1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Industry Analysis
3.1. Porter’s 5 Forces Analysis
3.2. Supply Chain Analysis
3.3. Pricing Analysis
3.4. Regulatory Analysis
4. Executive Summary
4.1. Snippet by Treatment Type
4.2. Snippet by Route of Administration
4.3. Snippet by End User
4.4. Snippet by Region
5. Dynamics
5.1. Impacting Factors
5.1.1. Drivers
5.1.1.1. Increasing Product Approvals
5.1.1.2. Growing Clinical Research Activities
5.1.2. Restraints
5.1.2.1. Stringent Regulatory Authorities
5.1.3. Opportunity
5.1.3.1. Increasing Awareness
5.1.4. Impact Analysis
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID-19
6.1.2. Scenario During COVID-19
6.1.3. Scenario Post COVID-19
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During the Pandemic
6.5. Manufacturers’ Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Treatment Type
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Treatment Type
7.2. Drug *
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Enzyme Replacement Therapy
7.4. Physical Therapy
7.5. Chaperone-Advanced Replacement Therapy
8. By Route of Administration
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Route of Administration
8.2. Oral *
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Parenteral
9. By End User
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
9.1.2. Market Attractiveness Index, By End User
9.2. Hospitals *
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Specialty Clinics
9.4. Others
10. By Region
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
10.2. North America
10.2.1. Introduction
10.2.2. Key Region-Specific Dynamics
10.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
10.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.2.6.1. U.S.
10.2.6.2. Canada
10.2.6.3. Mexico
10.3. Europe
10.3.1. Introduction
10.3.2. Key Region-Specific Dynamics
10.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
10.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.3.6.1. Germany
10.3.6.2. U.K.
10.3.6.3. France
10.3.6.4. Spain
10.3.6.5. Italy
10.3.6.6. Rest of Europe
10.4. South America
10.4.1. Introduction
10.4.2. Key Region-Specific Dynamics
10.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
10.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.4.6.1. Brazil
10.4.6.2. Argentina
10.4.6.3. Rest of South America
10.5. Asia-Pacific
10.5.1. Introduction
10.5.2. Key Region-Specific Dynamics
10.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
10.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.5.6.1. China
10.5.6.2. India
10.5.6.3. Japan
10.5.6.4. Australia
10.5.6.5. Rest of Asia-Pacific
10.6. Middle East and Africa
10.6.1. Introduction
10.6.2. Key Region-Specific Dynamics
10.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
10.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
11. Competitive Landscape
11.1. Competitive Scenario
11.2. Market Positioning/Share Analysis
11.3. Mergers and Acquisitions Analysis
12. Company Profiles
12.1. Genzyme (Sanofi)*
12.1.1. Company Overview
12.1.2. Product Portfolio and Description
12.1.3. Financial Overview
12.1.4. Key Developments
12.2. Amicus Therapeutics
12.3. Valerion Therapeutics
12.4. Audentes Therapeutics
12.5. Actus Therapeutics
12.6. BioMarin Pharmaceutical
12.7. EpiVax
12.8. Oxyrane
12.9. Sangamo BioSciences
12.10. Avrobio
12.11. Spark Therapeutics
13. Appendix
13.1. About Us and Services
13.2. Contact Us
| ※参考情報 ポンペ病とは、筋肉に蓄積したグリコーゲンが原因で筋力低下や呼吸困難を引き起こす遺伝性の代謝疾患です。この病気は、酸性α-グルコシダーゼという酵素の欠乏によって引き起こされます。この酵素は、筋肉内のグリコーゲンを分解する役割を持っており、その欠乏が症状の原因となります。 ポンペ病の治療薬には、主に酵素補充療法（ERT）が用いられています。ERTは、欠乏している酵素を外部から補充する方法で、現在のところ、マイオザイム（業界名：アリグルコシダーゼ α）が最も一般的に使用されています。この治療薬は、患者の体内に人工的に作られた酵素を投与することで、グリコーゲンの蓄積を抑える目的があります。 ポンペ病はその進行度によって、成人型と小児型に分けられます。成人型は通常、20代以降に発症し、比較的緩やかに進行します。一方、小児型は生後数ヶ月以内に症状が現れ、急速に進行することが多いです。それぞれの病型によって治療効果や進行状況が異なるため、個別の治療方針が必要です。 ポンペ病の治療においては、酵素補充療法の他にもいくつかの治療法が研究されています。遺伝子治療はその一つで、体内に正常な遺伝子を導入することで酵素の欠乏を補うことを目指しています。この方法はまだ実験段階にありますが、将来的にはポンペ病の治療に革命をもたらす可能性があります。 また、最近の研究では、細胞療法や幹細胞治療も注目されています。これらの治療法は、筋肉や他の組織における機能を改善することが期待されており、ポンペ病患者の生活の質を向上させる新しい手段として開発が進められています。 ポンペ病の治療に関連する技術には、MRIや筋電図（EMG）などがあります。これらの診断法により、筋肉の状態や病気の進行具合を把握することができ、適切な治療法の選択に役立てられます。 さらに、多くの国でポンペ病の治療に対する取り組みが進められており、患者の生活環境を改善するためのサポートプログラムも充実してきています。たとえば、患者会やサポートグループが設立され、情報交換や心理的支援が行われています。これにより、患者やその家族は病気に対して前向きに取り組むことができるようになります。 ポンペ病治療薬の開発は、生物製薬業界においても注目を集めており、さまざまな企業が新たな治療法の研究に投資しています。これにより、将来的にはより効果的な治療薬が登場し、ポンペ病患者の生活を一層向上させることが期待されています。 現在、ポンペ病患者は早期の診断や適切な治療を受けることができれば、病気の進行を遅らせたり、生活の質を改善したりすることが可能です。したがって、ポンペ病の治療法や研究に関する情報を常に注視し、最新の治療法を受けられるような体制が重要です。 ポンペ病はまだまだ理解が進んでいない難病ですが、治療薬の進展や新しい技術の発展により、多くの患者とその家族に希望をもたらすことができるでしょう。今後の研究や治療法の進展が期待されています。 |
❖ 免責事項 ❖
http://www.globalresearch.jp/disclaimer
