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RNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリーの世界市場は、近年、目覚ましい拡大を続けており、その市場規模は2024年には998億米ドルに達しました。市場調査会社IMARCグループの最新報告書によると、この成長軌道は今後も力強く継続すると予測されており、2033年までには市場規模が4661億米ドルに到達する見込みです。具体的には、2025年から2033年の予測期間において、年平均成長率（CAGR）は17.75%という非常に高い伸び率を示すとされており、RNAi技術が医薬品開発および治療分野において革新的な役割を担うことへの期待と投資が急速に高まっている現状を反映しています。
RNAiドラッグデリバリーとは、リボ核酸干渉（RNAi）のメカニズムを応用し、特定の遺伝子の発現を精密に抑制したり、遺伝子変異の状況を詳細に監視したりするための、画期的な治療ソリューションを指します。この先進技術は、真核生物における遺伝子機能の分析を可能にするだけでなく、病気の根本原因となる特定の遺伝子の働きを標的として効果的に沈黙させる、治療的な遺伝子サイレンシングソリューションの開発において極めて重要な基盤を提供します。その特異性と効率性から、従来の治療法では困難であった疾患への新たなアプローチを可能にしています。
RNAiドラッグデリバリーの投与方法は、治療対象となる疾患や患者の状態に応じて多様な選択肢が用意されています。一般的な方法としては、静脈内注射、皮内注射、腹腔内注射といった注射による全身投与が広く用いられるほか、特定の病変部位に直接薬剤を届ける局所デリバリーも重要な手段となっています。これらの多様な投与経路を支える技術基盤としては、薬剤を安定的に標的細胞へ運ぶためのナノ粒子を用いたデリバリーシステム、肺を介したデリバリー、核酸デリバリー、そしてアプタマーを用いたデリバリー技術などが開発され、実用化が進んでいます。これらの先進技術は、薬剤の生体内での安定性向上、標的細胞への効率的な送達、そして副作用の軽減に大きく貢献しています。
RNAiドラッグデリバリーは、その広範な応用可能性と高い治療効果から、現代医療における多岐にわたる疾患の治療に活用されています。具体的には、感染症、慢性代謝性疾患、心血管疾患、神経疾患、泌尿器疾患、腫瘍性疾患（がん）、そして眼科疾患といった、既存治療では十分な効果が得られなかった病態に対する新たな治療選択肢として、大きな期待が寄せられています。
この市場の顕著な成長を後押しする主要な要因は複数存在します。まず、世界的に癌や心血管疾患（CVDs）をはじめとする慢性的な医学的および遺伝的疾患の有病率が継続的に増加していることが挙げられます。これらの疾患に対する既存治療の限界や、より効果的で副作用の少ない治療法へのニーズが高まっていることが、RNAiドラッグデリバリーへの関心を一層高めています。さらに、高齢者人口の増加も重要な推進力となっています。高齢者は一般的に、様々な慢性疾患や遺伝的疾患にかかりやすいため、RNAi技術を用いた革新的な治療法の需要が拡大しています。また、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）のパンデミックが、新たな治療法やワクチン開発の緊急性を世界的に浮き彫りにし、RNAi技術の研究開発および商業化を加速させたことも、市場成長に大きく寄与していると考えられます。これらの複合的な要因が、RNAiドラッグデリバリー市場の将来的な発展を強力に推進していくでしょう。
世界中で疾病が拡大し続ける現代において、革新的な治療法への探求が加速する中、RNA干渉（RNAi）を利用した薬物送達技術に対する需要が飛躍的に高まっています。この技術は、特定の遺伝子発現を抑制することで病気の進行を阻止する可能性を秘めており、従来の治療法では困難であった疾患への新たなアプローチを提供します。特に、ウイルス抗原の発現を効果的に阻害する低分子干渉RNA（siRNA）によって誘導されるアプタマー薬物送達システムのような標的送達方法は、抗ウイルス薬の投与において極めて大きな注目を集めています。これは、薬剤を病変部位に特異的に届けることで、副作用を最小限に抑えつつ治療効果を最大化できるという点で、医療現場に革命をもたらす可能性を秘めているからです。
市場の成長をさらに加速させる要因として、革新的な合成送達キャリアやバイオベクターの開発といった、多岐にわたる技術的進歩が挙げられます。これらの新しいキャリアは、RNAi薬剤の安定性を高め、生体内での分解を防ぎ、目的の細胞や組織への効率的な送達を可能にします。例えば、siRNAやマイクロRNA（miRNA）を内包するナノキャリアは、その微細なサイズとカスタマイズ可能な表面特性により、個別化医療の開発において極めて重要な役割を担っています。これらのナノキャリアは、患者一人ひとりの遺伝的特性や病態に合わせて薬剤を調整することを可能にし、また、疾患によって変化した細胞分子や代謝物を高感度かつ特異的に特定するための診断ツールとしても不可欠です。これにより、より精密で効果的な治療戦略の立案が可能となります。
さらに、ナノテクノロジーや分子診断学といった最先端分野における広範な研究開発（R&D）活動が活発化していることも、市場拡大の強力な推進力となっています。これらの研究は、RNAi薬物送達技術の基礎的な理解を深め、新たな応用分野を開拓し、より安全で効果的な薬剤の開発を促進しています。加えて、世界的な医療インフラ全体の継続的な改善も、RNAi薬物送達技術の普及と利用を後押しし、市場のさらなる成長を促進すると期待されています。医療機関における診断能力の向上や、治療オプションの多様化は、この革新的な技術がより多くの患者に届くための基盤を築きます。
IMARC Groupは、世界のRNAi薬物送達市場における主要なトレンドを詳細に分析し、2025年から2033年までの期間における世界、地域、および国レベルでの包括的な市場予測を提供しています。この市場は、その多様な応用可能性と技術的アプローチに基づいて、明確に分類されています。
アプリケーション別の内訳としては、感染症、循環器疾患、腫瘍学（がん治療）、神経学（神経疾患）、眼科学（眼疾患）、泌尿器科学（泌尿器疾患）、代謝性疾患、およびその他の広範な分野が含まれます。これらの分野は、RNAi技術が持つ遺伝子レベルでの介入能力により、これまで治療が困難であった多くの疾患に対して新たな希望をもたらす可能性を秘めています。
技術別の内訳としては、ナノ粒子薬物送達、肺薬物送達、核酸薬物送達、そしてアプタマー薬物送達といった、様々なアプローチが開発・利用されています。これらの技術は、それぞれ異なるメカニズムと利点を持ち、特定の薬剤や疾患、送達経路に応じて最適な選択肢を提供します。例えば、ナノ粒子は薬剤の保護と標的化に優れ、肺送達は呼吸器疾患に直接作用する可能性を秘め、核酸送達は遺伝子治療の基盤となり、アプタマーは高い特異性で標的を認識します。これらの技術の進化が、RNAi薬物送達市場の未来を形作っていくでしょう。
本レポートは、世界のRNA干渉（RNAi）薬物送達市場における競争環境を包括的に分析し、この革新的な医療技術分野で活動する主要企業の詳細なプロファイルを提供します。RNAi技術は、特定の遺伝子の発現を抑制することで様々な疾患の治療に革命をもたらす可能性を秘めており、その効果的な薬物送達システムは治療の成功に不可欠です。本分析では、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.、Calando Pharmaceuticals Inc、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Phio Pharmaceuticals、Silence Therapeutics、Sirnaomics、Switch Therapeuticsといった、この分野を牽引する主要なプレーヤーが網羅されており、それぞれの企業戦略、製品ポートフォリオ、研究開発活動、および市場での競争上の位置付けが詳細に評価されています。
レポートの対象期間は、分析の基準年が2024年、過去期間が2019年から2024年、予測期間が2025年から2033年と設定されており、市場の歴史的動向から将来の成長機会までを深く掘り下げています。市場規模は数十億米ドル単位で評価され、その経済的価値と潜在的な収益性が明確に示されます。セグメントカバレッジは、アプリケーション、テクノロジー、地域という多角的な視点から市場を分析し、各セグメントにおける詳細な洞察と成長ドライバーを提供することで、読者が市場の複雑な構造を理解する手助けをします。
地理的カバレッジは非常に広範であり、北米（米国、カナダ）、ヨーロッパ（ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、ロシア）、アジア太平洋（中国、日本、インド、韓国、オーストラリア、インドネシア）、ラテンアメリカ（ブラジル、メキシコ）、中東およびアフリカといった主要な地域と国々を網羅しています。これにより、地域ごとの市場特性、規制環境、技術採用の傾向、および成長機会の違いが明確に把握でき、グローバルな視点での戦略策定に役立ちます。
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1 序文
2 範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 はじめに
4.1 概要
4.2 主要な業界トレンド
5 世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー市場
5.1 市場概要
5.2 市場実績
5.3 COVID-19の影響
5.4 市場予測
6 用途別市場内訳
6.1 感染症
6.1.1 市場トレンド
6.1.2 市場予測
6.2 循環器科
6.2.1 市場トレンド
6.2.2 市場予測
6.3 腫瘍学
6.3.1 市場トレンド
6.3.2 市場予測
6.4 神経学
6.4.1 市場トレンド
6.4.2 市場予測
6.5 眼科学
6.5.1 市場トレンド
6.5.2 市場予測
6.6 泌尿器科
6.6.1 市場トレンド
6.6.2 市場予測
6.7 代謝性疾患
6.7.1 市場トレンド
6.7.2 市場予測
6.8 その他
6.8.1 市場トレンド
6.8.2 市場予測
7 技術別市場内訳
7.1 ナノ粒子ドラッグデリバリー
7.1.1 市場トレンド
7.1.2 市場予測
7.2 肺ドラッグデリバリー
7.2.1 市場トレンド
7.2.2 市場予測
7.3 核酸ドラッグデリバリー
7.3.1 市場トレンド
7.3.2 市場予測
7.4 アプタマードラッグデリバリー
7.4.1 市場トレンド
7.4.2 市場予測
8 地域別市場内訳
8.1 北米
8.1.1 米国
8.1.1.1 市場トレンド
8.1.1.2 市場予測
8.1.2 カナダ
8.1.2.1 市場トレンド
8.1.2.2 市場予測
8.2 アジア太平洋
8.2.1 中国
8.2.1.1 市場トレンド
8.2.1.2 市場予測
8.2.2 日本
8.2.2.1 市場トレンド
8.2.2.2 市場予測
8.2.3 インド
8.2.3.1 市場トレンド
8.2.3.2 市場予測
8.2.4 韓国
8.2.4.1 市場トレンド
8.2.4.2 市場予測
8.2.5 オーストラリア
8.2.5.1 市場トレンド
8.2.5.2 市場予測
8.2.6 インドネシア
8.2.6.1 市場トレンド
8.2.6.2 市場予測
8.2.7 その他
8.2.7.1 市場トレンド
8.2.7.2 市場予測
8.3 ヨーロッパ
8.3.1 ドイツ
8.3.1.1 市場トレンド
8.3.1.2 市場予測
8.3.2 フランス
8.3.2.1 市場トレンド
8.3.2.2 市場予測
8.3.3 イギリス
8.3.3.1 市場トレンド
8.3.3.2 市場予測
8.3.4 イタリア
8.3.4.1 市場トレンド
8.3.4.2 市場予測
8.3.5 スペイン
8.3.5.1 市場トレンド
8.3.5.2 市場予測
8.3.6 ロシア
8.3.6.1 市場トレンド
8.3.6.2 市場予測
8.3.7 その他
8.3.7.1 市場トレンド
8.3.7.2 市場予測
8.4 ラテンアメリカ
8.4.1 ブラジル
8.4.1.1 市場トレンド
8.4.1.2 市場予測
8.4.2 メキシコ
8.4.2.1 市場トレンド
8.4.2.2 市場予測
8.4.3 その他
8.4.3.1 市場動向
8.4.3.2 市場予測
8.5 中東およびアフリカ
8.5.1 市場動向
8.5.2 国別市場内訳
8.5.3 市場予測
9 SWOT分析
9.1 概要
9.2 強み
9.3 弱み
9.4 機会
9.5 脅威
10 バリューチェーン分析
11 ポーターのファイブフォース分析
11.1 概要
11.2 買い手の交渉力
11.3 供給者の交渉力
11.4 競争の程度
11.5 新規参入の脅威
11.6 代替品の脅威
12 価格分析
13 競争環境
13.1 市場構造
13.2 主要企業
13.3 主要企業のプロファイル
13.3.1 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
13.3.1.1 企業概要
13.3.1.2 製品ポートフォリオ
13.3.1.3 財務状況
13.3.1.4 SWOT分析
13.3.2 Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
13.3.2.1 企業概要
13.3.2.2 製品ポートフォリオ
13.3.2.3 財務状況
13.3.3 Calando Pharmaceuticals Inc
13.3.3.1 企業概要
13.3.3.2 製品ポートフォリオ
13.3.3.3 財務状況
13.3.3.4 SWOT分析
13.3.4 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
13.3.4.1 企業概要
13.3.4.2 製品ポートフォリオ
13.3.4.3 財務状況
13.3.4.4 SWOT分析
13.3.5 Phio Pharmaceuticals
13.3.5.1 企業概要
13.3.5.2 製品ポートフォリオ
13.3.5.3 財務状況
13.3.5.4 SWOT分析
13.3.6 Silence Therapeutics
13.3.6.1 企業概要
13.3.6.2 製品ポートフォリオ
13.3.6.3 財務状況
13.3.7 Sirnaomics
13.3.7.1 企業概要
13.3.7.2 製品ポートフォリオ
13.3.8 Switch Therapeutics
13.3.8.1 企業概要
13.3.8.2 製品ポートフォリオ
13.3.8.3 財務状況
13.3.8.4 SWOT分析
図目次
図1：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー市場：主要な推進要因と課題
図2：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー市場：販売額（10億米ドル）、2019-2024年
図3：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー市場：用途別内訳（%）、2024年
図4：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー市場：技術別内訳（%）、2024年
図5：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー市場：地域別内訳（%）、2024年
図6：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー市場予測：販売額（10億米ドル）、2025-2033年
図7：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー（感染症）市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図8：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー（感染症）市場予測：販売額（百万米ドル）、2025-2033年
図9：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー（心臓病学）市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図10：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー（心臓病学）市場予測：販売額（百万米ドル）、2025-2033年
図11：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー（腫瘍学）市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図12：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー（腫瘍学）市場予測：販売額（百万米ドル）、2025-2033年
図13：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー（神経学）市場：販売額（百万米ドル）、2019年および2024年
図14：世界のRNA干渉（RNAi）ドラッグデリバリー（神経学）市場予測：販売額（百万米ドル）、2025-2033年
図15：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (眼科) 市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図16：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (眼科) 市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図17：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (泌尿器科) 市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図18：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (泌尿器科) 市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図19：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (代謝性疾患) 市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図20：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (代謝性疾患) 市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図21：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (その他の用途) 市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図22：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (その他の用途) 市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図23：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (ナノ粒子薬物送達) 市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図24：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (ナノ粒子薬物送達) 市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図25：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (肺薬物送達) 市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図26：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (肺薬物送達) 市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図27：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (核酸薬物送達) 市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図28：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (核酸薬物送達) 市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図29：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (アプタマー薬物送達) 市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図30：世界：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達 (アプタマー薬物送達) 市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図31：北米：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図32：北米：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図33：米国：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図34：米国：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図35：カナダ：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図36：カナダ：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図37：アジア太平洋：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図38：アジア太平洋：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図39：中国：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図40：中国：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図41：日本：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図42：日本：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図43：インド：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図44：インド：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図45：韓国：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場：販売額 (百万米ドル)、2019年および2024年
図46：韓国：RNA干渉 (RNAi) 薬物送達市場予測：販売額 (百万米ドル)、2025年～2033年
図47：オーストラリア：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図48：オーストラリア：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図49：インドネシア：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図50：インドネシア：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図51：その他：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図52：その他：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図53：ヨーロッパ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図54：ヨーロッパ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図55：ドイツ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図56：ドイツ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図57：フランス：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図58：フランス：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図59：イギリス：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図60：イギリス：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図61：イタリア：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図62：イタリア：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図63：スペイン：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図64：スペイン：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図65：ロシア：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図66：ロシア：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図67：その他：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図68：その他：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図69：ラテンアメリカ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図70：ラテンアメリカ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図71：ブラジル：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図72：ブラジル：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図73：メキシコ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図74：メキシコ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図75：その他：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図76：その他：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図77：中東およびアフリカ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場：売上高（百万米ドル）、2019年および2024年
図78：中東およびアフリカ：RNA干渉（RNAi）薬物送達市場予測：売上高（百万米ドル）、2025年～2033年
図79：世界：RNA干渉（RNAi）薬物送達産業：SWOT分析
図80：世界：RNA干渉（RNAi）薬物送達産業：バリューチェーン分析
図81：世界：RNA干渉（RNAi）薬物送達産業：ポーターのファイブフォース分析
RNAi（RNA干渉）薬物送達とは、特定の遺伝子の発現を抑制する細胞の自然なメカニズムであるRNA干渉を利用した医薬品を、効率的かつ安全に標的細胞へ届けるための技術体系を指します。RNAi医薬品は、疾患の原因となる特定の遺伝子を標的とし、そのメッセンジャーRNA（mRNA）を分解することで、病気の進行を抑制したり治療したりすることを目指します。しかし、RNAi分子（例えばsiRNAやmiRNA）は生体内で不安定であり、細胞膜を透過しにくく、酵素による分解を受けやすいため、効果的な薬物送達システムが不可欠となります。
RNAi薬物送達には、主にウイルスベクターと非ウイルスベクターの二つのタイプがあります。ウイルスベクターは、アデノウイルスやアデノ随伴ウイルス（AAV）、レンチウイルスなどの改変ウイルスを利用してRNAi分子を細胞に導入する方法です。遺伝子導入効率が高いという利点がありますが、免疫応答の誘発や、ゲノムへの挿入による変異のリスクが懸念されることがあります。一方、非ウイルスベクターは、免疫原性が低く、製造が比較的容易であるという利点があります。このタイプには、脂質ナノ粒子（LNP）が最も成功しており、siRNAを脂質二重層で包み込み、安定化させて細胞への取り込みを促進します。その他、ポリマーナノ粒子、核酸結合ペプチド、アプタマーなども研究されています。特に、N-アセチルガラクトサミン（GalNAc）などのリガンドをRNAi分子に直接結合させ、特定の受容体（例：肝臓のASGPR）を介して細胞に取り込ませるコンジュゲート型も、LNPと並び臨床応用が進んでいる重要な技術です。
RNAi薬物送達の用途・応用は多岐にわたります。遺伝性疾患、例えばアミロイドーシスやハンチントン病など、特定の遺伝子異常が原因となる疾患の治療に期待されています。また、がん治療においては、がん細胞の増殖や転移、薬剤耐性に関わる遺伝子を標的とすることで、新たな治療戦略を提供します。ウイルス感染症、例えばHIVやB型肝炎ウイルスなど、ウイルスの複製に必要な遺伝子を抑制する目的でも研究が進められています。さらに、自己免疫疾患や炎症性疾患における炎症反応に関わる遺伝子の抑制、加齢黄斑変性などの眼疾患への局所投与、そして神経変性疾患への応用も模索されています。
関連技術としては、まず特定の細胞や組織にRNAi分子を効率的に送達するための標的化技術が挙げられます。これには、リガンド修飾や抗体結合などが含まれます。次に、RNAi分子が生体内で分解されるのを防ぎ、血中半減期を延長させるための生体内安定性向上技術があります。2'-O-メチル化やホスホロチオエート修飾といった化学修飾がその例です。また、細胞に取り込まれたRNAi分子がエンドソームから細胞質へ効率的に放出されることを促すエンドソーム脱出技術は、遺伝子サイレンシングの効率を大きく左右するため非常に重要です。治療効果を客観的に評価するためのバイオマーカー開発も不可欠です。さらに、CRISPR/Cas9などのゲノム編集技術とRNAiを組み合わせることで、より精密な遺伝子制御を目指す研究も進行中です。