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遺伝性血管性浮腫（HAE）の主要7市場は、2024年に19億米ドルの評価額に達しました。IMARCグループの最新レポート「遺伝性血管性浮腫市場規模、疫学、市場内医薬品売上、パイプライン治療薬、および地域別展望」によると、この市場は2035年までに36億米ドルに成長すると予測されており、2025年から2035年の予測期間において年平均成長率（CAGR）5.9%という堅調な伸びを示す見込みです。この市場分析は、2024年を基準年とし、2025年から2035年を予測期間、2019年から2024年を過去の期間として、詳細なデータに基づいています。
この市場の力強い成長は、血管性浮腫のメカニズム特定における科学的進歩、そして疾患治療のための安全かつ効果的な現代的医薬品の開発が大きく貢献しています。さらに、高度な診断ツールと治療薬の世界的なアクセスが向上していること、および医薬品開発期間が短縮されていることも、市場に肯定的な影響を与えています。これらの複合的な要因が、HAE患者へのより良い治療選択肢の提供と市場拡大を促進する主要な推進力となっています。
遺伝性血管性浮腫（HAE）は、C1インヒビタータンパク質の機能不全または欠乏によって引き起こされる稀な遺伝性疾患です。この病態は常染色体優性遺伝形式で受け継がれ、各細胞に1つの変異遺伝子コピーが存在するだけで発症する可能性があります。HAEの主な特徴は、顔、手、気道、消化管、気管、喉頭、舌などに、蕁麻疹を伴わない急速で重度の皮下および粘膜下腫脹が繰り返し発生することです。これらの腫脹発作は予測不能であり、患者の日常生活の質に深刻な影響を及ぼします。
HAEは血管に影響を及ぼし、患者は激しい痛み、吐き気、嘔吐、疲労、下痢、筋肉痛、しびれ、頭痛、腹痛、嗄声、気分の変動といった多様な症状に苦しみます。特に、気道の腫脹は生命を脅かす可能性があり、緊急の医療介入が必要となる場合があります。また、血管壁から体組織への体液漏出も引き起こされます。HAEは人口の約5万人に1人が罹患するとされており、その頻度に民族差は見られません。他の稀な疾患と同様に、HAEの診断にはしばしば遅れが生じ、その結果、多くの患者が適切な時期に適切な治療を受けられないという深刻な課題に直面しており、これが疾患の管理をさらに困難にしています。
IMARCグループのこの包括的なレポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本のHAE市場を詳細に分析しています。具体的には、各地域の治療法、現在市場で利用可能な医薬品、開発中のパイプライン治療薬、個々の治療法の市場シェア、そして主要7市場全体における市場実績に関する詳細な情報が提供されており、市場関係者や医療従事者にとって貴重な洞察を提供します。
この包括的なレポートは、遺伝性血管性浮腫（HAE）の世界市場に関する極めて詳細な分析を提供します。HAE市場の現状と将来の展望を深く掘り下げ、主要企業の市場実績、主要医薬品のパフォーマンス、そして米国、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、日本の7つの主要市場における現在および将来の患者プールを網羅しています。
レポートの主要な知見として、米国がHAEの患者数が最も多く、治療市場においても最大の規模を誇ることが挙げられます。さらに、現在の治療慣行やアルゴリズム、市場を牽引する主要な推進要因、直面する課題、潜在的な成長機会、償還シナリオ、そして現状と将来の展望を含め、患者と医療従事者双方にとって重要な未充足の医療ニーズについても、詳細かつ網羅的な情報が提供されています。
本レポートは、HAE市場への参入を検討している、または既に関与している製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタントなど、市場の動向を理解し、戦略的な意思決定を行う上で不可欠な情報源となります。
調査期間は、2024年を基準年とし、2019年から2024年までの過去期間のデータ、そして2025年から2035年までの長期的な市場予測を含みます。各国における分析では、HAEの過去、現在、将来の疫学シナリオ、市場全体のパフォーマンス、様々な治療カテゴリーにおけるパフォーマンス、個々の医薬品の売上データ、および償還シナリオが詳細にカバーされています。これにより、地域ごとの市場特性と潜在的な機会が明確に示されます。
競争環境の分析も本レポートの重要な要素であり、現在市販されているHAE治療薬と後期パイプラインにある開発中の医薬品について、極めて詳細な分析が提供されます。各医薬品については、その概要、作用機序、規制状況、臨床試験結果、市場における普及状況、および実績が網羅的に評価されています。
レポートで言及されている主要な市販薬およびパイプライン薬の一部には、Pharming GroupのRuconest（組換えC1エステラーゼ阻害剤）、CSL BehringのHaegarda（C1エステラーゼ阻害剤[ヒト]）、武田薬品工業のKalbitor（エカラント）、BioCryst PharmaceuticalsのOrladeyo（ベロトラルスタット）、武田薬品工業のTakhzyro（ラナデルマブ）、Astria TherapeuticsのNavenibart（STAR-0215）、Intellia TherapeuticsのNTLA-2002、Ionis PharmaceuticalsのDonidalorsen、KalVista PharmaceuticalsのKVD900（セベトラルスタット）、PharvarisのDeucrictibantなどが含まれます。これらはリストの一部であり、完全なリストはレポート本体に詳細に記載されています。
本レポートは、HAE市場がこれまでどのように推移し、今後数年間でどのように変化するかといった市場の深い洞察を提供し、関係者が市場の進化を理解し、将来の戦略を策定するための基盤となる情報を提供します。
この文書は、遺伝性血管性浮腫（HAE）市場に関する包括的かつ詳細な分析を求めるものであり、市場の現状、将来予測、疫学的側面、治療の進展、および市場構造を多角的に評価することを目的としています。
まず、市場分析のセクションでは、2024年時点での様々な治療セグメントにおける市場シェアを詳細に把握し、それが2035年にはどのように変化すると予測されるかを明らかにします。主要7市場（Seven Major Markets）におけるHAE市場の国別規模を2024年時点で特定し、2035年にはどのような規模になると見込まれるかを予測します。さらに、これら主要7市場全体におけるHAE市場の現在の成長率を算出し、今後10年間で期待される成長率を提示します。HAE市場において、現在満たされていない主要な医療ニーズ（アンメットニーズ）が何であるかを特定し、その解決に向けた課題を浮き彫りにすることも重要な目的です。
次に、疫学に関する洞察のセクションでは、2019年から2035年までの期間における主要7市場でのHAEの有病者数を詳細に分析します。具体的には、総有病者数に加え、年齢層別、性別、およびHAEのタイプ別の有病者数を明らかにします。また、同期間におけるHAEと診断された患者数を把握し、主要7市場におけるHAE患者プールの規模を2019年から2024年までの実績として提示するとともに、2025年から2035年までの予測患者プールを算出します。HAEの疫学的傾向を推進する主要な要因を特定し、主要7市場における患者数の成長率を予測することも、このセクションの重要な要素です。
現在の治療シナリオ、上市されている薬剤、および新興治療法に関するセクションでは、現在市場に流通しているHAE治療薬を特定し、それぞれの市場実績を評価します。主要なパイプライン薬についても、将来的な市場パフォーマンスの期待値、安全性プロファイル、および有効性を詳細に検討します。現在上市されている薬剤の安全性と有効性、そして後期段階にあるパイプライン薬の安全性と有効性についても比較分析を行います。主要7市場におけるHAE治療薬に関する現在の治療ガイドラインを網羅的に収集し、その内容を提示します。
最後に、市場の全体像と構造に関するセクションでは、HAE市場における主要企業を特定し、それぞれの市場シェアを分析します。HAE市場に関連する主要な合併・買収（M&A）活動、ライセンス契約、共同研究・開発などの提携活動を追跡し、その影響を評価します。また、HAE市場に影響を与える主要な規制イベントを特定し、その内容を詳述します。臨床試験の状況については、そのステータス（例：進行中、完了、中止など）、フェーズ（例：フェーズI、II、III）、および薬剤の投与経路（例：経口、注射など）別に構造化して提示し、HAE治療薬開発の全体像を明らかにします。
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 遺伝性血管性浮腫 – 序論
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.4 市場概要 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.5 競合インテリジェンス
5 遺伝性血管性浮腫 – 疾患概要
5.1 序論
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者ジャーニー
7 遺伝性血管性浮腫 – 疫学と患者人口
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.2.2 疫学予測 (2025-2035)
7.2.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.2.4 性別疫学 (2019-2035)
7.2.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.2.6 診断症例 (2019-2035)
7.2.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.3.2 疫学予測 (2025-2035)
7.3.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.3.4 性別疫学 (2019-2035)
7.3.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.3.6 診断症例 (2019-2035)
7.3.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.4.2 疫学予測 (2025-2035)
7.4.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.4.4 性別疫学 (2019-2035)
7.4.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.4.6 診断症例 (2019-2035)
7.4.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.5.2 疫学予測 (2025-2035)
7.5.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.5.4 性別疫学 (2019-2035)
7.5.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.5.6 診断症例 (2019-2035)
7.5.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.6 疫学シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.6.2 疫学予測 (2025-2035)
7.6.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.6.4 性別疫学 (2019-2035)
7.6.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.6.6 診断症例 (2019-2035)
7.6.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.7.2 疫学予測 (2025-2035)
7.7.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.7.4 性別疫学 (2019-2035)
7.7.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.7.6 診断症例 (2019-2035)
7.7.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035)
7.8.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.8.4 性別疫学 (2019-2035)
7.8.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.8.6 診断症例 (2019-2035)
7.8.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.9.2 疫学予測 (2025-2035)
7.9.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.9.4 性別疫学 (2019-2035)
7.9.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.9.6 診断症例 (2019-2035)
7.9.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
8 遺伝性血管性浮腫 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療慣行
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 遺伝性血管性浮腫 – アンメットニーズ
10 遺伝性血管性浮腫 – 治療の主要評価項目
11 遺伝性血管性浮腫 – 上市製品
11.1 主要7市場における遺伝性血管性浮腫の上市薬リスト
11.1.1 ルコネスト（遺伝子組換えC1エステラーゼ阻害剤） – ファーミング・グループ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
11.1.2 ハエガーダ（C1エステラーゼ阻害剤［ヒト］） – CSLベーリング
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場での売上
11.1.3 カルビター（エカラント） – 武田薬品
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場での売上
11.1.4 オルラデヨ（ベロトラルスタット） – バイオクリスト・ファーマシューティカルズ
11.1.4.1 薬剤概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 規制状況
11.1.4.4 臨床試験結果
11.1.4.5 主要市場での売上
11.1.5 タクザイロ（ラナデルマブ） – 武田薬品
11.1.5.1 薬剤概要
11.1.5.2 作用機序
11.1.5.3 規制状況
11.1.5.4 臨床試験結果
11.1.5.5 主要市場での売上
上記は上市薬の部分的なリストであり、完全なリストはレポートに記載されています。
12 遺伝性血管性浮腫 – パイプライン薬
12.1 主要7市場における遺伝性血管性浮腫のパイプライン薬リスト
12.1.1 ナベニバート（STAR-0215） – アストリア・セラピューティクス
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性と有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 NTLA-2002 – インテリア・セラピューティクス
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性と有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 ドニダロルセン – アイオニス・ファーマシューティカルズ
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性と有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 KVD900（セベトラルスタット） – カルビスタ・ファーマシューティカルズ
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性と有効性
12.1.4.5 規制状況
12.1.5 デュクリクチバント – ファルバリス
12.1.5.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.5.3 臨床試験結果
12.1.5.4 安全性と有効性
12.1.5.5 規制状況
上記はパイプライン薬の部分的なリストであり、完全なリストはレポートに記載されています。
13. 遺伝性血管性浮腫 – 主要な上市薬およびパイプライン薬の属性分析
14 遺伝性血管性浮腫 – 臨床試験の状況
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制イベント
15 遺伝性血管性浮腫 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 遺伝性血管性浮腫 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 遺伝性血管性浮腫 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 遺伝性血管性浮腫 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 遺伝性血管性浮腫 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 遺伝性血管性浮腫 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 遺伝性血管性浮腫 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 遺伝性血管性浮腫 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.4.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.4.3 遺伝性血管性浮腫 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 遺伝性血管性浮腫 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.5.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.5.2 遺伝性血管性浮腫 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.5.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.5.3 遺伝性血管性浮腫 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – 英国
15.6.1 遺伝性血管性浮腫 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.6.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.6.2 遺伝性血管性浮腫 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.6.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.6.3 遺伝性血管性浮腫 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 遺伝性血管性浮腫 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.7.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.7.2 遺伝性血管性浮腫 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.7.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.7.3 遺伝性血管性浮腫 – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 遺伝性血管性浮腫 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.8.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.8.2 遺伝性血管性浮腫 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.8.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.8.3 遺伝性血管性浮腫 – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 遺伝性血管性浮腫 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.9.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.9.2 遺伝性血管性浮腫 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.9.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.9.3 遺伝性血管性浮腫 – アクセスと償還の概要
16 遺伝性血管性浮腫 – 最近の出来事と主要オピニオンリーダーからの意見
17 遺伝性血管性浮腫市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 遺伝性血管性浮腫市場 – 戦略的提言
19 付録
遺伝性血管性浮腫（Hereditary Angioedema、HAE）は、遺伝性の稀な疾患で、体内のC1インヒビター（C1-INH）というタンパク質の機能不全または欠損によって引き起こされます。このC1-INHは、補体系やカリクレイン-キニン系などの生体防御システムを制御する重要な役割を担っています。C1-INHの機能が低下すると、ブラジキニンという血管透過性を高める物質が過剰に産生され、その結果、皮膚、粘膜、消化管、気道などに突然の腫れ（浮腫）が繰り返し発生します。この浮腫は、かゆみや蕁麻疹を伴わないことが特徴で、特に喉頭に発生した場合は気道閉塞により命に関わる危険性があります。
HAEには主に三つのタイプがあります。一つ目はHAE Type Iで、C1-INHの量が遺伝的に減少しているタイプです。これはHAE患者さんの約85%を占めます。二つ目はHAE Type IIで、C1-INHの量は正常であるものの、その機能が著しく低下しているタイプです。これは約15%の患者さんに見られます。三つ目はHAE with normal C1-INH（HAE-nlC1-INH）またはHAE Type IIIと呼ばれるもので、C1-INHの量も機能も正常ですが、F12遺伝子変異など他の遺伝子変異によってブラジキニン経路が活性化されるタイプです。このタイプは比較的稀で、女性に多く見られる傾向があります。
HAEの診断と治療は、患者さんの生活の質を大きく向上させるための重要な応用分野です。診断には、血中のC1-INH量、C1-INH機能、C4補体レベルの測定が用いられ、確定診断のためには遺伝子検査が実施されます。治療においては、急性発作を速やかに鎮めるための薬剤と、発作の頻度や重症度を減らすための長期予防治療薬が開発されています。急性発作治療薬としては、C1-INH濃縮製剤の静脈内投与、ブラジキニンB2受容体拮抗薬の皮下注射、カリクレイン阻害薬の皮下注射などがあります。長期予防治療薬としては、C1-INH濃縮製剤の定期的な投与、カリクレイン阻害薬の皮下注射、モノクローナル抗体製剤の皮下注射などが用いられ、これらは患者さんの発作リスクを大幅に低減します。また、手術などの侵襲的な処置の前に一時的に発作を予防する短期予防治療も行われます。
HAEに関連する技術は、診断から治療まで多岐にわたります。診断技術としては、ELISA法や比色法を用いたC1-INH機能の精密な測定、そして次世代シーケンシング（NGS）による遺伝子変異の迅速かつ正確な解析が挙げられます。治療技術の進歩は目覚ましく、遺伝子組換え技術によって製造されたC1-INH製剤や、特定の分子を標的とするモノクローナル抗体製剤の開発が進んでいます。さらに、RNA干渉（RNAi）を利用したsiRNA治療薬や、将来的な可能性として遺伝子治療の研究も進行中です。これらの新しい治療薬は、皮下注射など患者さん自身で投与可能な形態が増えており、ドラッグデリバリーシステムの進化が患者さんの負担軽減に貢献しています。また、発作の予測や治療効果のモニタリングに役立つ新たなバイオマーカーの探索も、関連技術として注目されています。