❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖
2024年、7つの主要な肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場は6億1,210万米ドルの価値に達しました。IMARCグループは、2035年までにこの市場が8億6,500万米ドルに成長し、2025年から2035年の期間で年平均成長率（CAGR）3.20%を示すと予測しています。
LGMDは、遺伝性の神経筋疾患の異種群であり、主に肩、股関節、四肢の筋肉に進行性の筋力低下と変性を引き起こします。発症は小児期から成人期まで多岐にわたり、重症度は遺伝子変異のタイプによって異なります。症状の進行が遅いケースもあれば、急速な筋萎縮と重度の障害を伴うケースもあります。初期症状には、階段を上る困難、座った状態からの立ち上がり、頻繁な転倒、筋肉の疲労などがあります。病状が進行すると、関節拘縮、筋肉のこわばり、心臓および呼吸器系の合併症を伴うことがあります。診断には遺伝子検査、筋生検、筋電図（EMG）、クレアチンキナーゼ（CK）レベル測定が用いられ、筋損傷と遺伝子サブタイプを特定します。LGMDの多様性から、適切な治療戦略の選択や、新たな臨床試験・遺伝子治療への参加には正確な診断が不可欠です。
LGMD市場は、進行性の筋変性を引き起こす遺伝子変異の発生率増加によって大きく牽引されています。神経筋疾患に対する意識の高まりと遺伝子検査の進歩が相まって、早期診断と患者転帰の改善を可能にしています。さらに、遺伝子治療や新しい治療法の開発を目的とした研究の増加も市場成長を促進しています。CRISPRのような遺伝子編集ツールやアデノ随伴ウイルス（AAV）を介した遺伝子治療の登場は、LGMDの原因となる欠陥遺伝子を修正する新たな方法を約束しています。希少疾患研究に対する政府および民間資金の増加も、効果的な治療法を特定するための臨床試験のペースを加速させています。補助器具、理学療法、および支持的介入へのアクセス改善は、患者の生活の質を向上させ、専門的なケアの必要性を高めています。製薬会社は、LGMD患者の満たされていない医療ニーズに対応するため、酵素補充療法や再生医療などの疾患修飾療法に積極的に投資しています。バイオテクノロジー企業と研究機関間の協力強化は、予測期間中にLGMD市場の大幅な成長を推進するでしょう。
IMARCグループの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本のLGMD市場を詳細に分析しており、治療法、市販薬および開発中の薬剤、各治療法のシェア、7つの主要市場全体での実績、主要企業とその薬剤の市場実績、ならびに現在および将来の患者数などを網羅しています。レポートによると、ヨーロッパはLGMDの患者数が最も多く、その治療市場も最大です。さらに、現在の治療法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、満たされていない医療ニーズなども詳細に分析されています。
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場に関する本レポートは、製造業者、投資家、戦略家、研究者、コンサルタント、および市場参入を計画する関係者にとって必読です。
最近の進展として、2024年3月、Atamyo Therapeutics社のLGMDタイプ2C/R5向け遺伝子治療薬ATA-200の第1b相臨床試験がフランスとイタリアで承認され、2024年第3四半期に6～11歳児への投与開始が予定されています。2023年9月には、LGMDタイプ2I/R9を対象とした同社のATA-100の第1/2相臨床試験が、初期の有望な結果（クレアチンキナーゼ低下、筋機能改善）を受けて第2コホートへ移行しました。さらに、2024年11月には、大型遺伝子を細胞内で結合させ、必須タンパク質を回復させる新しい遺伝子治療技術「StitchR」が開発され、LGMD治療の可能性を広げています。
LGMDは、CAPN3やDYSFなどの遺伝子変異により筋タンパク質が損傷することで発症し、30以上のサブタイプが存在します。約90%が常染色体劣性遺伝、10%が常染色体優性遺伝です。世界中で10万人あたり約1.63人に影響を及ぼし、LGMD2Iは北欧、LGMD2Bは中東で多く見られます。発症は小児期から成人期まで幅広く、一部は20年以内に重度の障害に至り、呼吸器・心臓合併症が平均余命を短縮します。Sarepta社のSRP-9003のような遺伝子治療が有望視され、ステロイド、理学療法、補助器具も症状管理に用いられています。
主要な治療薬候補には、Myonexus Therapeutics社のLGMDタイプ2E向け遺伝子治療薬「Bidridistrogene xeboparvovec (SRP-9003)」（AAVrh74ベクターでSGCB遺伝子を送達、ベータサルコグリカン発現回復、筋機能向上、後期開発段階、希少疾病用医薬品/ファストトラック指定）、同社のLGMD向け実験的遺伝子治療薬「MYO-201」（AAVベクターでジストロフィン関連遺伝子を送達、筋安定性・機能改善）、Myonexus Therapeutics社とSarepta Therapeutics社によるLGMDタイプ2D向け遺伝子治療候補「Patidistrogene bexoparvovec (SRP-9005)」（AAVrh74ベクターでSGCA遺伝子を導入、アルファサルコグリカン回復、筋パフォーマンス向上）があります。また、ML Bio Solutions社のLGMDタイプ2I向け経口治療薬「Ribitol」（アルファジストログリカンのグリコシル化改善、筋統合性強化、疾患進行遅延）、Asklepios BioPharmaceutical社のLGMD向け遺伝子治療薬「AB-1003」（AAVベクターで治療遺伝子を送達、タンパク質発現回復、筋機能サポート、疾患進行遅延）も開発が進められています。
本調査の対象期間は、基準年2024年、過去期間2019-2024年、市場予測2025-2035年です。米国、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、日本を含む各国における過去、現在、予測分析が網羅されています。
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場に関するこの包括的なレポートは、その歴史的、現在、そして将来のパフォーマンスを詳細に分析しています。市場の動向は、2035年までの予測を含め、様々な治療カテゴリーの成果、各薬剤の売上、および償還シナリオに焦点を当てて評価されます。特に、主要7市場における国別の市場規模、2024年と2035年の治療セグメント別市場シェア、成長率、そして満たされていない主要な医療ニーズについても深く掘り下げられています。
疫学的な側面では、2019年から2035年までのLGMDの有病者数、年齢別および性別の有病者数、診断された患者数、患者プールの規模とその将来予測が提供されます。また、LGMDの疫学的傾向を推進する主要因と、主要7市場における患者数の成長率も分析の対象です。これにより、疾患の負担と患者人口の動向が明確になります。
現在の治療シナリオについては、上市済み薬剤の市場パフォーマンス、安全性、有効性が詳細に評価されます。同時に、主要な後期段階パイプライン薬剤についても、その期待されるパフォーマンス、安全性、有効性が検討されます。主要7市場におけるLGMD薬剤の現在の治療ガイドラインも網羅されており、臨床実践における指針が示されます。
競争環境の分析は、現在市場に出ている薬剤と後期段階のパイプライン薬剤の両方に及びます。各薬剤について、その概要、作用機序、規制状況、臨床試験結果、薬剤の普及状況、市場パフォーマンスが詳細に記述されています。レポートでは、Myonexus TherapeuticsのBidridistrogene xeboparvovecやMYO 201、Myonexus Therapeutics/Sarepta TherapeuticsのPatidistrogene bexoparvovec、ML Bio SolutionsのRibitol、Asklepios BioPharmaceuticalのAB 1003など、一部の主要な上市済み/パイプライン薬剤が例として挙げられていますが、完全なリストはレポート本体に記載されています。これらの薬剤の進捗は、市場の将来を形成する上で重要です。
さらに、市場における主要企業とその市場シェア、合併・買収、ライセンス活動、提携といった重要な企業活動、およびLGMD市場に関連する主要な規制イベントについても分析が提供されます。臨床試験の状況については、そのステータス、フェーズ、投与経路別の構造が詳細に調査されており、LGMD治療薬開発の全体像を把握することができます。このレポートは、LGMD市場の現状と将来の展望を理解するための貴重な洞察を提供し、関係者にとって戦略的な意思決定を支援する情報源となるでしょう。
1 はじめに
2 範囲と方法論
2.1 研究の目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 肢帯型筋ジストロフィー – 序論
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学 (2019-2024年) および予測 (2025-2035年)
4.4 市場概要 (2019-2024年) および予測 (2025-2035年)
4.5 競合情報
5 肢帯型筋ジストロフィー – 疾患概要
5.1 序論
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者ジャーニー
7 肢帯型筋ジストロフィー – 疫学と患者人口
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.2.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.2.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.2.4 性別疫学 (2019-2035年)
7.2.5 診断症例数 (2019-2035年)
7.2.6 患者プール/治療症例数 (2019-2035年)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.3.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.3.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.3.4 性別疫学 (2019-2035年)
7.3.5 診断症例数 (2019-2035年)
7.3.6 患者プール/治療症例数 (2019-2035年)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.4.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.4.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.4.4 性別疫学 (2019-2035年)
7.4.5 診断症例数 (2019-2035年)
7.4.6 患者プール/治療症例数 (2019-2035年)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.5.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.5.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.5.4 性別疫学 (2019-2035年)
7.5.5 診断症例数 (2019-2035年)
7.5.6 患者プール/治療症例数 (2019-2035年)
7.6 疫学シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.6.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.6.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.6.4 性別疫学 (2019-2035年)
7.6.5 診断症例数 (2019-2035年)
7.6.6 患者プール/治療症例数 (2019-2035年)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.7.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.7.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.7.4 性別疫学 (2019-2035年)
7.7.5 診断症例数 (2019-2035年)
7.7.6 患者プール/治療症例数 (2019-2035年)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.8.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.8.4 性別疫学 (2019-2035年)
7.8.5 診断症例数 (2019-2035年)
7.8.6 患者プール/治療症例数 (2019-2035年)
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.9.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.9.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.9.4 性別疫学 (2019-2035年)
7.9.5 診断症例数 (2019-2035年)
7.9.6 患者プール/治療症例数 (2019-2035年)
8 肢帯型筋ジストロフィー – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療慣行
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 肢帯型筋ジストロフィー – アンメットニーズ
10 肢帯型筋ジストロフィー – 治療の主要評価項目
11 肢帯型筋ジストロフィー – 市販製品
11.1 主要7市場における肢帯型筋ジストロフィー市販薬リスト
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
12 肢帯型筋ジストロフィー – パイプライン医薬品
12.1 主要7市場における肢帯型筋ジストロフィーのパイプライン医薬品リスト
12.1.1 Bidridistrogene xeboparvovec – Myonexus Therapeutics
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性と有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 MYO 201 – Myonexus Therapeutics
12.1.2.1 医薬品概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性と有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 Patidistrogene bexoparvovec – Myonexus Therapeutics/Sarepta Therapeutics
12.1.3.1 医薬品概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性と有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 Ribitol – ML Bio Solutions
12.1.4.1 医薬品概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性と有効性
12.1.4.5 規制状況
12.1.5 AB 1003 – Asklepios BioPharmaceutical
12.1.5.1 医薬品概要
12.1.5.2 作用機序
12.1.5.3 臨床試験結果
12.1.5.4 安全性と有効性
12.1.5.5 規制状況
上記はパイプライン医薬品の部分的なリストであり、完全なリストはレポートに記載されています。
13. 肢帯型筋ジストロフィー – 主要な上市済みおよびパイプライン医薬品の属性分析
14. 肢帯型筋ジストロフィー – 臨床試験の状況
14.1 ステータス別医薬品
14.2 フェーズ別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制イベント
15 肢帯型筋ジストロフィー – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.2.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.2.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.2.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.2.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.3.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.3.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.3.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.3.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.3.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.4.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.4.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.4.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.4.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.4.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.5.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.5.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.5.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.5.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.5.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – 英国
15.6.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.6.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.6.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.6.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.6.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.6.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.7.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.7.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.7.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.7.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.7.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.8.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.8.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.8.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.8.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.8.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.9.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.9.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.9.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.9.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.9.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
16 肢帯型筋ジストロフィー – 最近の出来事と主要オピニオンリーダーからの意見
17 肢帯型筋ジストロフィー市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 肢帯型筋ジストロフィー市場 – 戦略的提言
19 付録
肢帯型筋ジストロフィー（Limb-Girdle Muscular Dystrophy, LGMD）は、主に体幹に近い筋肉、特に肩甲帯（肩の周り）と骨盤帯（股関節の周り）の進行性の筋力低下と筋萎縮を特徴とする遺伝性疾患群でございます。発症年齢や進行の速さは多様であり、小児期から成人期にかけて症状が現れることがございます。この疾患は、筋肉の構造や機能に必要なタンパク質の遺伝子変異によって引き起こされ、徐々に日常生活動作に支障をきたすようになります。心臓や呼吸器の合併症を伴うタイプも存在し、患者様の生活の質に大きな影響を与えます。
LGMDは非常に多様な疾患群であり、現在までに数十種類もの異なる遺伝子型が特定されております。遺伝形式によって大きく二つに分類され、常染色体優性遺伝形式をとるものをLGMD1（LGMD1A、1Bなど）、常染色体劣性遺伝形式をとるものをLGMD2（LGMD2A、2Bなど）と呼びます。例えば、LGMD2Aはカルパイン3遺伝子の変異によるカルパイン病、LGMD2Bはジスフェルリン遺伝子の変異によるジスフェルリノパチー、LGMD2Cから2Fはサルコグリカン遺伝子の変異によるサルコグリカン病などが代表的でございます。これらのタイプは、それぞれ異なる遺伝子変異が原因であり、症状の現れ方や進行度合い、合併症のリスクも異なります。正確な診断には遺伝子検査が不可欠でございます。
LGMDの診断には、血液検査によるクレアチンキナーゼ（CK）値の上昇確認、筋生検による病理学的評価、筋電図検査、そして最も重要な遺伝子検査が用いられます。遺伝子検査は、特定の遺伝子変異を特定し、正確な病型診断を行うために不可欠でございます。治療においては、現在のところ根本的な治療法は確立されておりませんが、症状の進行を遅らせ、合併症を管理するための対症療法が中心となります。具体的には、理学療法や作業療法による筋力の維持、関節拘縮の予防、呼吸機能のサポート、心機能のモニタリングなどが挙げられます。一部のタイプではステロイド治療が試みられることもございます。研究面では、遺伝子治療、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）療法、幹細胞治療、そして疾患特異的な薬物療法の開発が進められており、将来的な治療法の確立が期待されております。
LGMDの診断と研究、治療開発には、様々な先進技術が活用されております。診断技術としては、次世代シーケンサー（NGS）を用いた遺伝子パネル検査や全エクソーム解析、全ゲノム解析が、多数の関連遺伝子の中から原因遺伝子を効率的に特定するために不可欠でございます。また、筋肉の変性や脂肪浸潤の程度を評価するために、MRIなどの画像診断技術も重要でございます。治療開発においては、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子導入技術が遺伝子治療の基盤となっております。さらに、特定のRNAを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド技術や、ゲノム編集技術であるCRISPR/Cas9システムも、実験段階ではありますが、将来的な治療法として注目されております。リハビリテーションの分野では、ロボット支援型リハビリテーションや、患者様の生活をサポートする様々な補助具の開発も進められております。