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アデノシンデアミナーゼ欠損症を伴う重症複合型免疫不全症（ADA-SCID）市場は、2024年に主要7市場（米国、EU4カ国、英国、日本）で62億米ドルの規模に達しました。IMARCグループの予測によると、この市場は2035年までに118億米ドルに成長し、2025年から2035年の予測期間中に年平均成長率（CAGR）6.05%を示す見込みです。
ADA-SCIDは、アデノシンデアミナーゼ（ADA）遺伝子の変異によって引き起こされる希少な遺伝性疾患です。この変異により、免疫細胞、特にT細胞とB細胞の形成と機能に不可欠な酵素であるアデノシンデアミナーゼが欠損します。結果として、患者は重度の免疫不全に陥り、細菌、ウイルス、真菌などによる再発性かつ重篤な感染症に頻繁に罹患します。これらの感染症は様々な臓器系に影響を及ぼし、患者の健康と生存に重大な脅威をもたらします。その他にも、発育不全、発達遅延、免疫関連の合併症などが症状として現れます。
ADA-SCIDの診断には、臨床評価、免疫学的検査、および遺伝子解析が用いられます。血液検査ではT細胞とB細胞の著しい減少が確認され、機能検査によって免疫系の応答障害が裏付けられます。
この市場の成長を牽引する主な要因は多岐にわたります。まず、ADA遺伝子変異を引き起こす遺伝性疾患の症例が増加していることが挙げられます。次に、ADA-SCIDの症状を緩和し、疾患を管理するための酵素補充療法（ERT）の利用が拡大しています。さらに、欠陥のある遺伝子を修正するために、細胞に正しい遺伝子を導入する遺伝子治療の普及も市場を強力に後押ししています。
また、機能的な免疫系を回復させる主要な治療法である骨髄移植の利用が増加していることも、重要な成長促進要因です。加えて、患者に機能的なT細胞を注入し、長期的な免疫回復と生活の質の向上を目指す養子T細胞療法の人気が高まっていることも、市場の拡大に寄与しています。
さらに、副作用が最小限に抑えられ、入院期間が短縮され、患者の将来の生殖能力が温存されるという利点から、非条件付き幹細胞移植手技の需要が増加していることも、予測期間中のADA-SCID市場を牽引する重要な要素となるでしょう。IMARCグループの新しいレポートは、米国、EU4カ国（ドイツ、スペイン、フランス、イタリア）、英国、日本のADA-SCID市場について詳細な分析を提供しています。
本レポートは、アデノシンデアミナーゼ重症複合免疫不全症（ADA-SCID）市場に関する包括的な分析を提供します。ADA-SCIDは、重症複合免疫不全症（SCID）の全症例の10～15%を占める稀な遺伝性疾患であり、世界的な有病率は出生20万人に1人と推定されています。ただし、米国や欧州では出生50万～66万人に1人と低く、ソマリア人やアーミッシュ/メノナイトなどの特定の集団ではより一般的です。米国では毎年約5万8千人の赤ちゃんがSCIDを持って生まれており、ADA欠損症患者の約15～20%は、1歳から10歳の間に発症する遅発性または成人期に発症する晩期発症の健康問題を抱えています。
米国はADA-SCID患者数が最も多く、その治療市場においても最大の規模を誇ります。本レポートは、米国、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、日本の7つの主要市場を対象とし、治療慣行、市場内および開発中の薬剤、個別治療法のシェア、主要企業とその薬剤の市場実績などを詳細に分析しています。また、これら7つの主要市場における現在および将来の患者数、現在の治療アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、満たされていない医療ニーズについても情報を提供しています。
主要な治療薬として、小児および成人ADA-SCID患者向けの筋肉内注射薬である「Revcovi（Elapegademase-Lvlr）」が挙げられます。さらに、欧州医薬品庁（EMA）が2016年に承認したガンマレトロウイルスベクターベースの遺伝子治療薬「Strimvelis」は、適切なHLA適合血縁幹細胞ドナーが利用できないADA欠損症による重症複合免疫不全症（ADA-SCID）の患者に推奨されています。最近の動向として、2023年9月にはFondazione TelethonとOrchard TherapeuticsがStrimvelisの販売承認移管を完了したことが報告されています。
本調査の期間は、2024年を基準年とし、2019年から2024年までの過去データ、そして2025年から2035年までの市場予測を含みます。各国ごとに、過去、現在、将来の疫学シナリオ、ADA-SCID市場のパフォーマンス、様々な治療カテゴリーのパフォーマンス、各種薬剤の販売状況、償還シナリオ、市場内および開発中の薬剤に関する詳細な分析が提供されます。また、現在のADA-SCID市場で販売されている薬剤および後期段階のパイプライン薬剤に関する詳細な競合状況分析も含まれています。本レポートは、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、その他ADA-SCID市場に何らかの形で関与している、または参入を計画しているすべての人々にとって必読の資料です。
アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症（ADA-SCID）に関する本レポートは、この希少疾患の市場動向、疫学、治療法、および将来の展望を包括的に分析しています。
市場洞察のセクションでは、ADA-SCID市場がこれまでどのように推移し、今後数年間でどのように発展していくかについて詳細な分析を提供します。具体的には、2024年における様々な治療セグメントの市場シェアを明らかにし、2035年までのそのパフォーマンスを予測します。また、7大主要市場（Seven Major Markets）におけるADA-SCIDの国別市場規模が2024年にどの程度であったか、そして2035年にはどのように変化するかを提示します。さらに、これら7大主要市場全体でのADA-SCID市場の成長率と、今後10年間で期待される成長について深く掘り下げます。市場における主要な未充足ニーズについても詳細に特定し、今後の開発の方向性を示唆します。
疫学に関する洞察では、ADA-SCIDの患者人口に関する広範なデータを提供します。具体的には、2019年から2035年までの7大主要市場におけるADA-SCIDの有病者数を推定し、さらに年齢別および性別の有病者数を詳細に分析します。診断された患者数（2019年～2035年）や、7大主要市場におけるADA-SCID患者プールの規模（2019年～2024年）および予測される患者プール（2025年～2035年）についてもデータを提供します。これらの疫学的傾向を推進する主要な要因を特定し、7大主要市場における患者数の成長率を予測します。
現在の治療シナリオ、上市済み医薬品、および新興治療法についても深く掘り下げています。現在市場に出ている医薬品、例えばChiesi USA, Inc.のRevcovi（Elapegademase）やFondazione TelethonのStrimvelis（これらは一部の例であり、完全なリストはレポートに含まれています）について、その作用機序、規制状況、臨床試験結果、市場浸透度、および市場実績を詳細に評価します。これらの上市済み医薬品の安全性と有効性についても検証します。さらに、後期段階のパイプライン医薬品についても同様に、その作用機序、規制状況、臨床試験結果、および将来の市場実績の予測、安全性、有効性を分析します。7大主要市場におけるADA-SCID治療薬の現在の治療ガイドラインも網羅しています。
市場の主要企業とその市場シェアを特定し、ADA-SCID市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などの企業活動についても詳細に報告します。また、ADA-SCID市場に関連する主要な規制イベントについても触れます。臨床試験の状況については、ステータス別、フェーズ別、および投与経路別の構造を明らかにすることで、開発状況の全体像を提供します。
このレポートは、ADA-SCID市場の現状と将来の展望を理解し、戦略的な意思決定を行うための重要な情報源となるでしょう。
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 研究目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – 序論
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.4 市場概要 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.5 競合情報
5 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – 疾患概要
5.1 序論
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者ジャーニー
7 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – 疫学と患者人口
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.2.2 疫学予測 (2025-2035)
7.2.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.2.4 性別疫学 (2019-2035)
7.2.5 診断症例 (2019-2035)
7.2.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.3.2 疫学予測 (2025-2035)
7.3.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.3.4 性別疫学 (2019-2035)
7.3.5 診断症例 (2019-2035)
7.3.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.4.2 疫学予測 (2025-2035)
7.4.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.4.4 性別疫学 (2019-2035)
7.4.5 診断症例 (2019-2035)
7.4.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.5.2 疫学予測 (2025-2035)
7.5.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.5.4 性別疫学 (2019-2035)
7.5.5 診断症例 (2019-2035)
7.5.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.6 疫学シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.6.2 疫学予測 (2025-2035)
7.6.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.6.4 性別疫学 (2019-2035)
7.6.5 診断症例 (2019-2035)
7.6.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.7.2 疫学予測 (2025-2035)
7.7.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.7.4 性別疫学 (2019-2035)
7.7.5 診断症例 (2019-2035)
7.7.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035)
7.8.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.8.4 性別疫学 (2019-2035)
7.8.5 診断症例 (2019-2035)
7.8.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.9.2 疫学予測 (2025-2035)
7.9.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.9.4 性別疫学 (2019-2035)
7.9.5 診断症例 (2019-2035)
7.9.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
8 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療慣行
8.1 ガイドライン、管理、治療
8.2 治療アルゴリズム
9 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – アンメットニーズ
10 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – 治療の主要評価項目
11 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるアデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症市販薬リスト
11.1.1 レブコビ (エラペガデマーゼ) – キエシUSA社
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
11.1.2 ストリムベリス – テレソン財団
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場での売上
上記は販売済み医薬品の部分的なリストに過ぎず、完全なリストはレポートに記載されています。
12 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – パイプライン医薬品
12.1 主要7市場におけるアデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症パイプライン医薬品リスト
12.1.1 医薬品名 – 企業名
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性と有効性
12.1.1.5 規制状況
パイプライン医薬品の完全なリストはレポートに記載されています。
13. アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 主要な販売済みおよびパイプライン医薬品の属性分析
14. アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 臨床試験の状況
14.1 ステータス別医薬品
14.2 フェーズ別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制イベント
15 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.2.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.2.2 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.2.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.3.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.3.2 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.3.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.3.3 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.4.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.4.2 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.4.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.4.3 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.5.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.5.2 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.5.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.5.3 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – 英国
15.6.1 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.6.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.6.2 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.6.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.6.3 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.7.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.7.2 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.7.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.7.3 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.8.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.8.2 アデノシンデアミナーゼ欠損症-重症複合免疫不全症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模 (2019年～2024年)
15.8.2.2 治療法別市場予測 (2025年～2035年)
15.8.3 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模 (2019年～2024年)
15.9.1.2 市場予測 (2025年～2035年)
15.9.2 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模 (2019年～2024年)
15.9.2.2 治療法別市場予測 (2025年～2035年)
15.9.3 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – アクセスと償還の概要
16 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症市場 – 戦略的提言
19 付録
アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合免疫不全症（ADA-SCID）は、アデノシンデアミナーゼ（ADA）という酵素の遺伝的欠損によって引き起こされる、重篤な遺伝性疾患でございます。このADA酵素は、体内のプリン代謝経路において、毒性のあるデオキシアデノシンなどの代謝産物を無毒化する重要な役割を担っております。酵素が欠損すると、これらの毒性物質が体内に蓄積し、特にT細胞、B細胞、NK細胞といったリンパ球に強い毒性を示し、それらの細胞の機能不全や死滅を招きます。その結果、患者様は重度の免疫不全状態に陥り、細菌、ウイルス、真菌などによる様々な感染症に対して極めて脆弱となります。多くの場合、乳幼児期に発症し、適切な治療が行われないと生命を脅かす非常に危険な病気でございます。
ADA-SCIDは、ADA遺伝子の変異によって引き起こされる単一の疾患でございますが、酵素の残存活性の程度や発症時期、症状の重症度には幅がございます。一般的には、ADA酵素がほぼ完全に欠損している「完全欠損型」と、ある程度の酵素活性が残存している「部分欠損型」に分類されます。完全欠損型は、通常、生後数ヶ月以内に重篤な免疫不全症状を呈し、早期の診断と治療が不可欠でございます。一方、部分欠損型では、発症が遅れたり、症状が比較的軽度であったりする場合がございますが、それでも免疫機能は著しく低下しております。この疾患は、常染色体劣性遺伝の形式で遺伝いたします。
ADA-SCIDの治療法としては、いくつかの選択肢がございます。一つは、定期的にADA酵素を補充する「酵素補充療法（ERT）」で、PEG-ADA製剤の投与により一時的に免疫機能を改善させることが可能でございます。より根治的な治療法としては、健康なドナーからの「造血幹細胞移植（HSCT）」がございます。これは、患者様の免疫系を再構築する目的で行われますが、HLA適合ドナーの確保や移植に伴うリスクが課題となります。また、ADA-SCIDは「遺伝子治療」の初期の成功例の一つとして知られており、患者様自身の造血幹細胞に正常なADA遺伝子を導入し、体内に戻すことで、自己の免疫機能を回復させる治療法が確立され、現在も進化を続けております。研究面では、遺伝子治療のモデル疾患として、免疫学、代謝学、幹細胞生物学の発展に大きく貢献しております。
ADA-SCIDの診断と治療には、様々な先進技術が用いられております。診断技術としては、新生児期にスクリーニング検査として行われるタンデムマス法を用いたTREC（T細胞受容体再構成エキシジョンサークル）測定や、ADA酵素活性の測定、そしてADA遺伝子のシーケンス解析による遺伝子診断がございます。治療に関連する技術では、遺伝子治療において、レトロウイルスベクターやレンチウイルスベクター、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターなどを用いた効率的な遺伝子導入技術が不可欠でございます。また、将来的な応用として、CRISPR-Cas9などのゲノム編集技術を用いた治療法の開発も進められております。造血幹細胞移植においては、高精度なHLAタイピング技術や、移植後の拒絶反応を抑制するための免疫抑制剤の管理技術が重要でございます。さらに、酵素補充療法に用いられるPEG-ADAのようなバイオ医薬品の製造技術も関連技術の一つでございます。