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ウォルマン病市場は、米国、EU4カ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本の主要7市場において、2025年から2035年の予測期間中に年平均成長率（CAGR）8.50%という堅調な成長を遂げると予測されています。この市場の包括的な分析は、IMARCの最新レポート「ウォルマン病市場規模、疫学、市場内医薬品売上、パイプライン治療法、および地域別展望2025-2035」に詳細に記されています。
ウォルマン病は、体内の特定の脂肪、すなわち脂質を分解する能力に深刻な影響を与える稀な遺伝性疾患です。この病態は、体内で脂質を効率的に分解する役割を担うリソソーム酸リパーゼ酵素の欠乏によって引き起こされます。この酵素が不足すると、脂質が体内の様々な臓器や組織に異常に蓄積し、広範な症状を引き起こします。最も一般的な兆候としては、腹部の膨満感や腫れ、脾臓や肝臓の著しい肥大、筋緊張の低下、肝臓の瘢痕化などが挙げられます。さらに、ウォルマン病の患者は、持続的でしばしば激しい嘔吐、悪臭を伴う頻繁な下痢、脂肪便、重度の成長不全、そして栄養失調といった深刻な症状に苦しむことがあります。これらの症状は、乳幼児期に発症し、急速に進行することが多く、生命を脅かす可能性もあります。
この疾患の診断は、綿密な臨床診察、詳細な患者の病歴聴取、そして体内の特定の細胞や組織におけるリソソーム酸リパーゼ酵素の欠如または不十分な活性を明確に示す特殊な検査に基づいて行われます。医療提供者はまた、患者の脾臓や肝臓の肥大、リンパ節の腫れ、副腎の石灰化といった特徴的な所見を特定するために、CTスキャン、MRI、X線などの複数の画像診断を実施することがあります。早期かつ正確な診断は、適切な治療介入のために極めて重要です。
ウォルマン病市場の成長を主に牽引しているのは、体内の特定の脂肪の分解や代謝に影響を与える遺伝子変異の症例が増加していることです。これに加え、特定の臓器に脂肪物質が蓄積する遺伝性代謝性疾患の有病率が世界的に増加していることも、市場の拡大を促進するもう一つの重要な要因となっています。さらに、この病気の治療法として、セベリパーゼアルファを含む組換え酵素療法が広く採用されていることも、市場に肯定的な見通しをもたらしています。これらの療法は、体内の細胞における脂肪の蓄積を抑制し、その分解を助けることで、症状の管理に大きく貢献します。また、十分なレベルのリソソーム酸リパーゼを持つ健康な細胞の成長を可能にし、既存の症状を劇的に改善する可能性を秘めた造血幹細胞移植の利用拡大も、市場の成長に寄与しています。これらの治療法の進歩と普及が、患者の予後改善への期待を高め、市場の活性化につながっています。
ウォルマン病は、リソソーム酸リパーゼ（LAL）酵素の欠損によって引き起こされる希少な遺伝性疾患であり、体内の脂質蓄積により重篤な症状を呈します。この疾患に対する意識向上と診断技術の進歩が市場成長を後押ししています。さらに、欠陥遺伝子を正常な遺伝子に置き換え、活性酵素の産生を促進し、病状の進行を抑制する遺伝子治療の普及が、今後数年間のウォルマン病市場を牽引すると期待されています。
IMARCグループの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本の7大主要市場におけるウォルマン病市場を包括的に分析しています。この分析には、現在の治療法、上市済みおよび開発中の薬剤、個々の治療法の市場シェア、7大市場全体での市場実績、主要企業とその薬剤のパフォーマンスなどが含まれます。また、これら7大市場における現在および将来の患者数も提供されており、特に米国がウォルマン病の患者数が最も多く、治療市場としても最大であることが示されています。
レポートでは、現在の治療アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、そして満たされていない医療ニーズについても詳細に解説されています。本レポートは、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、その他ウォルマン病市場に参入を計画している、または何らかの形で関与しているすべての関係者にとって必読の内容です。
調査の対象期間は、基準年が2024年、過去期間が2019年から2024年、市場予測が2025年から2035年です。各国について、過去、現在、将来の疫学シナリオ、ウォルマン病市場のパフォーマンス、市場における様々な治療カテゴリーのパフォーマンス、ウォルマン病市場における各種薬剤の売上、市場の償還シナリオ、上市済みおよび開発中の薬剤が分析されています。
競合状況についても詳細な分析が提供されており、現在市場に出ているウォルマン病治療薬と後期開発段階にあるパイプライン薬剤が対象です。上市済み薬剤とパイプライン薬剤それぞれについて、薬剤概要、作用機序、規制状況、臨床試験結果、薬剤の普及状況、市場実績が詳述されています。具体例として、アレクシオン・アストラゼネカ・レア・ディジーズ社のKanuma（Sebelipase alfa）が挙げられています。
本報告書は、ウォルマン病市場に関する包括的な分析と深い洞察を提供することを目的としています。市場のパフォーマンスに関しては、これまでの実績と今後の見通しを詳細に評価し、2024年における様々な治療セグメントの市場シェア、そして2035年までの予測されるパフォーマンスを明らかにします。また、7大主要市場におけるウォルマン病の国別市場規模を2024年時点の現状と将来の予測の両面から分析し、これらの市場全体および各市場におけるウォルマン病の成長率、さらには今後10年間で期待される成長についても詳細に検討します。市場における主要な未充足ニーズの特定と、それらが市場動向に与える影響についても深く掘り下げます。
疫学的な側面では、7大主要市場におけるウォルマン病の発生症例数（2019年から2035年までの期間）を詳細に調査します。この発生症例数は、年齢層別および性別ごとに細分化され、より精緻なデータを提供します。ウォルマン病と診断された患者数（2019年から2035年まで）の推移も追跡し、ウォルマン病患者プールの規模を2019年から2024年までの現状として把握するとともに、2025年から2035年までの予測される患者プールについても分析します。ウォルマン病の疫学的傾向を推進する主要な要因を特定し、7大主要市場における患者数の成長率を予測することで、将来の医療ニーズを明確にします。
現在の治療シナリオ、上市されている薬剤、および新興治療法についても広範な分析を行います。現在市場に流通している薬剤の市場パフォーマンス、安全性、および有効性を詳細に評価します。同時に、主要なパイプライン薬の今後のパフォーマンス、安全性、および有効性についても予測し、将来の治療選択肢の可能性を探ります。7大主要市場におけるウォルマン病治療薬の現在の治療ガイドラインも網羅的に調査し、標準的な治療アプローチを明確にします。
市場の主要企業とその市場シェア、ウォルマン病市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などの戦略的動向も詳細に分析対象となります。さらに、ウォルマン病市場に影響を与える主要な規制イベントについても検討します。臨床試験の全体像については、治験の状況（例えば、完了、進行中、中止など）、フェーズ（第I相、第II相、第III相など）、および投与経路（経口、静脈内、皮下など）別の構造を詳細に分析することで、研究開発の現状と将来の方向性を明らかにします。これにより、ウォルマン病市場の多角的な側面から深い理解を提供し、関係者にとって価値ある情報を提供します。
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 研究の目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ウォルマン病 – 序論
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.4 市場概要 (2019-2024) および予測 (2025-2035)
4.5 競合インテリジェンス
5 ウォルマン病 – 疾患概要
5.1 序論
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者ジャーニー
7 ウォルマン病 – 疫学と患者人口
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.2.2 疫学予測 (2025-2035)
7.2.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.2.4 性別疫学 (2019-2035)
7.2.5 診断症例 (2019-2035)
7.2.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.3.2 疫学予測 (2025-2035)
7.3.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.3.4 性別疫学 (2019-2035)
7.3.5 診断症例 (2019-2035)
7.3.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.4.2 疫学予測 (2025-2035)
7.4.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.4.4 性別疫学 (2019-2035)
7.4.5 診断症例 (2019-2035)
7.4.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.5.2 疫学予測 (2025-2035)
7.5.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.5.4 性別疫学 (2019-2035)
7.5.5 診断症例 (2019-2035)
7.5.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.6 疫学シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.6.2 疫学予測 (2025-2035)
7.6.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.6.4 性別疫学 (2019-2035)
7.6.5 診断症例 (2019-2035)
7.6.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.7.2 疫学予測 (2025-2035)
7.7.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.7.4 性別疫学 (2019-2035)
7.7.5 診断症例 (2019-2035)
7.7.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035)
7.8.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.8.4 性別疫学 (2019-2035)
7.8.5 診断症例 (2019-2035)
7.8.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.9.2 疫学予測 (2025-2035)
7.9.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.9.4 性別疫学 (2019-2035)
7.9.5 診断症例 (2019-2035)
7.9.6 患者プール/治療症例 (2019-2035)
8 ウォルマン病 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療行為
8.1 ガイドライン、管理、治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ウォルマン病 – 未充足ニーズ
10 ウォルマン病 – 治療の主要評価項目
11 ウォルマン病 – 市販製品
11.1 ウォルマン病の主要7市場における市販薬リスト
11.1.1 カヌマ (セベリパーゼ アルファ) – アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
上記は市販薬の一部であり、完全なリストはレポートに記載されています。
12 ウォルマン病 – パイプライン薬
12.1 ウォルマン病の主要7市場におけるパイプライン薬リスト
12.1.1 薬剤名 – 企業名
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性と有効性
12.1.1.5 規制状況
パイプライン薬の完全なリストはレポートに記載されています。
13. ウォルマン病 – 主要な上市済みおよび開発中の薬剤の特性分析
14. ウォルマン病 – 臨床試験の状況
14.1 状況別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制イベント
15 ウォルマン病 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 ウォルマン病 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.2.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.2.2 ウォルマン病 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.2.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 ウォルマン病 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.3.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.3.2 ウォルマン病 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.3.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.3.3 ウォルマン病 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ウォルマン病 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.4.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.4.2 ウォルマン病 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.4.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.4.3 ウォルマン病 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ウォルマン病 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.5.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.5.2 ウォルマン病 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.5.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.5.3 ウォルマン病 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – 英国
15.6.1 ウォルマン病 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.6.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.6.2 ウォルマン病 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.6.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.6.3 ウォルマン病 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ウォルマン病 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.7.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.7.2 ウォルマン病 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.7.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.7.3 ウォルマン病 – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ウォルマン病 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.8.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.8.2 ウォルマン病 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.8.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.8.3 ウォルマン病 – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ウォルマン病 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.9.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.9.2 ウォルマン病 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.9.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035年)
15.9.3 ウォルマン病 – アクセスと償還の概要
16 ウォルマン病 – 最近のイベントと主要オピニオンリーダーからの意見
17 ウォルマン病市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ウォルマン病市場 – 戦略的提言
19 付録
ウォルマン病は、リソソーム性酸性リパーゼ（LAL）という酵素の欠損によって引き起こされる、稀な常染色体劣性遺伝性のライソソーム蓄積症です。この酵素は、コレステロールエステルとトリグリセリドの分解に不可欠な役割を果たしています。酵素が欠損すると、これらの脂質が肝臓、脾臓、副腎、腸管などの様々な臓器に異常に蓄積し、重篤な症状を引き起こします。通常、生後数週間から数ヶ月で発症し、肝脾腫、吸収不良、嘔吐、下痢、副腎の石灰化、成長障害などがみられます。治療を行わない場合、多くの場合、生後1年以内に命を落とす進行性の疾患です。
ウォルマン病は、LAL欠損症スペクトラムの最も重篤な病型として位置づけられています。同じLAL酵素の欠損によって引き起こされる疾患には、より軽症で成人期に発症するコレステロールエステル蓄積症（CESD）があります。ウォルマン病とCESDは、LAL酵素の残存活性の程度によって区別され、ウォルマン病では酵素活性がほぼ完全に欠損しているのに対し、CESDではわずかながら残存活性が認められます。したがって、ウォルマン病自体に複数の「種類」があるというよりは、LAL欠損症という一つの疾患群の中で、その重症度によって病型が分類されると理解されています。
この疾患の診断には、主に血液中のLAL酵素活性の測定や、LIPA遺伝子の変異を特定するための遺伝子検査が用いられます。特に、遺伝子検査は確定診断に不可欠であり、次世代シーケンシング（NGS）などの技術が応用されています。治療面では、酵素補充療法（ERT）が重要な「応用」となります。具体的には、遺伝子組み換えヒトLAL製剤であるセベリパーゼアルファ（商品名：カヌマ）が開発され、患者さんの体内に不足している酵素を補充することで、脂質の蓄積を抑制し、症状の改善や生命予後の延長を目指します。かつては造血幹細胞移植も治療選択肢の一つでしたが、現在ではERTが第一選択となっています。
関連技術としては、前述の酵素補充療法製剤の開発・製造技術が挙げられます。これはバイオテクノロジーの進歩によって可能となりました。また、遺伝子診断技術、特にLIPA遺伝子の変異を迅速かつ正確に検出するためのDNAシーケンシング技術は、診断の早期化と精度向上に貢献しています。新生児スクリーニングへのウォルマン病の組み込みも検討されており、これにより早期発見・早期治療が可能となることが期待されます。さらに、将来的には遺伝子治療などの新たな治療法の開発も研究されており、これらの最先端医療技術がウォルマン病の治療に「応用」される可能性を秘めています。