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IMARC\u30b0\u30eb\u30fc\u30d7\u306e\u6700\u65b0\u30ec\u30dd\u30fc\u30c8\u306f\u3001\u7c73\u56fd\u3001EU4\uff08\u30c9\u30a4\u30c4\u3001\u30b9\u30da\u30a4\u30f3\u3001\u30a4\u30bf\u30ea\u30a2\u3001\u30d5\u30e9\u30f3\u30b9\uff09\u3001\u82f1\u56fd\u3001\u65e5\u672c\u306eLGMD\u5e02\u5834\u3092\u8a73\u7d30\u306b\u5206\u6790\u3057\u3066\u304a\u308a\u3001\u6cbb\u7642\u6cd5\u3001\u5e02\u8ca9\u85ac\u304a\u3088\u3073\u958b\u767a\u4e2d\u306e\u85ac\u5264\u3001\u5404\u6cbb\u7642\u6cd5\u306e\u30b7\u30a7\u30a2\u30017\u3064\u306e\u4e3b\u8981\u5e02\u5834\u5168\u4f53\u3067\u306e\u5b9f\u7e3e\u3001\u4e3b\u8981\u4f01\u696d\u3068\u305d\u306e\u85ac\u5264\u306e\u5e02\u5834\u5b9f\u7e3e\u3001\u306a\u3089\u3073\u306b\u73fe\u5728\u304a\u3088\u3073\u5c06\u6765\u306e\u60a3\u8005\u6570\u306a\u3069\u3092\u7db2\u7f85\u3057\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002\u30ec\u30dd\u30fc\u30c8\u306b\u3088\u308b\u3068\u3001\u30e8\u30fc\u30ed\u30c3\u30d1\u306fLGMD\u306e\u60a3\u8005\u6570\u304c\u6700\u3082\u591a\u304f\u3001\u305d\u306e\u6cbb\u7642\u5e02\u5834\u3082\u6700\u5927\u3067\u3059\u3002\u3055\u3089\u306b\u3001\u73fe\u5728\u306e\u6cbb\u7642\u6cd5\/\u30a2\u30eb\u30b4\u30ea\u30ba\u30e0\u3001\u5e02\u5834\u306e\u63a8\u9032\u8981\u56e0\u3001\u8ab2\u984c\u3001\u6a5f\u4f1a\u3001\u511f\u9084\u30b7\u30ca\u30ea\u30aa\u3001\u6e80\u305f\u3055\u308c\u3066\u3044\u306a\u3044\u533b\u7642\u30cb\u30fc\u30ba\u306a\u3069\u3082\u8a73\u7d30\u306b\u5206\u6790\u3055\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002 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Therapeutics\u793e\u306eLGMD\u30bf\u30a4\u30d72C\/R5\u5411\u3051\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\u85acATA-200\u306e\u7b2c1b\u76f8\u81e8\u5e8a\u8a66\u9a13\u304c\u30d5\u30e9\u30f3\u30b9\u3068\u30a4\u30bf\u30ea\u30a2\u3067\u627f\u8a8d\u3055\u308c\u30012024\u5e74\u7b2c3\u56db\u534a\u671f\u306b6\uff5e11\u6b73\u5150\u3078\u306e\u6295\u4e0e\u958b\u59cb\u304c\u4e88\u5b9a\u3055\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u30022023\u5e749\u6708\u306b\u306f\u3001LGMD\u30bf\u30a4\u30d72I\/R9\u3092\u5bfe\u8c61\u3068\u3057\u305f\u540c\u793e\u306eATA-100\u306e\u7b2c1\/2\u76f8\u81e8\u5e8a\u8a66\u9a13\u304c\u3001\u521d\u671f\u306e\u6709\u671b\u306a\u7d50\u679c\uff08\u30af\u30ec\u30a2\u30c1\u30f3\u30ad\u30ca\u30fc\u30bc\u4f4e\u4e0b\u3001\u7b4b\u6a5f\u80fd\u6539\u5584\uff09\u3092\u53d7\u3051\u3066\u7b2c2\u30b3\u30db\u30fc\u30c8\u3078\u79fb\u884c\u3057\u307e\u3057\u305f\u3002\u3055\u3089\u306b\u30012024\u5e7411\u6708\u306b\u306f\u3001\u5927\u578b\u907a\u4f1d\u5b50\u3092\u7d30\u80de\u5185\u3067\u7d50\u5408\u3055\u305b\u3001\u5fc5\u9808\u30bf\u30f3\u30d1\u30af\u8cea\u3092\u56de\u5fa9\u3055\u305b\u308b\u65b0\u3057\u3044\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\u6280\u8853\u300cStitchR\u300d\u304c\u958b\u767a\u3055\u308c\u3001LGMD\u6cbb\u7642\u306e\u53ef\u80fd\u6027\u3092\u5e83\u3052\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002 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\u4e3b\u8981\u306a\u6cbb\u7642\u85ac\u5019\u88dc\u306b\u306f\u3001Myonexus Therapeutics\u793e\u306eLGMD\u30bf\u30a4\u30d72E\u5411\u3051\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\u85ac\u300cBidridistrogene xeboparvovec (SRP-9003)\u300d\uff08AAVrh74\u30d9\u30af\u30bf\u30fc\u3067SGCB\u907a\u4f1d\u5b50\u3092\u9001\u9054\u3001\u30d9\u30fc\u30bf\u30b5\u30eb\u30b3\u30b0\u30ea\u30ab\u30f3\u767a\u73fe\u56de\u5fa9\u3001\u7b4b\u6a5f\u80fd\u5411\u4e0a\u3001\u5f8c\u671f\u958b\u767a\u6bb5\u968e\u3001\u5e0c\u5c11\u75be\u75c5\u7528\u533b\u85ac\u54c1\/\u30d5\u30a1\u30b9\u30c8\u30c8\u30e9\u30c3\u30af\u6307\u5b9a\uff09\u3001\u540c\u793e\u306eLGMD\u5411\u3051\u5b9f\u9a13\u7684\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\u85ac\u300cMYO-201\u300d\uff08AAV\u30d9\u30af\u30bf\u30fc\u3067\u30b8\u30b9\u30c8\u30ed\u30d5\u30a3\u30f3\u95a2\u9023\u907a\u4f1d\u5b50\u3092\u9001\u9054\u3001\u7b4b\u5b89\u5b9a\u6027\u30fb\u6a5f\u80fd\u6539\u5584\uff09\u3001Myonexus Therapeutics\u793e\u3068Sarepta Therapeutics\u793e\u306b\u3088\u308bLGMD\u30bf\u30a4\u30d72D\u5411\u3051\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\u5019\u88dc\u300cPatidistrogene bexoparvovec (SRP-9005)\u300d\uff08AAVrh74\u30d9\u30af\u30bf\u30fc\u3067SGCA\u907a\u4f1d\u5b50\u3092\u5c0e\u5165\u3001\u30a2\u30eb\u30d5\u30a1\u30b5\u30eb\u30b3\u30b0\u30ea\u30ab\u30f3\u56de\u5fa9\u3001\u7b4b\u30d1\u30d5\u30a9\u30fc\u30de\u30f3\u30b9\u5411\u4e0a\uff09\u304c\u3042\u308a\u307e\u3059\u3002\u307e\u305f\u3001ML Bio Solutions\u793e\u306eLGMD\u30bf\u30a4\u30d72I\u5411\u3051\u7d4c\u53e3\u6cbb\u7642\u85ac\u300cRibitol\u300d\uff08\u30a2\u30eb\u30d5\u30a1\u30b8\u30b9\u30c8\u30ed\u30b0\u30ea\u30ab\u30f3\u306e\u30b0\u30ea\u30b3\u30b7\u30eb\u5316\u6539\u5584\u3001\u7b4b\u7d71\u5408\u6027\u5f37\u5316\u3001\u75be\u60a3\u9032\u884c\u9045\u5ef6\uff09\u3001Asklepios BioPharmaceutical\u793e\u306eLGMD\u5411\u3051\u907a\u4f1d\u5b50\u6cbb\u7642\u85ac\u300cAB-1003\u300d\uff08AAV\u30d9\u30af\u30bf\u30fc\u3067\u6cbb\u7642\u907a\u4f1d\u5b50\u3092\u9001\u9054\u3001\u30bf\u30f3\u30d1\u30af\u8cea\u767a\u73fe\u56de\u5fa9\u3001\u7b4b\u6a5f\u80fd\u30b5\u30dd\u30fc\u30c8\u3001\u75be\u60a3\u9032\u884c\u9045\u5ef6\uff09\u3082\u958b\u767a\u304c\u9032\u3081\u3089\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002 \u672c\u8abf\u67fb\u306e\u5bfe\u8c61\u671f\u9593\u306f\u3001\u57fa\u6e96\u5e742024\u5e74\u3001\u904e\u53bb\u671f\u95932019-2024\u5e74\u3001\u5e02\u5834\u4e88\u6e2c2025-2035\u5e74\u3067\u3059\u3002\u7c73\u56fd\u3001\u30c9\u30a4\u30c4\u3001\u30d5\u30e9\u30f3\u30b9\u3001\u82f1\u56fd\u3001\u30a4\u30bf\u30ea\u30a2\u3001\u30b9\u30da\u30a4\u30f3\u3001\u65e5\u672c\u3092\u542b\u3080\u5404\u56fd\u306b\u304a\u3051\u308b\u904e\u53bb\u3001\u73fe\u5728\u3001\u4e88\u6e2c\u5206\u6790\u304c\u7db2\u7f85\u3055\u308c\u3066\u3044\u307e\u3059\u3002 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