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アンチセンス・RNAi治療薬の世界市場は、2025年に19億ドルに達し、2034年には34億ドル規模に成長すると予測されており、2026年から2034年にかけて年平均成長率6.74%で拡大する見込みです。この堅調な成長は、主に遺伝性疾患や慢性疾患の罹患率増加、主要市場における規制環境の支援、そしてドラッグデリバリーシステムの継続的な技術進歩によって推進されています。
市場を牽引する主要因の一つは、ドラッグデリバリーシステムの急速な進歩です。これにより、RNA分子が標的細胞へ効率的かつ正確に送達され、分解を回避し、治療効果が大幅に向上しています。例えば、脂質ナノ粒子や複合体技術は、アンチセンスオリゴヌクレオチドやsiRNAの細胞内取り込みを改善し、がん、神経疾患、ウイルス感染症などにおける特定のヒト物質への標的適合性を高めています。この分野への研究投資と資金投入は活発で、2023年7月にはノバルティスが神経科学分野のsiRNA治療に特化したバイオテクノロジー企業DTx Pharmaを買収するなど、市場のポジティブな見通しを形成しています。
また、ハンチントン病、特定のがん、広範な遺伝性疾患など、有効な治療法が少ない疾患の増加が、アンチセンス・RNAi治療薬の需要を大きく押し上げています。これらの治療法は、疾患を引き起こす遺伝子を標的とする新しい治療モダリティとして、従来の薬理学的アプローチでは管理困難な患者に新たな選択肢を提供し、バイオ医薬品の研究開発への継続的な投資を促しています。
規制環境も市場成長の重要な推進力です。米国FDAや欧州EMAなどのグローバルな保健当局は、RNAiおよびアンチセンス技術を含む新規治療法に対し、迅速な審査プロセスを導入しています。さらに、オーファンドラッグ指定、迅速承認、優先審査バウチャーといった規制上のインセンティブは、製薬企業がアンチセンス・RNAi治療薬の開発に注力する強力な動機付けとなっています。例えば、FDAの希少疾患製品開発室は、2024会計年度に希少疾患の自然史研究を支援するための資金提供を発表し、科学的厳密性と協力を推進しています。
市場の主要トレンドとしては、個々の遺伝子プロファイルに基づいた個別化医療との密接な関連性が挙げられ、患者のアウトカム改善を目指しています。地理的には、優れた医療インフラ、高い医療費支出、友好的な規制環境を持つ北米がアンチセンス・RNAi治療薬市場を支配しています。
競争環境はダイナミックであり、大手製薬会社や革新的な企業が参入しています。この競争空間では、保有技術の特許争い、規制当局からの承認獲得、そして新たな提携の確立が重要な焦点となります。
一方で、アンチセンス・RNAiベースの治療法の開発と管理には、高コストと複雑性という大きな課題が伴います。しかし、この課題は同時に、この分野をイノベーションの中心地へと変貌させ、低コストの創薬を促進し、これまで治療法がなかった遺伝性疾患における画期的な進展をもたらす機会でもあります。
MARC Groupのレポートは、アンチセンスおよびRNAi治療薬市場について、2026年から2034年までの世界、地域、国レベルでの予測とともに、主要なトレンド分析を提供しています。この市場は、技術、投与経路、用途、地域に基づいて詳細に分類されています。
技術別では、アンチセンスRNAがアンチセンスおよびRNAi治療薬市場の大部分を占め、そのリーダーとしての地位を確立しています。これは、その成熟した手法、臨床応用における最も長い歴史、そして遺伝性疾患から癌を含む様々な起源の慢性疾患に至るまで、幅広い応用範囲によるものです。他のRNAi技術とは異なり、アンチセンスRNAは既に広範な使用実績があり、作用機序と送達メカニズムの研究開発に多大なリソースが投資されています。さらに、一部のアンチセンス治療薬は既にFDAの承認を得て市場に流通しており、その有効性が確認され、さらなる投資を促進しています。これらの要因が、アンチセンスRNAがこの分野をリードし、ブレークスルーの基盤を築いていることを保証しています。
投与経路別では、肺送達が業界最大のシェアを占めています。これは、呼吸器疾患の治療に直接利用できる点に起因し、局所的な送達が有効性を大幅に高めるためです。肺にアクセスし治療薬を運ぶ能力は、呼吸器合胞体ウイルスや肺動脈性高血圧症、肺癌などの疾患治療に効果的です。これにより、疾患部位での高濃度を実現し、全身への影響を限定することで副作用を低減し、患者の服薬遵守率と治療全体の有効性を向上させます。また、肺組織への効率的な薬物送達を可能にする革新的な吸入器やソリューションも重要な要素です。治療の有効性と標的化を最大限に高める必要性が高まる中、肺送達はRNAi技術市場の主要な開発焦点となり、全体的な投資とイノベーションを牽引しています。
用途別では、腫瘍学、心血管疾患（CVDs）、呼吸器疾患、腎臓病、神経変性疾患、遺伝性疾患、感染症などが主要な分野として挙げられます。
地域別では、北米がアンチセンスおよびRNAi治療薬市場で最大のシェアを占めています。この優位性は、主に北米地域の成熟したバイオテクノロジーおよび製薬研究インフラに起因します。さらに、各国政府やその他の国際保健機関からの前例のない支援が、アンチセンスおよびRNAi治療プラットフォームの進歩に必要な研究と高度な開発にとって好ましい環境を作り出しています。この地域には多数の主要なバイオテクノロジー企業や製薬会社が存在し、激しい競争とイノベーションを促進していることも、市場の成長を加速させています。
アンチセンスおよびRNAi治療薬市場は、北米が技術開発と製品市場の両面で主導的な役割を担っています。これは、FDAによるRNAベース医薬品の迅速承認を含む積極的な規制環境、およびがんや遺伝性疾患といった標的疾患の高い罹患率に支えられています。
市場の競争環境では、Alnylam Pharmaceuticals Inc.、Ionis Pharmaceuticals Inc.、OliX Pharmaceuticals Inc.などの主要企業が、遺伝子治療ポートフォリオの多様化を目指し、研究開発に注力しています。これらの企業は、新たな破壊的技術を活用し、医薬品開発を加速させるため、戦略的提携、小規模バイオテクノロジー企業の買収、学術機関や研究開発センターとの連携を積極的に行っています。高コストと開発リスクを考慮し、特にAlNM疾患において、幅広い用途での有効性と安全性を保証するため、臨床試験に多大な投資を行っています。また、規制当局との協力は、新薬の迅速な市場投入を可能にし、競争優位性を確立する上で不可欠です。
最近の市場ニュースとして、2024年4月8日には、OliX Pharmaceuticals Inc.がNASH治療薬候補OLX75016の第1相臨床試験開始承認を取得しました。また、2023年6月21日には、Arbutus Biopharma CorporationがEASL会議で慢性B型肝炎ウイルス患者に対するRNA干渉療法に関する初期データを提供しました。
本市場調査レポートは、2020年から2025年の歴史的期間と2026年から2034年の予測期間を対象とし、市場の動向、促進要因、課題を詳細に分析しています。対象技術にはRNA干渉（siRNA、miRNA）とアンチセンスRNAが含まれ、投与経路は静脈内、皮下、髄腔内、肺送達、腹腔内注射など多岐にわたります。応用分野は腫瘍学、心血管疾患、呼吸器疾患、腎臓病、神経変性疾患、遺伝性疾患、感染症など広範囲に及びます。地域別ではアジア太平洋、ヨーロッパ、北米、ラテンアメリカ、中東・アフリカがカバーされ、米国、日本、中国、ドイツ、英国など主要国が含まれます。
ステークホルダーにとっての主な利点として、本レポートは市場セグメント、歴史的および現在の市場トレンド、市場予測に関する包括的な定量的分析を提供します。市場の主要な促進要因、課題、機会に関する最新情報を提供し、成長著しい地域市場や国別市場を特定するのに役立ちます。ポーターの5フォース分析を通じて、新規参入者、競争、サプライヤーと買い手の交渉力、代替品の脅威の影響を評価し、業界の競争レベルと魅力を分析できます。また、競争環境の分析は、主要企業の現在の市場ポジションに関する洞察を提供します。
1 序文
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 はじめに
4.1 概要
4.2 主要な業界トレンド
5 世界のアンチセンス＆RNAi治療薬市場
5.1 市場概要
5.2 市場実績
5.3 COVID-19の影響
5.4 市場予測
6 技術別市場内訳
6.1 RNA干渉
6.1.1 市場トレンド
6.1.2 主要セグメント
6.1.2.1 siRNA
6.1.2.2 miRNA
6.1.3 市場予測
6.2 アンチセンスRNA
6.2.1 市場トレンド
6.2.2 市場予測
7 投与経路別市場内訳
7.1 静脈内投与
7.1.1 市場トレンド
7.1.2 市場予測
7.2 皮下投与
7.2.1 市場トレンド
7.2.2 市場予測
7.3 髄腔内投与
7.3.1 市場トレンド
7.3.2 市場予測
7.4 肺送達
7.4.1 市場トレンド
7.4.2 市場予測
7.5 腹腔内注射
7.5.1 市場トレンド
7.5.2 市場予測
7.6 その他
7.6.1 市場トレンド
7.6.2 市場予測
8 用途別市場内訳
8.1 癌
8.1.1 市場トレンド
8.1.2 市場予測
8.2 心血管疾患
8.2.1 市場トレンド
8.2.2 市場予測
8.3 呼吸器疾患
8.3.1 市場トレンド
8.3.2 市場予測
8.4 腎疾患
8.4.1 市場トレンド
8.4.2 市場予測
8.5 神経変性疾患
8.5.1 市場トレンド
8.5.2 市場予測
8.6 遺伝性疾患
8.6.1 市場トレンド
8.6.2 市場予測
8.7 感染症
8.7.1 市場トレンド
8.7.2 市場予測
8.8 その他
8.8.1 市場トレンド
8.8.2 市場予測
9 地域別市場内訳
9.1 北米
9.1.1 米国
9.1.1.1 市場トレンド
9.1.1.2 市場予測
9.1.2 カナダ
9.1.2.1 市場トレンド
9.1.2.2 市場予測
9.2 アジア太平洋
9.2.1 中国
9.2.1.1 市場トレンド
9.2.1.2 市場予測
9.2.2 日本
9.2.2.1 市場トレンド
9.2.2.2 市場予測
9.2.3 インド
9.2.3.1 市場トレンド
9.2.3.2 市場予測
9.2.4 韓国
9.2.4.1 市場トレンド
9.2.4.2 市場予測
9.2.5 オーストラリア
9.2.5.1 市場トレンド
9.2.5.2 市場予測
9.2.6 インドネシア
9.2.6.1 市場トレンド
9.2.6.2 市場予測
9.2.7 その他
9.2.7.1 市場トレンド
9.2.7.2 市場予測
9.3 ヨーロッパ
9.3.1 ドイツ
9.3.1.1 市場トレンド
9.3.1.2 市場予測
9.3.2 フランス
9.3.2.1 市場トレンド
9.3.2.2 市場予測
9.3.3 イギリス
9.3.3.1 市場トレンド
9.3.3.2 市場予測
9.3.4 イタリア
9.3.4.1 市場トレンド
9.3.4.2 市場予測
9.3.5 スペイン
9.3.5.1 市場動向
9.3.5.2 市場予測
9.3.6 ロシア
9.3.6.1 市場動向
9.3.6.2 市場予測
9.3.7 その他
9.3.7.1 市場動向
9.3.7.2 市場予測
9.4 ラテンアメリカ
9.4.1 ブラジル
9.4.1.1 市場動向
9.4.1.2 市場予測
9.4.2 メキシコ
9.4.2.1 市場動向
9.4.2.2 市場予測
9.4.3 その他
9.4.3.1 市場動向
9.4.3.2 市場予測
9.5 中東およびアフリカ
9.5.1 市場動向
9.5.2 国別市場内訳
9.5.3 市場予測
10 SWOT分析
10.1 概要
10.2 強み
10.3 弱み
10.4 機会
10.5 脅威
11 バリューチェーン分析
12 ポーターのファイブフォース分析
12.1 概要
12.2 買い手の交渉力
12.3 サプライヤーの交渉力
12.4 競争の程度
12.5 新規参入の脅威
12.6 代替品の脅威
13 価格分析
14 競争環境
14.1 市場構造
14.2 主要プレーヤー
14.3 主要プレーヤーのプロファイル
14.3.1 アルナイラム・ファーマシューティカルズ社
14.3.1.1 会社概要
14.3.1.2 製品ポートフォリオ
14.3.1.3 財務状況
14.3.1.4 SWOT分析
14.3.2 アービュタス・バイオファーマ・コーポレーション
14.3.2.1 会社概要
14.3.2.2 製品ポートフォリオ
14.3.2.3 財務状況
14.3.2.4 SWOT分析
14.3.3 アローヘッド・ファーマシューティカルズ社
14.3.3.1 会社概要
14.3.3.2 製品ポートフォリオ
14.3.3.3 財務状況
14.3.4 ベニテック・バイオファーマ社
14.3.4.1 会社概要
14.3.4.2 製品ポートフォリオ
14.3.4.3 財務状況
14.3.4.4 SWOT分析
14.3.5 バイオパス・ホールディングス社
14.3.5.1 会社概要
14.3.5.2 製品ポートフォリオ
14.3.5.3 財務状況
14.3.6 ディセルナ・ファーマシューティカルズ社（ノボ ノルディスク A/S）
14.3.6.1 会社概要
14.3.6.2 製品ポートフォリオ
14.3.6.3 財務状況
14.3.7 アイオニス・ファーマシューティカルズ社
14.3.7.1 会社概要
14.3.7.2 製品ポートフォリオ
14.3.7.3 財務状況
14.3.7.4 SWOT分析
14.3.8 オリックス・ファーマシューティカルズ社
14.3.8.1 会社概要
14.3.8.2 製品ポートフォリオ
14.3.8.3 財務状況
14.3.9 フィオ・ファーマシューティカルズ社
14.3.9.1 会社概要
14.3.9.2 製品ポートフォリオ
14.3.9.3 財務状況
14.3.10 サレプタ・セラピューティクス社
14.3.10.1 会社概要
14.3.10.2 製品ポートフォリオ
14.3.10.3 財務状況
14.3.10.4 SWOT分析
14.3.11 サイレンス・セラピューティクス
14.3.11.1 会社概要
14.3.11.2 製品ポートフォリオ
14.3.11.3 財務状況
14.3.12 サーナオミクス社
14.3.12.1 会社概要
14.3.12.2 製品ポートフォリオ
図のリスト
図1：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：主要な推進要因と課題
図2：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：販売額（10億米ドル）、2020-2025年
図3：グローバル：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：販売額（10億米ドル）、2026-2034年
図4：世界：アンチセンス・RNAi治療薬市場：技術別内訳（%）、2025年
図5：世界：アンチセンス・RNAi治療薬市場：投与経路別内訳（%）、2025年
図6：世界：アンチセンス・RNAi治療薬市場：用途別内訳（%）、2025年
図7：世界：アンチセンス・RNAi治療薬市場：地域別内訳（%）、2025年
図8：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（RNA干渉）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図9：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（RNA干渉）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図10：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（アンチセンスRNA）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図11：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（アンチセンスRNA）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図12：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（静脈内投与）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図13：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（静脈内投与）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図14：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（皮下投与）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図15：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（皮下投与）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図16：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（髄腔内投与）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図17：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（髄腔内投与）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図18：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（肺送達）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図19：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（肺送達）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図20：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（腹腔内注射）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図21：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（腹腔内注射）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図22：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（その他の投与経路）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図23：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（その他の投与経路）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図24：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（腫瘍学）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図25：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（腫瘍学）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図26：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（心血管疾患（CVD））市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図27：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（心血管疾患（CVD））市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図28：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（呼吸器疾患）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図29：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（呼吸器疾患）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図30：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（腎疾患）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図31：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（腎疾患）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図32：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（神経変性疾患）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図33：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（神経変性疾患）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図34：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（遺伝性疾患）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図35：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（遺伝性疾患）市場予測：販売額（百万米ドル）、2026-2034年
図36：世界：アンチセンス・RNAi治療薬（感染症）市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図37：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（感染症）市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図38：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（その他の用途）市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図39：世界：アンチセンス＆RNAi治療薬（その他の用途）市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図40：北米：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図41：北米：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図42：米国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図43：米国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図44：カナダ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図45：カナダ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図46：アジア太平洋：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図47：アジア太平洋：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図48：中国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図49：中国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図50：日本：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図51：日本：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図52：インド：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図53：インド：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図54：韓国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図55：韓国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図56：オーストラリア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図57：オーストラリア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図58：インドネシア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図59：インドネシア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図60：その他：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図61：その他：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図62：欧州：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図63：欧州：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図64：ドイツ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図65：ドイツ：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図66：フランス：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図67：フランス：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図68：英国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図69：英国：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図70：イタリア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図71：イタリア：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図72：スペイン：アンチセンス＆RNAi治療薬市場：売上高（百万米ドル）、2020年および2025年
図73：スペイン：アンチセンス＆RNAi治療薬市場予測：売上高（百万米ドル）、2026-2034年
図74：ロシア：アンチセンス・RNAi治療薬市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図75：ロシア：アンチセンス・RNAi治療薬市場予測：販売額（百万米ドル）、2026年～2034年
図76：その他：アンチセンス・RNAi治療薬市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図77：その他：アンチセンス・RNAi治療薬市場予測：販売額（百万米ドル）、2026年～2034年
図78：ラテンアメリカ：アンチセンス・RNAi治療薬市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図79：ラテンアメリカ：アンチセンス・RNAi治療薬市場予測：販売額（百万米ドル）、2026年～2034年
図80：ブラジル：アンチセンス・RNAi治療薬市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図81：ブラジル：アンチセンス・RNAi治療薬市場予測：販売額（百万米ドル）、2026年～2034年
図82：メキシコ：アンチセンス・RNAi治療薬市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図83：メキシコ：アンチセンス・RNAi治療薬市場予測：販売額（百万米ドル）、2026年～2034年
図84：その他：アンチセンス・RNAi治療薬市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図85：その他：アンチセンス・RNAi治療薬市場予測：販売額（百万米ドル）、2026年～2034年
図86：中東・アフリカ：アンチセンス・RNAi治療薬市場：販売額（百万米ドル）、2020年および2025年
図87：中東・アフリカ：アンチセンス・RNAi治療薬市場：国別内訳（％）、2025年
図88：中東・アフリカ：アンチセンス・RNAi治療薬市場予測：販売額（百万米ドル）、2026年～2034年
図89：グローバル：アンチセンス・RNAi治療薬産業：SWOT分析
図90：グローバル：アンチセンス・RNAi治療薬産業：バリューチェーン分析
図91：グローバル：アンチセンス・RNAi治療薬産業：ポーターのファイブフォース分析
アンチセンスおよびRNAi治療薬は、特定の遺伝子の発現を標的として抑制する核酸医薬の一種です。アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）は、標的mRNAに相補的に結合する短い一本鎖の合成核酸で、mRNAの翻訳を阻害したり、RNase Hによる分解を促進したりすることで、タンパク質合成を抑制します。一方、RNA干渉（RNAi）は、細胞が持つ遺伝子発現抑制機構を利用したもので、低分子干渉RNA（siRNA）などが標的mRNAを特異的に分解することで、遺伝子サイレンシングを引き起こします。これらの技術は、疾患の原因となる特定のタンパク質の産生を効果的に抑制することを目的としています。
アンチセンス治療薬には、主にギャップマー型とステリックブロッカー型があります。ギャップマー型は、中央部分がDNA、両端が修飾RNAから成り、標的mRNAに結合後、RNase Hを活性化してmRNAを分解します。ステリックブロッカー型は、mRNAの特定部位に結合し、リボソームの結合やスプライシングを物理的に阻害することで、タンパク質合成を抑制します。特に、エクソンスキッピングを誘導するタイプは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの治療に応用されています。RNAi治療薬では、siRNAが最も一般的で、RISC複合体に取り込まれて標的mRNAを分解します。その他、miRNAの機能を模倣するmiRNAミミックや、内因性miRNAの機能を阻害するアンタゴミアなども研究されています。
これらの治療薬は、幅広い疾患領域での応用が期待されています。遺伝性疾患では、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するヌシネルセン（ASO）や、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピング誘導薬（ASO）が既に承認されています。高コレステロール血症に対するインクリシラン（siRNA）のように、心血管疾患の治療にも用いられています。がん治療においては、がん遺伝子の発現抑制や、腫瘍抑制遺伝子の機能回復を目指す研究が進められています。また、ハンチントン病や筋萎縮性側索硬化症（ALS）といった神経変性疾患、さらにはウイルス感染症（B型肝炎など）や希少疾患に対する治療薬の開発も活発に行われています。
アンチセンスおよびRNAi治療薬の実用化には、いくつかの関連技術が不可欠です。最も重要なのは、核酸医薬を標的細胞に効率的かつ安全に送達するための「デリバリーシステム」です。脂質ナノ粒子（LNP）はsiRNAの送達に広く用いられており、また、肝臓への特異的送達を可能にするGalNAc（N-アセチルガラクトサミン）結合技術は、ASOとsiRNAの両方で成功を収めています。核酸の安定性向上、免疫原性低減、標的結合親和性向上のためには、「化学修飾」が重要であり、ホスホロチオエート骨格や2'-O-メトキシエチル（MOE）修飾などが用いられます。さらに、標的遺伝子の選定やオフターゲット効果の予測には「バイオインフォマティクス」が活用され、治療効果の最適化に貢献しています。