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網膜芽細胞腫治療の世界市場は、2024年に29.5億米ドルと評価され、2033年までに40.9億米ドルに達し、2025年から2033年にかけて年平均成長率3.52%で成長すると予測されています。現在、アジア太平洋地域が市場を牽引しており、眼科治療への医療費増加、副作用の少ない治療法への研究開発投資の拡大、そして健康意識の高まりが主な要因として挙げられます。
この市場の成長は、早期発見技術の進歩、治療法の改善、疾患への意識向上によって大きく促進されています。遺伝子検査や高度な画像診断技術の革新により、より早期の診断が可能となり、治療成績の向上に貢献しています。標的療法、化学療法、放射線療法、レーザー治療といった多様な治療法の進歩は、患者の生存率を高め、治療に伴う副作用を軽減することに成功しました。特に新興市場における小児網膜芽細胞腫の発生率増加も、市場需要を押し上げる重要な要因です。さらに、新規治療法の研究開発への投資増加、小児がん治療を支援する政府の積極的な取り組み、そして医療インフラの全体的な改善と専門医療へのアクセス拡大が、市場の持続的な拡大を後押ししています。米国市場においても、早期発見、最先端治療、意識向上といった複数の要因が成長を牽引しており、年間約300人の小児が診断される中で、眼動脈内化学療法や標的療法などの革新的な治療法が生存率を大幅に向上させています。
網膜芽細胞腫治療市場の主要トレンドとしては、標的療法と免疫療法の進歩が顕著です。世界的に15,000～20,000出生に1人の割合で発生すると報告されており、代替治療法の開発が強く求められています。セリネクサー（Xpovio）やセリチニブ（Zykadia）のような標的薬は、前臨床段階で有望な結果を示しており、治療選択肢を大きく広げています。また、発生率の増加も市場成長の重要な要因であり、米国では年間200～300件の新規症例が診断されることで、より良い治療選択肢への需要が高まっています。遺伝的素因の理解が進み、早期発見技術が向上したことで、標的療法の重要性が増し、早期診断が生存率を高める上で極めて重要となっています。
個別化医療への注力も市場の大きな動向です。患者の遺伝子プロファイリングに基づいた個別化された治療計画の設計が重視されており、RB1遺伝子の変異が網膜芽細胞腫の特定の治療戦略を開発する上で重要なバイオマーカーとして認識されています。製薬会社は治療効果を最大化するための精密医療の開発に積極的に取り組んでおり、遺伝子検査による化学療法やその他の標的療法への患者反応予測が市場成長を促進すると期待されています。RB1遺伝子治療や関連技術に関する臨床試験の増加も予想され、これらがより効果的で副作用の少ない治療法を提供し、世界的な精密医療への移行を加速させるでしょう。
市場はタイプ、治療タイプ、病期分類、用途に基づいて分類されます。2024年には、非遺伝性網膜芽細胞腫が最大のセグメントを占めると予測されています。これは、非遺伝性型が遺伝性型よりも一般的であり、高度な画像診断や遺伝子検査を含む診断方法の強化により、その発生率が増加しているためです。治療タイプ別では、化学療法が2024年までに約55.8%の市場シェアを占め、主導的な地位を維持すると予想されています。
網膜芽細胞腫治療市場は、特に大型腫瘍に対し化学療法が基盤であり、動脈内化学療法が中心的な役割を担っています。治療プロトコルの改善と副作用の最小化により、化学療法は多くの患者にとって最良の選択肢であり続け、生存率と治療効果の向上により2024年には市場がさらに強化される見込みです。病期別では、眼内網膜芽細胞腫が2024年に最大の市場シェアを占めます。これは、腫瘍が眼内に留まる早期段階で発見されることが多く、化学療法、レーザー療法、冷凍療法などの局所療法で効果的に治療できるため、高い生存率と良好な治療成績に繋がります。遺伝子スクリーニングや高度画像診断技術による早期発見の進歩、小児患者の視力温存と副作用最小化への需要が、このセグメントの優位性を確立しています。用途別では、診断から治療、フォローアップまで一貫して提供する病院が最大のセグメントです。がん専門機関は希少がん治療に特化し、先進治療や個別ケア、臨床試験を通じて市場成長を牽引しています。その他には、侵襲性の低い治療に加え、リハビリテーションやアフターケアサービスを提供する外来診療所などが含まれます。
地域別では、2024年にアジア太平洋地域が最大の市場シェアを占めました。この成長は、膨大な小児人口、網膜芽細胞腫に対する意識向上、医療インフラの改善が主な要因です。中国、インドなどの新興経済国では、高度な診断・治療施設へのアクセスが向上し、小児がんの有病率増加と政府の取り組みが市場を後押ししています。手頃な治療選択肢と医療研究の進展も、この地域の優位性を推進するでしょう。アジア太平洋地域は、網膜芽細胞腫の世界的な負担の約43%を占めており、小児科および腫瘍学の専門知識への需要が急速に高まっています。
北米の市場成長は、早期診断の進歩、治療選択肢の改善、高い医療費支出に牽引されています。特に米国では、遺伝子スクリーニングや高度画像診断などの最先端技術が早期発見と効果的な治療を可能にし、動脈内化学療法や標的療法などの先進治療が生存率を向上させています。高い医療水準と専門の小児腫瘍学センターの存在、国立がん研究所（NCI）からの資金提供など、小児がん研究への強い注力も市場を支えています。医療技術のアップグレードと早期診断への意識向上により、米国市場は継続的に拡大しており、FDA承認の新しい標的療法や免疫療法、個別化治療の研究、精密医療が今後の成長を牽引すると見られます。
欧州市場も、早期診断の改善と治療法の進歩により成長を続けています。網膜芽細胞腫の発生率がわずかに増加する中、化学療法、レーザー療法、遺伝子療法などの専門治療への需要が高まっています。欧州医薬品庁（EMA）による革新的な治療法の承認や、学術界と産業界の協力による遺伝子療法や新しい化学療法レジメンの開発が市場を活性化しています。厳格な医療規制の採用も、患者の革新的な治療法へのアクセスを増やし、市場成長を促進しています。
網膜芽細胞腫治療市場は、地域ごとに異なる課題と機会を抱えながら成長を続けている。
アジア太平洋地域では、インド、中国、インドネシアなどで網膜芽細胞腫の診断を受けた小児が多く、大きな負担となっている。この地域は技術的・社会経済的格差が大きく、それが臨床像や生存率の違いにつながる。そのため、病気に関する教育、普遍的スクリーニング、貧困層への治療費補助、遠隔眼科サービスを備えた専門センターの設立など、文化的に適切で経済的に実現可能な介入策の研究が求められている。
ラテンアメリカ市場は、医療アクセス改善と小児がん有病率増加により成長。ブラジルでは2000～2018年に675人の小児・青年が網膜芽細胞腫と診断され、この年齢層のがん診断全体の2.2%を占める。眼科スクリーニングなどの初期診断ツール普及は治療成功率を高め、市場潜在力を拡大。現地製薬企業と国際企業の間で手頃な治療法への関心が高まり、ブラジルとアルゼンチン政府は専門医療インフラに投資し、市場に良い見通しをもたらしている。
中東およびアフリカ地域では、小児腫瘍ケアの改善と医療アクセス増加により市場が拡大。アフリカでは年間約9,000件の新規症例が診断され、大きな負担となっている。南アフリカやUAEは医療インフラを改善し早期発見と治療選択肢拡大に貢献する一方、農村部では適切なケアへのアクセスが不足。政府やNGOは意識向上と治療要件の提供に取り組んでおり、遺伝子治療や新規化学療法などの先進治療も将来の市場成長を促進すると期待される。
競争環境は、確立された製薬会社、新興バイオテクノロジー企業、研究機関が混在。ロシュやノバルティスなどが提供する化学療法、レーザー治療、凍結療法といった従来の治療法が依然市場を支配するが、標的療法、遺伝子治療、免疫療法への移行が進み、これらが今後の市場成長を牽引すると予想される。企業は生存率向上と長期合併症軽減を目指し、学術機関とバイオテクノロジー企業の連携も新治療法開発を加速。発展途上地域での専門ケアアクセスは課題だが、早期診断と治療選択肢の進歩が市場潜在力を高めている。主要企業はブリストル・マイヤーズ スクイブ、ファイザー、テバ・カナダなど。
最近の動向として、2024年10月にはAileron TherapeuticsとAdvancium Health NetworkがALRN-6924の独占的取得に合意し、網膜芽細胞腫の将来の治療薬として研究される。2024年8月には、VCN-01が網膜芽細胞腫治療薬としてFDAから希少小児疾患指定を受けた。2024年6月には、パルスレーザー光線療法がマウスの眼球黒色腫を効果的に排除したと報告された。
本レポートは、2019年から2033年までの網膜芽細胞腫治療市場の包括的な定量分析を提供。市場の推進要因、課題、機会に関する最新情報を提供し、主要な地域市場および国レベルの市場を特定する。ポーターのファイブフォース分析は、競争環境の評価に役立ち、競争環境の理解は市場における主要企業の現在の位置を把握するのに有用である。レポートの範囲には、非遺伝性および遺伝性網膜芽細胞腫、手術、放射線療法、レーザー療法、化学療法などの治療タイプ、病期分類、病院やがん研究所などの適用分野が含まれる。
1 序文
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 はじめに
4.1 概要
4.2 主要な業界トレンド
5 世界網膜芽細胞腫治療市場
5.1 市場概要
5.2 市場実績
5.3 COVID-19の影響
5.4 市場予測
6 タイプ別市場内訳
6.1 非遺伝性網膜芽細胞腫
6.1.1 市場動向
6.1.2 市場予測
6.2 遺伝性網膜芽細胞腫
6.2.1 市場動向
6.2.2 市場予測
7 治療タイプ別市場内訳
7.1 手術
7.1.1 市場動向
7.1.2 市場予測
7.2 放射線療法
7.2.1 市場動向
7.2.2 市場予測
7.3 レーザー療法（光凝固）
7.3.1 市場動向
7.3.2 市場予測
7.4 凍結療法
7.4.1 市場動向
7.4.2 市場予測
7.5 温熱療法
7.5.1 市場動向
7.5.2 市場予測
7.6 化学療法
7.6.1 市場動向
7.6.2 市場予測
7.7 眼動脈注入化学療法
7.7.1 市場動向
7.7.2 市場予測
7.8 大量化学療法と幹細胞移植
7.8.1 市場動向
7.8.2 市場予測
8 病期分類別市場内訳
8.1 眼内網膜芽細胞腫
8.1.1 市場動向
8.1.2 市場予測
8.2 眼外網膜芽細胞腫
8.2.1 市場動向
8.2.2 市場予測
9 用途別市場内訳
9.1 病院
9.1.1 市場動向
9.1.2 市場予測
9.2 がん研究所
9.2.1 市場動向
9.2.2 市場予測
9.3 その他
9.3.1 市場動向
9.3.2 市場予測
10 地域別市場内訳
10.1 北米
10.1.1 米国
10.1.1.1 市場動向
10.1.1.2 市場予測
10.1.2 カナダ
10.1.2.1 市場動向
10.1.2.2 市場予測
10.2 アジア太平洋
10.2.1 中国
10.2.1.1 市場動向
10.2.1.2 市場予測
10.2.2 日本
10.2.2.1 市場動向
10.2.2.2 市場予測
10.2.3 インド
10.2.3.1 市場動向
10.2.3.2 市場予測
10.2.4 韓国
10.2.4.1 市場動向
10.2.4.2 市場予測
10.2.5 オーストラリア
10.2.5.1 市場動向
10.2.5.2 市場予測
10.2.6 インドネシア
10.2.6.1 市場動向
10.2.6.2 市場予測
10.2.7 その他
10.2.7.1 市場動向
10.2.7.2 市場予測
10.3 欧州
10.3.1 ドイツ
10.3.1.1 市場動向
10.3.1.2 市場予測
10.3.2 フランス
10.3.2.1 市場動向
10.3.2.2 市場予測
10.3.3 イギリス
10.3.3.1 市場動向
10.3.3.2 市場予測
10.3.4 イタリア
10.3.4.1 市場動向
10.3.4.2 市場予測
10.3.5 スペイン
10.3.5.1 市場動向
10.3.5.2 市場予測
10.3.6 ロシア
10.3.6.1 市場動向
10.3.6.2 市場予測
10.3.7 その他
10.3.7.1 市場動向
10.3.7.2 市場予測
10.4 ラテンアメリカ
10.4.1 ブラジル
10.4.1.1 市場動向
10.4.1.2 市場予測
10.4.2 メキシコ
10.4.2.1 市場動向
10.4.2.2 市場予測
10.4.3 その他
10.4.3.1 市場動向
10.4.3.2 市場予測
10.5 中東およびアフリカ
10.5.1 市場動向
10.5.2 国別市場内訳
10.5.3 市場予測
11 推進要因、阻害要因、および機会
11.1 概要
11.2 推進要因
11.3 阻害要因
11.4 機会
12 バリューチェーン分析
13 ポーターの5つの力分析
13.1 概要
13.2 買い手の交渉力
13.3 サプライヤーの交渉力
13.4 競争の程度
13.5 新規参入の脅威
13.6 代替品の脅威
14 価格分析
15 競争環境
15.1 市場構造
15.2 主要企業
15.3 主要企業のプロファイル
15.3.1 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
15.3.1.1 会社概要
15.3.1.2 製品ポートフォリオ
15.3.1.3 財務状況
15.3.1.4 SWOT分析
15.3.2 ファイザー社
15.3.2.1 会社概要
15.3.2.2 製品ポートフォリオ
15.3.2.3 財務状況
15.3.2.4 SWOT分析
15.3.3 テバ・カナダ・リミテッド（テバ製薬工業株式会社）
15.3.3.1 会社概要
15.3.3.2 製品ポートフォリオ
これは企業の一部リストであり、完全なリストはレポートに記載されています。
図のリスト
図1: 世界: 網膜芽細胞腫治療市場: 主要な推進要因と課題
図2: 世界: 網膜芽細胞腫治療市場: 売上高 (10億米ドル), 2019-2024年
図3: 世界: 網膜芽細胞腫治療市場予測: 売上高 (10億米ドル), 2025-2033年
図4: 世界: 網膜芽細胞腫治療市場: タイプ別内訳 (%), 2024年
図5: 世界: 網膜芽細胞腫治療市場: 治療タイプ別内訳 (%), 2024年
図6: 世界: 網膜芽細胞腫治療市場: 病期分類タイプ別内訳 (%), 2024年
図7: 世界: 網膜芽細胞腫治療市場: 用途別内訳 (%), 2024年
図8: 世界: 網膜芽細胞腫治療市場: 地域別内訳 (%), 2024年
図9: 世界: 網膜芽細胞腫治療（非遺伝性網膜芽細胞腫）市場: 売上高 (100万米ドル), 2019年および2024年
図10: 世界: 網膜芽細胞腫治療（非遺伝性網膜芽細胞腫）市場予測: 売上高 (100万米ドル), 2025-2033年
図11: 世界: 網膜芽細胞腫治療（遺伝性網膜芽細胞腫）市場: 売上高 (100万米ドル), 2019年および2024年
図12: 世界: 網膜芽細胞腫治療（遺伝性網膜芽細胞腫）市場予測: 売上高 (100万米ドル), 2025-2033年
図13：世界：網膜芽細胞腫治療（手術）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図14：世界：網膜芽細胞腫治療（手術）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図15：世界：網膜芽細胞腫治療（放射線療法）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図16：世界：網膜芽細胞腫治療（放射線療法）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図17：世界：網膜芽細胞腫治療（レーザー療法（光凝固））市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図18：世界：網膜芽細胞腫治療（レーザー療法（光凝固））市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図19：世界：網膜芽細胞腫治療（凍結療法）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図20：世界：網膜芽細胞腫治療（凍結療法）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図21：世界：網膜芽細胞腫治療（温熱療法）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図22：世界：網膜芽細胞腫治療（温熱療法）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図23：世界：網膜芽細胞腫治療（化学療法）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図24：世界：網膜芽細胞腫治療（化学療法）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図25：世界：網膜芽細胞腫治療（眼動脈注入化学療法）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図26：世界：網膜芽細胞腫治療（眼動脈注入化学療法）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図27：世界：網膜芽細胞腫治療（高用量化学療法および幹細胞移植）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図28：世界：網膜芽細胞腫治療（高用量化学療法および幹細胞移植）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図29：世界：網膜芽細胞腫治療（眼内網膜芽細胞腫）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図30：世界：網膜芽細胞腫治療（眼内網膜芽細胞腫）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図31：世界：網膜芽細胞腫治療（眼外網膜芽細胞腫）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図32：世界：網膜芽細胞腫治療（眼外網膜芽細胞腫）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図33：世界：網膜芽細胞腫治療（病院）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図34：世界：網膜芽細胞腫治療（病院）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図35：世界：網膜芽細胞腫治療（がん研究所）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図36：世界：網膜芽細胞腫治療（がん研究所）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図37：世界：網膜芽細胞腫治療（その他の用途）市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図38：世界：網膜芽細胞腫治療（その他の用途）市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図39：北米：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図40：北米：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図41：米国：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図42：米国：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図43：カナダ：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図44：カナダ：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図45：アジア太平洋：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（単位：100万米ドル）、2019年および2024年
図46：アジア太平洋：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（単位：100万米ドル）、2025年～2033年
図47：中国：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図48：中国：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図49：日本：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図50：日本：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図51：インド：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図52：インド：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図53：韓国：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図54：韓国：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図55：オーストラリア：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図56：オーストラリア：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図57：インドネシア：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図58：インドネシア：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図59：その他：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図60：その他：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図61：ヨーロッパ：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図62：ヨーロッパ：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図63：ドイツ：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図64：ドイツ：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図65：フランス：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図66：フランス：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図67：イギリス：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図68：イギリス：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図69：イタリア：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図70：イタリア：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図71：スペイン：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図72：スペイン：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図73：ロシア：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図74：ロシア：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図75：その他：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図76：その他：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図77：ラテンアメリカ：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図78：ラテンアメリカ：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図79：ブラジル：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図80：ブラジル：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図81：メキシコ：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図82：メキシコ：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図83：その他：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図84：その他：網膜芽細胞腫治療市場予測：販売額（百万米ドル）、2025年～2033年
図85：中東およびアフリカ：網膜芽細胞腫治療市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図86：中東およびアフリカ：網膜芽細胞腫治療市場：国別内訳（%）、2024年
図87: 中東およびアフリカ: 網膜芽細胞腫治療市場予測: 売上高（百万米ドル）、2025-2033年
図88: 世界: 網膜芽細胞腫治療産業: 推進要因、阻害要因、および機会
図89: 世界: 網膜芽細胞腫治療産業: バリューチェーン分析
図90: 世界: 網膜芽細胞腫治療産業: ポーターのファイブフォース分析
網膜芽細胞腫治療とは、小児の眼に発生する悪性腫瘍である網膜芽細胞腫に対する医療介入全般を指します。この疾患は、網膜の未熟な細胞から発生し、通常5歳以下の乳幼児に発症します。片眼性の場合と両眼性の場合があり、遺伝的要因（RB1遺伝子の変異）が関与することが知られています。早期発見と適切な治療は、生命予後、眼球温存、視力温存のために極めて重要です。
治療法は、腫瘍の大きさ、位置、数、病期、患者の年齢などに応じて多岐にわたります。局所療法としては、レーザー光凝固術、冷凍凝固療法、小線源治療（プラーク治療）、温熱療法などがあります。レーザー光凝固術は、腫瘍に栄養を送る血管を破壊し、腫瘍を縮小させる目的で行われます。冷凍凝固療法は、腫瘍細胞を凍結・融解させることで破壊します。小線源治療は、放射性物質を埋め込んだ小さな板（プラーク）を眼球の外側から腫瘍に密着させ、局所的に放射線を照射する方法です。温熱療法は、熱を用いて腫瘍細胞を破壊するもので、しばしば化学療法と併用されます。全身療法としては、化学療法が挙げられます。これは経口または点滴で抗がん剤を投与し、腫瘍を縮小させることを目的とします。特に、眼球摘出を回避するためや、局所療法の効果を高めるために、前段階として行われる（化学的腫瘍縮小療法、ケモレダクション）ことが多いです。また、眼動脈に直接抗がん剤を注入する動注化学療法や、硝子体内の播種に対して硝子体内化学療法も行われます。外科療法としては、眼球摘出術があります。これは、腫瘍が非常に大きい場合、視力温存が困難な場合、または他の治療法で効果が得られない進行例において、生命を救うために眼球全体を摘出する手術です。放射線療法には、外照射療法がありますが、長期的な副作用（二次がん、顔面骨の発育不全など）のリスクから、近年では適用が限定的になっています。
網膜芽細胞腫治療の主な目的は、患者の生命を救うこと、次に眼球を温存すること、そして可能な限り視力を温存することです。治療戦略は、個々の患者の病状に基づいて慎重に決定されます。例えば、比較的小さく局所的な腫瘍に対しては、レーザー光凝固術や冷凍凝固療法、小線源治療などの局所療法が選択されます。より大きな腫瘍や多発性の腫瘍、硝子体播種がある場合には、化学療法による腫瘍縮小を図った後に局所療法を組み合わせる、あるいは動注化学療法が選択されることがあります。進行した病変や、視神経への浸潤が疑われる場合、他の治療で制御できない場合には、眼球摘出術が最も確実な治療法となります。両眼性の場合は、それぞれの眼の状態に応じて異なる治療法が適用され、少なくとも片眼の視力温存を目指すことが多いです。再発時には、病状に応じて複数の治療法を組み合わせた集学的治療が行われます。
網膜芽細胞腫の診断と治療には、様々な先進技術が活用されています。診断技術としては、眼底検査が基本ですが、超音波検査は眼底が観察しにくい場合でも腫瘍の大きさや形状を評価できます。MRI（磁気共鳴画像診断）は、腫瘍の眼外進展や視神経への浸潤、頭蓋内転移の有無を詳細に評価するために不可欠です。CT（コンピュータ断層撮影）は放射線被曝のリスクがあるため、通常はMRIが優先されますが、腫瘍内の石灰化の検出に有用な場合があります。遺伝子検査は、RB1遺伝子の変異を特定することで、診断の確定、家族内スクリーニング、および二次がんのリスク評価に役立ちます。治療関連技術としては、精密なレーザー照射装置、極低温を生成する冷凍凝固装置、放射性プラークの製造技術、動注化学療法のためのカテーテル技術、硝子体内注射のための微細な針などが挙げられます。また、眼球摘出後の患者には、義眼（眼窩インプラントと義眼）の装着により、整容性を回復させる技術も重要です。小児患者の検査や治療には、専門的な小児麻酔技術も不可欠です。