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ムコ多糖症（MPS）の主要7市場は、2024年に17億米ドルに達しました。IMARCグループは、この市場が2035年までに31億米ドルに成長し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）5.72%を示すと予測しています。
MPSは、グリコサミノグリカン（GAG）を分解する特定の酵素の欠損または機能不全によって引き起こされる、稀な遺伝性代謝疾患群です。GAGが細胞内に蓄積することで、進行性の多臓器損傷を引き起こします。症状はMPSの種類によって異なりますが、発達遅延、骨格異常、低身長、関節のこわばり、粗い顔貌、視覚・聴覚の問題などが含まれ、心臓、中枢神経系、呼吸器系にも影響を及ぼし、生命を脅かす合併症に至ることもあります。症状が非特異的で徐々に進行するため診断は困難ですが、尿検査でのGAGレベル確認後、血液サンプルや線維芽細胞からの酵素アッセイ、または遺伝子検査によって確定診断されます。
ムコ多糖症市場の主な推進要因は、複雑な糖分子を分解する酵素に影響を与える遺伝子変異によるMPS症例の増加です。また、身体機能の向上や関節機能の維持を目指す理学療法や作業療法などの支持療法の利用拡大も市場に好影響を与えています。さらに、特定の種類のMPSを持つ若年患者を中心に、欠陥細胞を健康な細胞に置き換える造血幹細胞移植（HSCT）の普及が進んでいることも市場成長を後押ししています。ラロニダーゼ、イドゥルスルファーゼ、エロスルファーゼアルファなどの効果的な酵素補充療法（ERT）の利用増加も、重要な成長促進要因です。加えて、患者の細胞内の遺伝物質を導入または修正する遺伝子治療のような革新的な技術の人気上昇も、予測期間中のムコ多糖症市場を牽引すると期待されています。
IMARCグループのレポート「Mucopolysaccharidosis Market Size, Epidemiology, In-Market Drugs Sales, Pipeline Therapies, and Regional Outlook 2025-2035」は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本の主要7市場におけるMPS市場を詳細に分析しています。これには、治療法、市販薬および開発中の薬剤、個別療法のシェア、市場実績、主要企業とその薬剤、そして現在および将来の患者数が含まれ、米国が最大の患者数を抱えていると報告されています。
このレポートは、ムコ多糖症（MPS）市場に焦点を当て、その治療法における最大の市場を分析しています。現在の治療法、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、満たされていない医療ニーズなどが詳細に提供されており、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタントなど、MPS市場に関心を持つすべての人々にとって必読の内容です。
最近の動向として、2024年2月にはDenali Therapeutics Inc.が、開発中の血液脳関門（BBB）通過型酵素補充療法薬の広範な可能性を示す新たなデータを発表しました。特に、tividenofusp alfa（DNL310）によるMPS II患者の104週間の治療が、臨床転帰を改善・安定させ、神経フィラメント軽鎖（NfL）の堅調かつ持続的な減少と、脳脊髄液ヘパラン硫酸の持続的な正常化を示しました。同じく2024年2月には、REGENXBIO Inc.が、ハンター症候群（MPS II）の5歳以下の患者を対象としたRGX-121の第I/II/III相CAMPSIITE試験のトップライン結果を報告し、主要評価項目を統計的に有意に達成したことを示しました。2023年10月には、JCRファーマシューティカルズ株式会社が、同社独自のJ-Brain Cargo BBB通過技術を用いて開発されたBBB通過型ヘパランN-スルファターゼであるJR-441の、ムコ多糖症III型A（サンフィリッポ症候群A型）を対象とした第I/II相臨床試験で最初の患者に投与したと発表しました。また、2023年9月には、JCRファーマシューティカルズ株式会社が、MPS I患者を対象としたJR-171（レプナフスプアルファ）のグローバル第I/II相研究の52週中間データから主要な知見を報告しました。JR-171もJ-Brain Cargo技術を用いたBBB通過型組換えα-L-イズロニダーゼです。
主要なハイライトとして、あらゆる種類のムコ多糖症の有病率は出生25,000人に1人と推定されています。米国におけるMPSの発生率は出生10万人あたり0.98人でした。最も高い出生時有病率はMPS IIで、全MPSの55%を占めます。米国では、MPS IV、VI、VIIの出生率はそれぞれ出生10万人あたり0.14人、0.04人、0.027人でした。
主要な治療薬としては、ハンター症候群（MPS II）患者に処方されるELAPRASE（イズルスルファーゼ）があります。これはヒト細胞株で組換えDNA技術により開発されたI2S酵素の純粋な形態で、5歳以上の個人の歩行能力を改善することが確認されています。DNL310は、MPS IIの認知症状と身体症状の両方を週1回の静脈内注入で治療するように設計された、治験中のイズロン酸-2-スルファターゼ（IDS）融合タンパク質です。これは受容体介在性トランスサイトーシスを介してBBBを通過し、IDSを全身の細胞や組織に広く輸送することで疾患症状を治療します。RGX-121は、イズロン酸-2-スルファターゼ酵素（I2S）をコードするIDSをNAV AAV9ベクターを用いて送達する、治験中の1回限りの遺伝子治療薬です。RGX-121によって産生されるタンパク質は、正常なI2Sと構造的に同一であり、脳槽内または脳室内経路を介して中枢神経系（CNS）に直接送達されます。
本調査の期間は、基準年が2024年、過去期間が2019年から2024年、市場予測が2025年から2035年です。対象国は米国、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、日本で、各国におけるムコ多糖症の疫学シナリオ（過去、現在、未来）と市場パフォーマンス（過去、現在、未来）が分析されています。
このレポートは、ムコ多糖症（MPS）市場に関する包括的な分析を提供します。市場の過去のパフォーマンスと将来の動向を予測し、様々な治療カテゴリーの売上、償還シナリオ、市場内外の薬剤、および後期パイプライン薬剤に焦点を当てています。
市場洞察のセクションでは、ムコ多糖症市場がこれまでどのように推移し、今後数年間（2035年まで）でどのように発展するかを詳細に評価します。2024年における様々な治療セグメントの市場シェアと、2035年までの予測、主要7市場における国別の市場規模、および今後10年間の成長率を詳述します。さらに、市場における主要なアンメットニーズも特定し、その解決に向けた示唆を提供します。
疫学洞察では、主要7市場におけるムコ多糖症の有病者数（2019-2035年）を、年齢、性別、タイプ別に詳細に分析します。診断患者数、患者プール規模（2019-2024年）とその予測（2025-2035年）を提供し、疫学的傾向を推進する主要因と患者数の成長率を明らかにすることで、疾患の負担と将来の患者動向を把握します。
ムコ多糖症の現在の治療シナリオ、販売済み薬剤、および新興治療法に関するセクションでは、既存の販売済み薬剤の市場実績、安全性、有効性を深く評価します。主要なパイプライン薬剤の将来的な見込み、安全性、有効性についても詳細に分析し、主要7市場におけるムコ多糖症薬剤の現在の治療ガイドラインを提示します。市場の主要企業とその市場シェア、ムコ多糖症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などのイベント、および主要な規制イベントも網羅します。さらに、臨床試験の状況をステータス、フェーズ、投与経路別に構造化して示し、開発状況を明確にします。
競合状況の分析では、現在市場で販売されているムコ多糖症薬剤と後期パイプライン薬剤の詳細な評価を提供します。各薬剤について、その概要、作用機序、規制状況、臨床試験結果、薬剤の市場浸透度、および市場実績を包括的に分析します。具体的には、武田薬品のElaprase (Idursulfase)、バイオマリン・ファーマシューティカルズのVimizim (Elosulfase alfa) およびNaglazyme (Galsulfase)、ウルトラジェニクス・ファーマシューティカルのMepsevii (Vestronidase alfa)、サノフィのAldurazyme (Laronidase) といった販売済み薬剤が挙げられます。また、デナリ・セラピューティクス社のTividenofusp Alfa (DNL310)、レジェンクスバイオ社のRGX-121、JCRファーマシューティカルズ社のJR-141およびJR-171、アリーベックス社のAX 250などの後期パイプライン薬剤も対象となります。これらの情報は、市場の全体像と将来の展望を理解するための重要な基盤となり、戦略的な意思決定に役立つでしょう。
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 研究目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ムコ多糖症 – 序論
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.4 市場概要 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.5 競合インテリジェンス
5 ムコ多糖症 – 疾患概要
5.1 序論
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者ジャーニー
7 ムコ多糖症 – 疫学と患者人口
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.2.2 疫学予測 (2025-2035)
7.2.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.2.4 性別疫学 (2019-2035)
7.2.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.2.6 診断症例数 (2019-2035)
7.2.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.3.2 疫学予測 (2025-2035)
7.3.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.3.4 性別疫学 (2019-2035)
7.3.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.3.6 診断症例数 (2019-2035)
7.3.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.4.2 疫学予測 (2025-2035)
7.4.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.4.4 性別疫学 (2019-2035)
7.4.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.4.6 診断症例数 (2019-2035)
7.4.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.5.2 疫学予測 (2025-2035)
7.5.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.5.4 性別疫学 (2019-2035)
7.5.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.5.6 診断症例数 (2019-2035)
7.5.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.6 疫学シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.6.2 疫学予測 (2025-2035)
7.6.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.6.4 性別疫学 (2019-2035)
7.6.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.6.6 診断症例数 (2019-2035)
7.6.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.7.2 疫学予測 (2025-2035)
7.7.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.7.4 性別疫学 (2019-2035)
7.7.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.7.6 診断症例数 (2019-2035)
7.7.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035)
7.8.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.8.4 性別疫学 (2019-2035)
7.8.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.8.6 診断症例数 (2019-2035)
7.8.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.9.2 疫学予測 (2025-2035)
7.9.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.9.4 性別疫学 (2019-2035)
7.9.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.9.6 診断症例数 (2019-2035)
7.9.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
8 ムコ多糖症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療慣行
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ムコ多糖症 – アンメットニーズ
10 ムコ多糖症 – 治療の主要評価項目
11 ムコ多糖症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるムコ多糖症市販薬リスト
11.1.1 エラプレース (イデュルスルファーゼ) – 武田薬品
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
11.1.2 ビミジム (エロスルファーゼ アルファ) – バイオマリン・ファーマシューティカル
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上
11.1.3 Mepsevii (ベストロニダーゼ アルファ) – ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上
11.1.4 Aldurazyme (ラロニダーゼ) – サノフィ
11.1.4.1 薬剤概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 規制状況
11.1.4.4 臨床試験結果
11.1.4.5 主要市場における売上
11.1.5 Naglazyme (ガルスルファーゼ) – バイオマリン・ファーマシューティカル
11.1.5.1 薬剤概要
11.1.5.2 作用機序
11.1.5.3 規制状況
11.1.5.4 臨床試験結果
11.1.5.5 主要市場における売上
上記は販売されている薬剤の部分的なリストであり、完全なリストはレポートに記載されています。
12 ムコ多糖症 – パイプライン薬剤
12.1 主要7市場におけるムコ多糖症パイプライン薬剤のリスト
12.1.1 Tividenofusp Alfa (DNL310) – デナリ・セラピューティクス
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性と有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 RGX-121 – レジェンクスバイオ
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性と有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 JR-141 – JCRファーマ
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性と有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 JR-171 – JCRファーマ
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性と有効性
12.1.4.5 規制状況
12.1.5 AX 250 – アリーベックス・コーポレーション
12.1.5.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.5.3 臨床試験結果
12.1.5.4 安全性と有効性
12.1.5.5 規制状況
上記はパイプライン薬剤の部分的なリストであり、完全なリストはレポートに記載されています。
13 ムコ多糖症 – 主要な販売済みおよびパイプライン薬剤の属性分析
14 ムコ多糖症 – 臨床試験の状況
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制イベント
15 ムコ多糖症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.2.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.2.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.2.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.3.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.3.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.3.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.3.3 ムコ多糖症 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.4.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.4.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.4.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.4.3 ムコ多糖症 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.5.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.5.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.5.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.5.3 ムコ多糖症 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – 英国
15.6.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.6.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.6.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.6.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.6.3 ムコ多糖症 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.7.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.7.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.7.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.7.3 ムコ多糖症 – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.8.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.8.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.8.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.8.3 ムコ多糖症 – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ムコ多糖症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.9.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.9.2 ムコ多糖症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.9.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.9.3 ムコ多糖症 – アクセスと償還の概要
16 ムコ多糖症 – 最近の出来事と主要オピニオンリーダーからのインプット
17 ムコ多糖症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ムコ多糖症市場 – 戦略的提言
19 付録
ムコ多糖症は、体内でムコ多糖（グリコサミノグリカン、GAGs）と呼ばれる複雑な糖鎖を分解する特定の酵素が欠損しているために起こる、遺伝性の代謝性疾患群でございます。これらの酵素が不足すると、GAGsが細胞内のリソソームに蓄積し、全身の様々な臓器や組織に進行性の損傷を引き起こします。その結果、骨格の異常、粗い顔貌、肝脾腫、神経学的問題、心臓病など、多岐にわたる症状が現れます。病気の進行度や症状は、欠損している酵素の種類や残存する酵素活性によって大きく異なります。
ムコ多糖症にはいくつかの主要な型がございます。例えば、MPS I型（ハーラー症候群、ハーラー・シャイエ症候群、シャイエ症候群）はα-L-イズロニダーゼの欠損によるものです。MPS II型（ハンター症候群）はイズロン酸スルファターゼの欠損によるもので、X連鎖遺伝形式をとります。MPS III型（サンフィリッポ症候群）はA、B、C、Dの4つのサブタイプがあり、それぞれ異なる酵素の欠損が原因です。その他にも、MPS IV型（モルキオ症候群）、MPS VI型（マロトー・ラミー症候群）、MPS VII型（スライ症候群）などが知られており、各型で症状のパターンや重症度が異なります。
この疾患の診断には、尿中のGAGsの分析、血液や皮膚細胞を用いた酵素活性測定、そして遺伝子検査が用いられます。特に新生児スクリーニングでは、タンデムマス分析法が導入され、早期発見に貢献しています。治療法としては、欠損している酵素を補充する酵素補充療法（ERT）が主要な選択肢の一つで、症状の進行を遅らせる効果が期待されます。また、造血幹細胞移植（HSCT）は一部の型、特にMPS I型において、神経症状の改善に有効な場合があります。対症療法も重要で、リハビリテーションや手術によって、骨格変形や関節の可動域制限などに対処いたします。
関連する技術としては、診断における次世代シーケンサー（NGS）を用いた網羅的な遺伝子解析が挙げられます。これにより、より迅速かつ正確な診断が可能になっています。治療面では、組換え酵素の生産技術が酵素補充療法の基盤となっており、より効果的で安定した酵素製剤の開発が進められています。また、遺伝子治療やゲノム編集技術（CRISPR-Cas9など）を用いた根本治療の研究も活発に行われており、将来的な治療選択肢として期待されています。病態のモニタリングには、MRIやCTなどの画像診断技術が不可欠であり、バイオマーカーの開発も治療効果の評価や病態把握に役立っています。