❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖
アミロイドニューロパチーの主要7市場は、2025年から2035年の予測期間において、年平均成長率（CAGR）4.66%で成長すると予測されています。この市場は、IMARCの新たなレポート「Amyloid Neuropathies Market Size, Epidemiology, In-Market Drugs Sales, Pipeline Therapies, and Regional Outlook 2025-2035」で包括的に分析されています。
アミロイドニューロパチーは、末梢神経内にアミロイドと呼ばれる異常なタンパク質凝集体が沈着することで特徴づけられる神経疾患群です。この疾患は神経損傷と機能不全を引き起こし、広範囲にわたる衰弱性の症状をもたらします。一般的な症状には、手足のしびれ、チクチク感、灼熱感といった感覚障害、筋力低下、協調運動障害などが挙げられます。また、特に四肢の痛みや、血圧、心拍数、消化機能の変化として現れる自律神経機能不全も頻繁に見られます。診断には通常、臨床評価、神経伝導検査、そして神経生検が組み合わされます。神経組織内のアミロイド沈着を神経生検によって特定することは、診断確定のために極めて重要です。さらに、MRIのような高度な画像診断技術は、神経損傷の評価やアミロイド沈着の分布を把握するのに役立ちます。根本的な原因によって治療アプローチが異なるため、関与するアミロイドの特定のタイプを区別することが不可欠です。
アミロイドニューロパチー市場を主に牽引しているのは、タンパク質のミスフォールディングとアミロイド沈着を引き起こし、神経を含む様々な組織に蓄積する遺伝子変異の発生率の増加です。これに加え、症状の軽減と疾患進行の停止を目的としたモノクローナル抗体、プロテオスタシス調節薬、遺伝子サイレンシング療法といった効果的な治療法の利用拡大も市場に肯定的な見通しをもたらしています。さらに、痛みの管理戦略、身体リハビリテーション、および疾患に関連する特定の症状に対処するための標的介入といった支持療法の広範な採用も、市場の成長を後押ししています。
この他にも、異常なタンパク質産生に関わる遺伝子を選択的に抑制することを可能にするRNA干渉のような新規技術の利用増加が、もう一つの重要な成長促進要因となっています。また、筋力、バランス、機能的自立性の向上を目的とした物理療法やリハビリテーションの人気が高まっていることも、市場の成長を増大させています。さらに、根本的な遺伝的メカニズムを標的とし、より高い有効性と副作用の軽減を伴う潜在的な治療的介入を提供するアンチセンスオリゴヌクレオチドのような新規治療法を上市するための研究開発活動の活発化が、予測期間中のアミロイドニューロパチー市場を牽引すると期待されています。
IMARCグループの新しいレポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、および日本の主要7市場におけるアミロイドニューロパチー市場の徹底的な分析を提供しています。これには、治療法、上市済み医薬品、開発中のパイプライン医薬品、個々の治療法のシェア、主要7市場全体での市場実績、主要企業の市場実績などが含まれます。
この報告書は、アミロイドニューロパチー市場に関する包括的な分析を提供し、米国、ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、日本の主要7市場における患者数、治療薬、市場動向を詳述しています。特に米国は患者数、市場規模ともに最大です。報告書は、現在の治療法、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、満たされていない医療ニーズなどを網羅し、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタントなど、市場関係者にとって必読の内容です。調査期間は、基準年2024年、過去期間2019-2024年、市場予測2025-2035年で、各国における疫学、市場パフォーマンス、治療カテゴリー、薬剤売上、償還シナリオを分析しています。
最近の動向として、2024年3月、インテリア・セラピューティクスは、トランスサイレチン型（ATTR）アミロイドーシス治療薬ネキシグラン・ジクルメラン（Nexiguran Ziclumeran）のグローバル第3相MAGNITUDE試験で最初の患者投与を開始しました。これはTTR遺伝子を不活性化しTTRタンパク質産生を防ぐ単回投与のin vivo CRISPRベース療法で、ATTRアミロイドーシスおよび心筋症患者の有効性と安全性を検証します。2023年12月には、米国FDAがイオニス・ファーマシューティカルズとアストラゼネカのエプロンテルセン（eplontersen）を成人遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（hATTR-PN/ATTRv-PN）治療薬として承認しました。エプロンテルセンは、自己投与可能なオートインジェクターで投与できるATTRv-PN唯一の承認薬です。
主要なハイライトとして、ALアミロイドーシスは米国で最も頻繁なタイプで、欧米諸国では10万人年あたり1例発生します。米国では年間約1,275～3,200件の新規症例があり、男性に多く、17～35%で末梢神経障害を発症し、診断から死亡まで平均25～35ヶ月です。ATTRvの世界的な中間有病率は45万人に1人と推定され、うっ血性心不全や腎不全が主な死因となることが多いです。
主要治療薬には、遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスによる多発性神経障害治療用のRNAi療法**アムブットラ（Amvuttra、ブトリシラン）**があります。これは病気の原因となるタンパク質合成を減少させます。また、TTRタンパク質形成を阻害するLICA薬**エプロンテルセン（Eplontersen）**は、成人遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスによる多発性神経障害の皮下注射用製剤です。さらに、全身投与される初の治験用CRISPR療法である**ネキシグラン・ジクルメラン（Nexiguran Ziclumeran）**は、TTR遺伝子を不活性化し、トランスサイレチン型アミロイドーシスに対する初の単回使用治療薬となる可能性を秘めています。
このレポートは、アミロイドニューロパチー市場に関する包括的な分析を提供し、市場の現状と将来の展望を深く掘り下げています。現在市場に出ている薬剤と後期段階のパイプライン薬剤の両方を詳細に評価し、それぞれの薬剤概要、作用機序、規制状況、臨床試験結果、市場浸透度、および市場実績を網羅しています。具体的には、アルナイラム社のAmvuttra（Vutrisiran）やOnpattro（Patisiran）、アクシア・セラピューティクス社のTegsedi（Inotersen）、ファイザー社のVyndaqel（Tafamidis）、アストラゼネカ社のWainua（Eplontersen）、インテリジェンシア・セラピューティクス社のNexiguran Ziclumeranといった主要な薬剤が取り上げられていますが、これらは報告書に含まれる薬剤の一部に過ぎず、より広範なリストが提供されます。
市場インサイトとして、本レポートはアミロイドニューロパチー市場がこれまでどのように推移し、今後数年間でどのように展開するかを詳細に分析します。2024年における様々な治療セグメントの市場シェアと、2035年までの予測されるパフォーマンス、主要7市場における2024年の国別市場規模と2035年の見通し、および今後10年間の市場成長率を詳述します。これらのデータは、市場の動向を理解し、将来の機会を特定するために不可欠です。また、市場における主要なアンメットニーズも特定し、今後の研究開発の方向性を示唆します。
疫学インサイトでは、主要7市場におけるアミロイドニューロパチーの有病者数（2019-2035年）を、年齢別、性別、タイプ別に詳細に提供します。診断された患者数（2019-2035年）、患者プールの規模（2019-2024年）と予測（2025-2035年）に関するデータは、疾患の負担と患者数の変化を把握する上で重要です。さらに、疫学的傾向を推進する主要因、および患者数の成長率も分析対象となり、公衆衛生戦略の策定に役立つ情報を提供します。
現在の治療シナリオ、上市済み薬剤、および新興治療法に関するセクションでは、現在市場に出ている薬剤の市場実績、安全性、有効性を深く掘り下げ、主要なパイプライン薬剤の将来的なパフォーマンス、安全性、有効性を評価します。主要7市場におけるアミロイドニューロパチー治療薬の現在の治療ガイドラインは、臨床実践における標準を示します。市場の主要企業とその市場シェア、関連するM&A、ライセンス活動、提携などの動向は、競争環境と業界の進化を明らかにします。主要な規制イベントについても掘り下げ、市場参入と製品開発への影響を分析します。さらに、臨床試験の状況を、ステータス別、フェーズ別、投与経路別に構造化して提示し、研究開発の活発さと方向性を示します。
このレポートは、アミロイドニューロパチー市場に関わる製薬企業、研究者、医療従事者、投資家などのステークホルダーが、戦略的な意思決定を行う上で不可欠な、多角的な情報と深い洞察を提供することを目的としています。
1 はじめに
2 範囲と方法論
2.1 研究の目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 アミロイドニューロパチー – 序論
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.4 市場概要 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.5 競合インテリジェンス
5 アミロイドニューロパチー – 疾患概要
5.1 序論
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者ジャーニー
7 アミロイドニューロパチー – 疫学と患者人口
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.2.2 疫学予測 (2025-2035)
7.2.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.2.4 性別疫学 (2019-2035)
7.2.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.2.6 診断症例数 (2019-2035)
7.2.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.3.2 疫学予測 (2025-2035)
7.3.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.3.4 性別疫学 (2019-2035)
7.3.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.3.6 診断症例数 (2019-2035)
7.3.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.4.2 疫学予測 (2025-2035)
7.4.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.4.4 性別疫学 (2019-2035)
7.4.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.4.6 診断症例数 (2019-2035)
7.4.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.5.2 疫学予測 (2025-2035)
7.5.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.5.4 性別疫学 (2019-2035)
7.5.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.5.6 診断症例数 (2019-2035)
7.5.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.6 疫学シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.6.2 疫学予測 (2025-2035)
7.6.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.6.4 性別疫学 (2019-2035)
7.6.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.6.6 診断症例数 (2019-2035)
7.6.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.7.2 疫学予測 (2025-2035)
7.7.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.7.4 性別疫学 (2019-2035)
7.7.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.7.6 診断症例数 (2019-2035)
7.7.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035)
7.8.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.8.4 性別疫学 (2019-2035)
7.8.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.8.6 診断症例数 (2019-2035)
7.8.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.9.2 疫学予測 (2025-2035)
7.9.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.9.4 性別疫学 (2019-2035)
7.9.5 タイプ別疫学 (2019-2035)
7.9.6 診断症例数 (2019-2035)
7.9.7 患者プール/治療症例数 (2019-2035)
8 アミロイドニューロパチー – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療慣行
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 アミロイドニューロパチー – アンメットニーズ
10 アミロイドニューロパチー – 治療の主要評価項目
11 アミロイドニューロパチー – 市販製品
11.1 主要7市場におけるアミロイドニューロパチー市販薬リスト
11.1.1 アムブトラ (ブトリシラン) – アルナイラム・ファーマシューティカルズ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
11.1.2 オンパットロ (パチシラン) – アルナイラム・ファーマシューティカルズ
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場での売上
11.1.3 テグセディ (イノテルセン) – Akcea Therapeutics
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場での売上
11.1.4 ビンダケル (タファミジス) – Pfizer
11.1.4.1 薬剤概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 規制状況
11.1.4.4 臨床試験結果
11.1.4.5 主要市場での売上
11.1.5 ワイヌア (エプロンテルセン) – AstraZeneca
11.1.5.1 薬剤概要
11.1.5.2 作用機序
11.1.5.3 規制状況
11.1.5.4 臨床試験結果
11.1.5.5 主要市場での売上
上記は市販薬の一部リストであり、完全なリストはレポートに記載されています。
12 アミロイドニューロパチー – パイプライン薬
12.1 主要7市場におけるアミロイドニューロパチーのパイプライン薬リスト
12.1.1 ネキシグラン ジクルメラン – Intellia Therapeutics
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性と有効性
12.1.1.5 規制状況
上記はパイプライン薬の一部リストであり、完全なリストはレポートに記載されています。
13. アミロイドニューロパチー – 主要市販薬およびパイプライン薬の属性分析
14. アミロイドニューロパチー – 臨床試験の状況
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制イベント
15 アミロイドニューロパチー – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 アミロイドニューロパチー – 市場規模
15.2.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.2.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.2.2 アミロイドニューロパチー – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.2.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 アミロイドニューロパチー – 市場規模
15.3.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.3.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.3.2 アミロイドニューロパチー – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.3.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.3.3 アミロイドニューロパチー – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 アミロイドニューロパチー – 市場規模
15.4.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.4.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.4.2 アミロイドニューロパチー – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.4.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.4.3 アミロイドニューロパチー – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 アミロイドニューロパチー – 市場規模
15.5.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.5.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.5.2 アミロイドニューロパチー – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.5.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.5.3 アミロイドニューロパチー – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – 英国
15.6.1 アミロイドニューロパチー – 市場規模
15.6.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.6.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.6.2 アミロイドニューロパチー – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.6.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.6.3 アミロイドニューロパチー – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 アミロイドニューロパチー – 市場規模
15.7.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.7.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.7.2 アミロイドニューロパチー – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.7.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.7.3 アミロイドニューロパチー – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 アミロイドニューロパチー – 市場規模
15.8.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.8.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.8.2 アミロイドニューロパチー – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.8.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.8.3 アミロイドニューロパチー – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 アミロイドニューロパチー – 市場規模
15.9.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.9.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.9.2 アミロイドニューロパチー – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.9.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.9.3 アミロイドニューロパチー – アクセスと償還の概要
16 アミロイドニューロパチー – 最近の出来事と主要オピニオンリーダーからのインプット
17 アミロイドニューロパチー市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 アミロイドニューロパチー市場 – 戦略的提言
19 付録
アミロイドニューロパチーとは、異常に折りたたまれたタンパク質がアミロイド線維として神経組織に沈着し、その機能障害を引き起こす疾患群の総称でございます。アミロイド線維は、不溶性の線維状物質であり、末梢神経、自律神経、あるいは稀に中枢神経に影響を及ぼします。これにより、感覚障害、運動麻痺、自律神経症状（起立性低血圧、消化器症状、排尿障害など）といった多岐にわたる神経症状を呈することが特徴でございます。進行性の疾患であり、早期の診断と治療介入が重要視されております。
アミロイドニューロパチーにはいくつかの種類がございます。最も代表的なものは、トランスサイレチン（TTR）というタンパク質が原因となる「ATTRアミロイドーシス」で、これはさらに遺伝性と野生型に分けられます。遺伝性ATTRアミロイドーシスは、TTR遺伝子の変異によって異常なTTRが産生され、神経や心臓、腎臓などに沈着する疾患で、家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）とも呼ばれます。一方、野生型ATTRアミロイドーシスは、加齢に伴い変異のないTTRがアミロイドを形成し、主に心臓に沈着しますが、神経症状を伴うこともございます。その他には、免疫グロブリン軽鎖が原因となる「ALアミロイドーシス」があり、多発性骨髄腫などの血液疾患に合併することが多く、全身性アミロイドーシスの一部として神経障害を呈します。また、慢性炎症性疾患に伴う「AAアミロイドーシス」もございますが、これは主に腎臓に沈着し、神経症状は稀でございます。
この疾患における「応用」や「臨床的意義」は、主に診断と治療の進歩に集約されます。アミロイドニューロパチーは進行性であるため、早期診断が治療効果を最大化するために不可欠でございます。近年、特にATTRアミロイドーシスに対しては、TTRタンパク質の安定化薬や、TTRの産生を抑制するサイレンサー薬、さらには沈着したアミロイド線維の除去を目指す薬剤など、画期的な治療薬が開発され、臨床応用されております。これらの薬剤は、神経症状の進行を遅らせたり、一部では改善させたりする効果が期待されており、患者様の生活の質の維持・向上に大きく貢献しております。ALアミロイドーシスの場合には、基礎疾患である血液疾患の治療が中心となります。遺伝性の場合には、遺伝カウンセリングを通じて、家族への影響や遺伝子検査の意義を説明することも重要な応用の一つでございます。
関連する技術としては、まず診断技術が挙げられます。神経伝導検査や筋電図は末梢神経障害の評価に用いられます。確定診断には、脂肪組織、神経、消化管などからの生検組織をコンゴーレッド染色し、アミロイド沈着を偏光顕微鏡で確認する方法が一般的でございます。さらに、質量分析法を用いてアミロイドタンパク質の型を同定し、遺伝性ATTRアミロイドーシスの場合にはTTR遺伝子検査で変異の有無を確認いたします。画像診断では、心臓MRIや骨シンチグラフィーがATTRアミロイドーシスの心臓への沈着評価に有用であり、PET検査によるアミロイド沈着の可視化も研究されております。治療技術としては、前述のTTR安定化薬（例：タファミジス）、TTRサイレンサー薬（例：パチシラン、イノテルセン）のほか、一部の遺伝性ATTRアミロイドーシスでは、変異TTRの産生源である肝臓を置き換える肝移植も行われております。また、症状を和らげるための対症療法やリハビリテーションも重要な関連技術でございます。