遺伝子の機能が障害され、その結果、筋肉や他の組織において異常が引き起こされます。正常なDMPK遺伝子には、通常5~35個のCTGリピートがありますが、DM1患者ではこのリピートが数百から数千に増加します。

DM1には、いくつかの特徴的な症状があります。筋肉の強直や無力症が主要な症状ですが、他にも顔の筋肉の萎縮、後ろ向きに頭を傾ける「背中筋の異常」、手足の筋力低下、心臓の異常(心筋症)、内分泌疾患(糖尿病など)、白内障の発症、さらには認知機能の障害に至るまで多岐にわたります。特に、全身の筋肉が影響を受けるため、日常生活に多大な支障を来すことがあります。

DM1には、発症年齢に基づいて二つの亜型があります。一つは、幼児期に発症する先天性筋強直性ジストロフィー(CDM)であり、もう一つは成人期に発症する後天性筋強直性ジストロフィーです。CDMは、通常、出生時から筋力低下を伴い、重篤な症状を呈することが多いのですが、成人型DM1は比較的軽度の症状から始まることが一般的です。

診断は、遺伝子検査によって行われることが一般的です。患者の家族歴や臨床症状に基づき、CTGリピートの数を測定することで診断が確定します。また、筋電図や筋生検も補助的な検査として使用されることがあります。これらの検査を通じて、筋肉の機能的な障害や異常が評価されます。

治療法に関しては、現在のところ根本的な治療法は確立されていませんが、症状の管理が重要なポイントとなります。理学療法や作業療法を通じて筋力を保持し、日常生活の質を向上させることが目指されます。また、心臓の合併症に対する治療や、内分泌障害に対する適切な対処も必要です。さらに、筋機能を改善することを目的とした、新しい治療法として遺伝子治療や分子標的治療などが研究されており、将来的には新たな治療選択肢が登場する可能性があります。

DM1は、近年の研究により理解が深まっていますが、依然として多くの課題が残されています。特に、患者の症状の多様性や進行の個別性に対する理解が重要です。この疾患に関する研究は続けられており、治療法の開発や新しい診断方法の確立に向けた取り組みが行われています。

関連技術としては、遺伝子編集技術(CRISPR-Cas9など)やRNA干渉技術が挙げられます。これらの技術は、DM1の根本的な原因である遺伝子の異常を修正する可能性を持っています。実験室での研究は進展しているものの、実際の治療に応用されるためには、さらなる検証や臨床試験が必要とされています。

患者やその家族にとって、DM1は生活の質や精神的な安定に大きな影響を与える厳しい疾患です。そのため、医療従事者や研究者、支援団体による総合的なサポートと理解が不可欠です。患者自身が疾患と向き合うことができるよう、情報提供や心理的な支援も非常に重要な要素となります。また、患者団体による情報共有や交流の場が設けられ、患者の声を医療の現場に反映させる取り組みも進められています。

結論として、筋強直性ジストロフィー1型(DM1)は、複数の身体的、精神的な側面に影響を与える遺伝性疾患であり、今後の研究によって新たな治療法の開発が期待されています。患者がより良い生活を送るための支援体制が整備されることが望まれます。これにより、DM1患者の生活の質が向上し、彼らが抱える課題に対してより効果的に取り組むことができるでしょう。


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★リサーチレポート[ 世界の筋強直性ジストロフィー1型(DM1)市場予測2025年-2031年(Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Market, Global Outlook and Forecast 2025-2031)]についてメールでお問い合わせはこちらでお願いします。
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