目次
第1章 エグゼクティブサマリー
1.1 市場概要
第2章 調査方法
2.1 情報入手
2.2 情報またはデータ分析
2.3 市場モデル
2.3.1 過去および基準年の推定値
2.3.2 予測分析
2.3.3 承認済み治療法の疾患発生率別調査
2.3.4 承認済み治療法のベクター別調査
2.3.5 地域別承認状況
第3章 市場変数、トレンド、および調査範囲
3.1 市場トレンド展望
3.2 市場セグメンテーション
3.3 市場ダイナミクス
3.3.1 市場牽引要因分析
3.3.1.1 充実した遺伝子治療パイプライン
3.3.1.2 技術進歩の導入
3.3.1.3 企業および提携による投資の増加
3.3.1.4 対象疾患の罹患率増加と革新的医薬品への需要の高まり
3.3.2 市場制約要因分析
3.3.2.1 効果的な診断フレームワークの欠如
3.3.2.2 遺伝子治療の高価格
3.3.3 市場機会分析
3.3.3.1 疾患治療における養子T細胞移植アプローチへの投資増加
3.3.3.2 細胞・遺伝子治療施設の拡張
3.3.3.3 技術進歩ベクター製造業における課題分析
3.3.4.1 生産能力に関する課題
3.3.4.2 ベクターの大規模生産における製造上の課題
3.4 規制の枠組み
3.5 主要取引および戦略的提携の分析
3.5.1 合併および買収
3.5.2 協業およびパートナーシップ
3.6 パイプライン分析
3.7 支払いおよび価格設定モデル
3.7.1 革新的治療法の支払いモデル
3.8 SWOT分析（要因別：政治・法務、経済、技術）
3.9 ポーターのファイブフォース分析
3.10 2022年の遺伝子治療薬販売数
3.11 2022年の遺伝子治療患者数
第4章 COVID-19の影響分析
4.1 主要な市場イニシアチブ
4.2 結論
第5章 適応症別ビジネス分析
5.1 遺伝子治療市場：適応症動向分析
5.2 急性リンパ性白血病（ALL）
5.2.1 急性リンパ性白血病（ALL）を対象とした世界の遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.2.2 急性リンパ性白血病（ALL）の世界市場遺伝子治療を受けた（全）患者数、2018年～2030年
5.3 遺伝性網膜疾患
5.3.1 遺伝性網膜疾患に対する世界の遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.3.2 遺伝子治療を受けた遺伝性網膜疾患患者数、2018年～2030年
5.4 大細胞型B細胞リンパ腫
5.4.1 大細胞型B細胞リンパ腫に対する世界の遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.4.2 遺伝子治療を受けた大細胞型B細胞リンパ腫患者数、2018年～2030年
5.5 アデノシンデアミナーゼ（Ada）欠損型重症複合免疫不全症（ScID）
5.5.1 世界のAda-Scid遺伝子治療市場（2018年～2030年、単位：百万米ドル）
5.5.2 世界のAda-Scid遺伝子治療患者数（2018年～2030年）
5.6 悪性黒色腫（病変）
5.6.1 世界の悪性黒色腫（病変）遺伝子治療市場（2018年～2030年、単位：百万米ドル）
5.6.2 世界の悪性黒色腫（病変）遺伝子治療患者数（2018年～2030年）
5.7 ベータサラセミア（重症型）／鎌状赤血球症（ScD）
5.7.1 世界のベータサラセミア（重症型）／鎌状赤血球症遺伝子治療市場（2018年～2030年、単位：百万米ドル）
5.7.2 世界のベータサラセミア（重症型）／鎌状赤血球症遺伝子治療を受けた患者数（2018年～2030年）
5.8 頭頸部扁平上皮がん
5.8.1 頭頸部扁平上皮がんを対象とした世界の遺伝子治療市場（2018年～2030年、単位：百万米ドル）
5.8.2 頭頸部扁平上皮がんを対象とした世界の遺伝子治療市場（2018年～2030年、単位：百万米ドル）遺伝子治療を受けた頸部扁平上皮癌患者数、2018年～2030年
5.9 末梢動脈疾患
5.9.1 末梢動脈疾患における世界の遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.9.2 遺伝子治療を受けた世界の末梢動脈疾患患者数、2018年～2030年
5.10 脊髄性筋萎縮症（SMA）
5.10.1 脊髄性筋萎縮症（SMA）における世界の遺伝子治療市場、2018年～2030年（百万米ドル）
5.10.2 遺伝子治療を受けた世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者数、2018年～2030年
5.11 その他
第6章 ベクトル型ビジネス分析
6.1 遺伝子治療市場：ベクター型動態分析
6.2 遺伝子治療市場：ベクター動態分析
6.3 レンチウイルスベクター
6.3.1 レンチウイルスベクターを用いた遺伝子治療の世界市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.4 アデノ随伴ウイルス（Aav）ベクター
6.4.1 Aavベクターを用いた遺伝子治療の世界市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.5 レトロウイルスベクター
6.5.1 レトロウイルスベクターを用いた遺伝子治療の世界市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.6 改変単純ヘルペスウイルス
6.6.1 改変単純ヘルペスウイルスベクターを用いた遺伝子治療の世界市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.7 アデノウイルスベクター
6.7.1 アデノウイルスベクターを用いた遺伝子治療の世界市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.8 非ウイルス性プラスミドベクター
6.8.1 非ウイルス性プラスミドベクターを用いた遺伝子治療の世界市場、2018年～2030年（百万米ドル）
6.9 その他
6.9.1 その他を用いた遺伝子治療の世界市場、2018年～2030年（百万米ドル）
第7章 地域別事業分析
7.1 北米
7.1.1 SWOT分析
7.1.1.1 北米遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.1.2 米国
7.1.2.1 主要国の動向
7.1.2.2 対象疾患有病率
7.1.2.3 競争シナリオ
7.1.2.4 規制枠組み
7.1.2.5 保険償還シナリオ
7.1.2.6 米国遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.1.3 カナダ
7.1.3.1 主要国の動向
7.1.3.2 対象疾患の有病率
7.1.3.3 競争シナリオ
7.1.3.4 規制枠組み
7.1.3.5 保険償還シナリオ
7.1.3.6 カナダ遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2 欧州
7.2.1 SWOT分析
7.2.1.1 欧州遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2.2 ドイツ
7.2.2.1 主要国動向
7.2.2.2 対象疾患の有病率
7.2.2.3 競争シナリオ
7.2.2.4 規制枠組み
7.2.2.5 保険償還シナリオ
7.2.2.6 ドイツ遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2.3 英国
7.2.3.1 主要国動向
7.2.3.2 対象疾患の有病率
7.2.3.3 競争シナリオ
7.2.3.4 規制枠組み
7.2.3.5保険償還シナリオ
7.2.3.6 英国遺伝子治療市場の推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2.4 フランス
7.2.4.1 主要国動向
7.2.4.2 対象疾患の有病率
7.2.4.3 競争シナリオ
7.2.4.4 規制枠組み
7.2.4.5 保険償還シナリオ
7.2.4.6 フランス遺伝子治療市場の推計と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2.5 イタリア
7.2.5.1 主要国動向
7.2.5.2 対象疾患の有病率
7.2.5.3 競争シナリオ
7.2.5.4 規制枠組み
7.2.5.5 保険償還シナリオ
7.2.5.6 イタリアにおける遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2.6 スペイン
7.2.6.1 主要国動向
7.2.6.2 対象疾患の有病率
7.2.6.3 競争シナリオ
7.2.6.4 規制枠組み
7.2.6.5 保険償還シナリオ
7.2.6.6 スペインにおける遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2.7 デンマーク
7.2.7.1 主要国動向
7.2.7.2 対象疾患の有病率
7.2.7.3 競争シナリオ
7.2.7.4 規制の枠組み
7.2.7.5 保険償還シナリオ
7.2.7.6 デンマークにおける遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2.8 スウェーデン
7.2.8.1 主要国の動向
7.2.8.2 対象疾患の有病率
7.2.8.3 競争シナリオ
7.2.8.4 規制の枠組み
7.2.8.5 保険償還シナリオ
7.2.8.6 スウェーデンにおける遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2.9 ノルウェー
7.2.9.1 主要国の動向
7.2.9.2 対象疾患の有病率
7.2.9.3競争シナリオ
7.2.9.4 規制枠組み
7.2.9.5 保険償還シナリオ
7.2.9.6 ノルウェーの遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.2.10 その他欧州の遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.3 アジア太平洋地域
7.3.1 SWOT分析
7.3.1.1 主要地域の動向
7.3.1.2 アジア太平洋地域の遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.3.2 日本
7.3.2.1 対象疾患の有病率
7.3.2.2 競争シナリオ
7.3.2.3規制枠組み
7.3.2.4 保険償還シナリオ
7.3.2.5 日本における遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.3.3 中国
7.3.3.1 対象疾患の有病率
7.3.3.2 競争シナリオ
7.3.3.3 規制枠組み
7.3.3.4 保険償還シナリオ
7.3.3.5 中国における遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.3.4 インド
7.3.4.1 対象疾患の有病率
7.3.4.2 競争シナリオ
7.3.4.3 規制枠組み
7.3.4.4 保険償還シナリオ
7.3.4.5 インドにおける遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.3.5 韓国
7.3.5.1 対象疾患の有病率
7.3.5.2 競争シナリオ
7.3.5.3 規制枠組み
7.3.5.4 保険償還シナリオ
7.3.5.5 韓国における遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.3.6 オーストラリア
7.3.6.1 対象疾患の有病率
7.3.6.2 競争シナリオ
7.3.6.3 規制枠組み
7.3.6.4 保険償還シナリオ
7.3.6.5 オーストラリアにおける遺伝子治療市場推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.3.7 タイ
7.3.7.1 対象疾患の有病率
7.3.7.2 競争シナリオ
7.3.7.3 規制枠組み
7.3.7.4 保険償還シナリオ
7.3.7.5 タイにおける遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.3.8 その他アジア太平洋地域における遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4 ラテンアメリカ
7.4.1 SWOT分析：
7.4.2 主要地域動向
7.4.2.1 ラテンアメリカにおける遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年(百万米ドル)
7.4.3 ブラジル
7.4.3.1 対象疾患の有病率
7.4.3.2 競争シナリオ
7.4.3.3 規制枠組み
7.4.3.4 保険償還シナリオ
7.4.3.5 ブラジル遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年 (百万米ドル)
7.4.4 メキシコ
7.4.4.1 対象疾患の有病率
7.4.4.2 競争シナリオ
7.4.4.3 規制枠組み
7.4.4.4 保険償還シナリオ
7.4.4.5 メキシコ遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年 (百万米ドル)
7.4.5 アルゼンチン
7.4.5.1 対象疾患の有病率
7.4.5.2 競争シナリオ
7.4.5.3 規制枠組み
7.4.5.4 保険償還シナリオ
7.4.5.5 アルゼンチン遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4.6 コロンビア
7.4.6.1 対象疾患の有病率
7.4.6.2 競争シナリオ
7.4.6.3 規制枠組み
7.4.6.4 保険償還シナリオ
7.4.6.5 コロンビア遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4.7 チリ
7.4.7.1 対象疾患の有病率
7.4.7.2 競争シナリオ
7.4.7.3 規制枠組み
7.4.7.4 保険償還シナリオ
7.4.7.5 チリにおける遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.4.8 その他中南米における遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5 中東およびアフリカ（MEA）
7.5.1 SWOT分析
7.5.2 主要地域動向
7.5.2.1 中東およびアフリカアフリカ遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.3 南アフリカ
7.5.3.1 対象疾患の有病率
7.5.3.2 競争シナリオ
7.5.3.3 規制枠組み
7.5.3.4 保険償還シナリオ
7.5.3.5 南アフリカ遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.4 サウジアラビア
7.5.4.1 対象疾患の有病率
7.5.4.2 競争シナリオ
7.5.4.3 規制枠組み
7.5.4.4 保険償還シナリオ
7.5.4.5 サウジアラビア遺伝子治療市場の推定と予測2018年～2030年の予測（百万米ドル）
7.5.5 UAE
7.5.5.1 対象疾患の有病率
7.5.5.2 競争シナリオ
7.5.5.3 規制枠組み
7.5.5.4 保険償還シナリオ
7.5.5.5 UAE遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.6 イスラエル
7.5.6.1 対象疾患の有病率
7.5.6.2 競争シナリオ
7.5.6.3 規制枠組み
7.5.6.4 保険償還シナリオ
7.5.6.5 イスラエル遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）百万米ドル）
7.5.7 エジプト
7.5.7.1 対象疾患の有病率
7.5.7.2 競争シナリオ
7.5.7.3 規制枠組み
7.5.7.4 保険償還シナリオ
7.5.7.5 エジプト遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.8 クウェート
7.5.8.1 対象疾患の有病率
7.5.8.2 競争シナリオ
7.5.8.3 規制枠組み
7.5.8.4 保険償還シナリオ
7.5.8.5 クウェート遺伝子治療市場の推定と予測、2018年～2030年（百万米ドル）
7.5.9 中東アフリカ（MEA）のその他の遺伝子治療市場2018年～2030年における治療市場の推定と予測（百万米ドル）
第8章 企業プロファイル
8.1 企業プロファイル
8.1.1 REGENXBIO, INC.
8.1.1.1 会社概要
8.1.1.2 財務実績
8.1.1.3 製品ベンチマーク
8.1.1.4 戦略的取り組み
8.1.2 OXFORD BIOMEDICA PLC
8.1.2.1 会社概要
8.1.2.2 財務実績
8.1.2.3 製品ベンチマーク
8.1.2.4 戦略的取り組み
8.1.3 VOYAGER THERAPEUTICS
8.1.3.1 会社概要
8.1.3.2 財務実績
8.1.3.3 製品ベンチマーク
8.1.3.4 戦略的取り組み
8.1.4 ヒト幹細胞研究所
8.1.4.1 会社概要
8.1.4.2 製品ベンチマーク
8.1.4.3 戦略的取り組み
8.1.5 ディメンション・セラピューティクス社
8.1.5.1 会社概要
8.1.5.2 財務実績
8.1.5.3 製品ベンチマーク
8.1.5.4 戦略的取り組み
8.1.6 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
8.1.6.1 会社概要
8.1.6.1.1 セルジーン社
8.1.6.2 財務実績（ブリストル・マイヤーズ スクイブ社）
8.1.6.2.1 財務実績（セルジーン社）
8.1.6.3 製品ベンチマーク（ブリストル・マイヤーズ スクイブ）
8.1.6.3.1 製品ベンチマーク（セルジーン）
8.1.6.4 戦略的取り組み
8.1.6.4.1 戦略的取り組み
8.1.7 サノフィ
8.1.7.1 会社概要
8.1.7.2 財務実績
8.1.7.3 製品ベンチマーク
8.1.7.4 戦略的取り組み
8.1.8 アプライド・ジェネティック・テクノロジーズ・コーポレーション
8.1.8.1 会社概要
8.1.8.2 財務実績
8.1.8.3 製品ベンチマーク
8.1.8.4 戦略的取り組み
8.1.9 F. ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
8.1.9.1 会社概要
8.1.9.1.1 Spark Therapeutics, Inc.
8.1.9.2 財務実績
8.1.9.3 製品ベンチマーク
8.1.9.4 戦略的取り組み
8.1.10 BLUEBIRD BIO, INC.
8.1.10.1 会社概要
8.1.10.2 財務実績
8.1.10.3 製品ベンチマーク
8.1.10.4 戦略的取り組み
8.1.11 NOVARTIS AG
8.1.11.1 会社概要
8.1.11.1.1 AveXis, Inc.
8.1.11.2 財務実績
8.1.11.3 製品ベンチマーク
8.1.11.4 戦略的取り組み
8.1.11.4.1 戦略的取り組み
8.1.12 TAXUS CARDIUM PHARMACEUTICALS GROUP, INC. (GENE BIOTHERAPEUTICS)
8.1.12.1 会社概要
8.1.12.2 製品ベンチマーク
8.1.12.3 戦略的取り組み
8.1.13 UNIQURE N.V.
8.1.13.1 会社概要
8.1.13.2 財務実績
8.1.13.3 製品ベンチマーク
8.1.13.4 戦略的取り組み
8.1.14 武田薬品工業株式会社
8.1.14.1 会社概要
8.1.14.2 財務実績
8.1.14.3 製品ベンチマーク
8.1.14.4 戦略的取り組み
8.1.15 CELLECTIS S.A.
8.1.15.1 会社概要
8.1.15.2 財務実績
8.1.15.3 製品ベンチマーク
8.1.15.4 戦略的取り組み
8.1.16 SANGAMO THERAPEUTICS, INC.
8.1.16.1 会社概要
8.1.16.2 財務実績
8.1.16.3 製品ベンチマーク
8.1.16.4 戦略的取り組み
8.1.17 ORCHARD THERAPEUTICS
8.1.17.1 会社概要
8.1.17.2 財務実績
8.1.17.3 製品ベンチマーク
8.1.17.4 戦略的取り組み
8.1.18 ギリアド・ライフサイエンス社
8.1.18.1 会社概要
8.1.18.2 財務実績
8.1.18.3 製品ベンチマーク
8.1.18.4 戦略的取り組み
8.1.19 ベニテック・バイオファーマ
8.1.19.1 会社概要
8.1.19.2 財務実績
8.1.19.3 製品ベンチマーク
8.1.19.4 戦略的取り組み
8.1.20 シビオノ・ジェネテック社
8.1.20.1 会社概要
8.1.20.2 製品ベンチマーク
8.1.21 上海サンウェイ・バイオテクノロジー社
8.1.21.1 会社概要
8.1.21.2 製品ベンチマーク
8.1.22 GENSIGHT BIOLOGICS S.A.
8.1.22.1 会社概要
8.1.22.2 財務実績
8.1.22.3 製品ベンチマーク
8.1.22.4 戦略的取り組み
8.1.23 TRANSGENE
8.1.23.1 会社概要
8.1.23.2 財務実績
8.1.23.3 製品ベンチマーク
8.1.23.4 戦略的取り組み
8.1.24 CALIMMUNE, INC.
8.1.24.1 会社概要
8.1.24.2 製品ベンチマーク
8.1.24.3 戦略的取り組み
8.1.25 EPEIUS BIOTECHNOLOGIES CORP.
8.1.25.1 会社概要
8.1.25.2 製品ベンチマーク
8.1.26 アステラス製薬株式会社
8.1.26.1 会社概要
8.1.26.2 Audentes Therapeutics, Inc.
8.1.26.2.1 会社概要
8.1.26.3 財務実績
8.1.26.3.1 財務実績
8.1.26.4 製品ベンチマーク
8.1.26.5 戦略的取り組み
8.1.27 AMERICAN GENE TECHNOLOGIES
8.1.27.1 会社概要
8.1.27.2 製品ベンチマーク
8.1.27.3 戦略的取り組み
8.1.28 バイオマリン・ファーマシューティカルズ社
8.1.28.1 会社概要
8.1.28.2 財務実績
8.1.28.3 製品ベンチマーク
8.1.28.4 戦略的取り組み
Table of ContentsChapter 1 Executive Summary
1.1 Market Summary
Chapter 2 Research Methodology
2.1 Information Procurement
2.2 Information or Data Analysis
2.3 Market Model
2.3.1 Historic And Base Year Estimates
2.3.2 Forecast Analysis
2.3.3 Study Of Approved Therapies By Disease Incidence
2.3.4 Study Of Approved Therapies By Vector
2.3.5 Region-Wise Approval
Chapter 3 Market Variables, Trends, & Scope
3.1 Market Trends & Outlook
3.2 Market Segmentation
3.3 Market Dynamics
3.3.1 Market Driver Analysis
3.3.1.1 Robust Gene Therapy Pipeline
3.3.1.2 Introduction Of Technological Advancements
3.3.1.3 Increasing Investment From Companies And Partnerships
3.3.1.4 Growing Prevalence Of Target Diseases And Increased Demand For Innovative Medicine
3.3.2 Market Restraint Analysis
3.3.2.1 Absence Of Effective Diagnosis Framework
3.3.2.2 High Prices Of Gene Therapy
3.3.3 Market Opportunity Analysis
3.3.3.1 Rising Investment For Adoptive T-Cell Transfer Approaches Of Disease Treatment
3.3.3.2 Facility Expansion For Cell And Gene Therapies
3.3.3.3 Technological Advancements In Manufacturing Vectors
3.3.4 Challenge Analysis
3.3.4.1 Production capacity challenges
3.3.4.2 Manufacturing challenges about large-scale production of vectors
3.4 Regulatory Framework
3.5 Major Deals & Strategic Alliances Analysis
3.5.1 Mergers & Acquisitions
3.5.2 Collaborations & Partnerships
3.6 Pipeline Analysis
3.7 Payment & Pricing Models
3.7.1 Payment Models For Innovative Therapies
3.8 Swot Analysis, by factor (Political & legal, economic, and technological)
3.9 Porter’s Five Forces Analysis
3.10 Number of Gene Therapy Doses Sold in 2022
3.11 Number of Patients Treated with Gene Therapy, 2022
Chapter 4 COVID-19 Impact Analysis
4.1 Key Market Initiatives
4.2 Conclusion
Chapter 5 Indication Business Analysis
5.1 Gene Therapy Market: Indication Movement Analysis
5.2 Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)
5.2.1 Global Gene Therapy Market For Acute Lymphoblastic Leukemia (All), 2018 - 2030 (USD Million)
5.2.2 Global Acute Lymphoblastic Leukemia (All) Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.3 Inherited Retinal Disease
5.3.1 Global Gene Therapy Market For Inherited Retinal Disease, 2018 - 2030 (USD Million)
5.3.2 Global Inherited Retinal Disease Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.4 Large B-Cell Lymphoma
5.4.1 Global Gene Therapy Market For Large B-Cell Lymphoma, 2018 - 2030 (USD Million)
5.4.2 Global Large B-Cell Lymphoma Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.5 Adenosine Deaminase (Ada)‐Deficient Severe Combined Immunodeficiency (Scid)
5.5.1 Global Gene Therapy Market For Ada-Scid, 2018 - 2030 (USD Million)
5.5.2 Global Ada-Scid Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.6 Melanoma (Lesions)
5.6.1 Global Gene Therapy Market For Melanoma (Lesions), 2018 - 2030 (USD Million)
5.6.2 Global Melanoma (Lesions) Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.7 Beta-Thalassemia Major/Sickle Cell Disease (Scd)
5.7.1 Global Gene Therapy Market For Beta Thalassemia Major/Sickle Cell Diseases, 2018 - 2030 (USD Million)
5.7.2 Global Beta Thalassemia Major/Sickle Cell Diseases Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.8 Head & Neck Squamous Cell Carcinoma
5.8.1 Global Gene Therapy Market For Head & Neck Squamous Cell Carcinoma, 2018 - 2030 (USD Million)
5.8.2 Global Head & Neck Squamous Cell Carcinoma Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.9 Peripheral Arterial Disease
5.9.1 Global Gene Therapy Market For Peripheral Arterial Disease, 2018 - 2030 (USD Million)
5.9.2 Global Peripheral Arterial Disease Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.10 Spinal Muscular Atrophy (Sma)
5.10.1 Global Gene Therapy Market For Spinal Muscular Atrophy (Sma), 2018 - 2030 (USD Million)
5.10.2 Global Spinal Muscular Atrophy (Sma) Patients Treated With Gene Therapy, 2018 - 2030
5.11 Others
Chapter 6 Vector Type Business Analysis
6.1 Gene Therapy Market: Vector Type Movement Analysis
6.2 Gene Therapy Market: Vector Movement Analysis
6.3 Lentiviral Vectors
6.3.1 Global Lentivirus-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.4 Adeno-Associated Viral (Aav) Vectors
6.4.1 Global Aav-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.5 Retrovirus Vectors
6.5.1 Global Retrovirus Vectors-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.6 Modified Herpes Simplex Virus
6.6.1 Global Modified Herpes Simplex Virus Vectors -Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.7 Adenovirus Vectors
6.7.1 Global Adenovirus Vectors-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.8 Non-Viral Plasmid Vector
6.8.1 Global Non-Viral Plasmid Vector-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
6.9 Others
6.9.1 Global Others-Based Gene Therapy Market, 2018 - 2030 (USD Million)
Chapter 7 Regional Business Analysis
7.1 North America
7.1.1 Swot Analysis
7.1.1.1 North America Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.1.2 U.S.
7.1.2.1 Key Country Dynamics
7.1.2.2 Target Disease Prevalence
7.1.2.3 Competitive Scenario
7.1.2.4 Regulatory Framework
7.1.2.5 Reimbursement Scenario
7.1.2.6 U.S. Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.1.3 Canada
7.1.3.1 Key Country Dynamics
7.1.3.2 Target Disease Prevalence
7.1.3.3 Competitive Scenario
7.1.3.4 Regulatory Framework
7.1.3.5 Reimbursement Scenario
7.1.3.6 Canada Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2 Europe
7.2.1 Swot Analysis
7.2.1.1 Europe Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.2 Germany
7.2.2.1 Key Country Dynamics
7.2.2.2 Target Disease Prevalence
7.2.2.3 Competitive Scenario
7.2.2.4 Regulatory Framework
7.2.2.5 Reimbursement Scenario
7.2.2.6 Germany Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.3 U.K.
7.2.3.1 Key Country Dynamics
7.2.3.2 Target Disease Prevalence
7.2.3.3 Competitive Scenario
7.2.3.4 Regulatory Framework
7.2.3.5 Reimbursement Scenario
7.2.3.6 UK Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.4 France
7.2.4.1 Key Country Dynamics
7.2.4.2 Target Disease Prevalence
7.2.4.3 Competitive Scenario
7.2.4.4 Regulatory Framework
7.2.4.5 Reimbursement Scenario
7.2.4.6 France Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.5 Italy
7.2.5.1 Key Country Dynamics
7.2.5.2 Target Disease Prevalence
7.2.5.3 Competitive Scenario
7.2.5.4 Regulatory Framework
7.2.5.5 Reimbursement Scenario
7.2.5.6 Italy Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.6 Spain
7.2.6.1 Key Country Dynamics
7.2.6.2 Target Disease Prevalence
7.2.6.3 Competitive Scenario
7.2.6.4 Regulatory Framework
7.2.6.5 Reimbursement Scenario
7.2.6.6 Spain Gene Therapy Market Estimates And Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.7 Denmark
7.2.7.1 Key Country Dynamics
7.2.7.2 Target Disease Prevalence
7.2.7.3 Competitive Scenario
7.2.7.4 Regulatory Framework
7.2.7.5 Reimbursement Scenario
7.2.7.6 Denmark Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.8 Sweden
7.2.8.1 Key Country Dynamics
7.2.8.2 Target Disease Prevalence
7.2.8.3 Competitive Scenario
7.2.8.4 Regulatory Framework
7.2.8.5 Reimbursement Scenario
7.2.8.6 Sweden Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.9 Norway
7.2.9.1 Key Country Dynamics
7.2.9.2 Target Disease Prevalence
7.2.9.3 Competitive Scenario
7.2.9.4 Regulatory Framework
7.2.9.5 Reimbursement Scenario
7.2.9.6 Norway Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.2.10 Rest Of Europe Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3 Asia Pacific
7.3.1 Swot Analysis
7.3.1.1 Key Region Dynamics
7.3.1.2 Asia Pacific Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.2 Japan
7.3.2.1 Target Disease Prevalence
7.3.2.2 Competitive Scenario
7.3.2.3 Regulatory Framework
7.3.2.4 Reimbursement Scenario
7.3.2.5 Japan Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.3 China
7.3.3.1 Target Disease Prevalence
7.3.3.2 Competitive Scenario
7.3.3.3 Regulatory Framework
7.3.3.4 Reimbursement Scenario
7.3.3.5 China Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.4 India
7.3.4.1 Target Disease Prevalence
7.3.4.2 Competitive Scenario
7.3.4.3 Regulatory Framework
7.3.4.4 Reimbursement Scenario
7.3.4.5 India Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.5 South Korea
7.3.5.1 Target Disease Prevalence
7.3.5.2 Competitive Scenario
7.3.5.3 Regulatory Framework
7.3.5.4 Reimbursement Scenario
7.3.5.5 South Korea Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.6 Australia
7.3.6.1 Target Disease Prevalence
7.3.6.2 Competitive Scenario
7.3.6.3 Regulatory Framework
7.3.6.4 Reimbursement Scenario
7.3.6.5 Australia Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.7 Thailand
7.3.7.1 Target Disease Prevalence
7.3.7.2 Competitive Scenario
7.3.7.3 Regulatory Framework
7.3.7.4 Reimbursement Scenario
7.3.7.5 Thailand Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.3.8 Rest Of Asia Pacific Gene Therapy Market Estimates And Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4 Latin America
7.4.1 Swot Analysis:
7.4.2 Key Regional Dynamics
7.4.2.1 Latin America Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.3 Brazil
7.4.3.1 Target Disease Prevalence
7.4.3.2 Competitive Scenario
7.4.3.3 Regulatory Framework
7.4.3.4 Reimbursement Scenario
7.4.3.5 Brazil Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.4 Mexico
7.4.4.1 Target Disease Prevalence
7.4.4.2 Competitive Scenario
7.4.4.3 Regulatory Framework
7.4.4.4 Reimbursement Scenario
7.4.4.5 Mexico Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.5 Argentina
7.4.5.1 Target Disease Prevalence
7.4.5.2 Competitive Scenario
7.4.5.3 Regulatory Framework
7.4.5.4 Reimbursement Scenario
7.4.5.5 Argentina Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.6 Colombia
7.4.6.1 Target Disease Prevalence
7.4.6.2 Competitive Scenario
7.4.6.3 Regulatory Framework
7.4.6.4 Reimbursement Scenario
7.4.6.5 Colombia Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.7 Chile
7.4.7.1 Target Disease Prevalence
7.4.7.2 Competitive Scenario
7.4.7.3 Regulatory Framework
7.4.7.4 Reimbursement Scenario
7.4.7.5 Chile Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.4.8 Rest Of Latam Gene Therapy Market Estimates And Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5 Middle East & Africa (MEA)
7.5.1 Swot Analysis
7.5.2 Key Regional Dynamics
7.5.2.1 Middle East & Africa Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.3 South Africa
7.5.3.1 Target Disease Prevalence
7.5.3.2 Competitive Scenario
7.5.3.3 Regulatory Framework
7.5.3.4 Reimbursement Scenario
7.5.3.5 South Africa Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.4 Saudi Arabia
7.5.4.1 Target Disease Prevalence
7.5.4.2 Competitive Scenario
7.5.4.3 Regulatory Framework
7.5.4.4 Reimbursement Scenario
7.5.4.5 Saudi Arabia Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.5 UAE
7.5.5.1 Target Disease Prevalence
7.5.5.2 Competitive Scenario
7.5.5.3 Regulatory Framework
7.5.5.4 Reimbursement Scenario
7.5.5.5 UAE Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.6 Israel
7.5.6.1 Target Disease Prevalence
7.5.6.2 Competitive Scenario
7.5.6.3 Regulatory Framework
7.5.6.4 Reimbursement Scenario
7.5.6.5 Israel Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.7 Egypt
7.5.7.1 Target Disease Prevalence
7.5.7.2 Competitive Scenario
7.5.7.3 Regulatory Framework
7.5.7.4 Reimbursement Scenario
7.5.7.5 Egypt Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.8 Kuwait
7.5.8.1 Target Disease Prevalence
7.5.8.2 Competitive Scenario
7.5.8.3 Regulatory Framework
7.5.8.4 Reimbursement Scenario
7.5.8.5 Kuwait Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
7.5.9 Rest of MEA Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 - 2030 (USD Million)
Chapter 8 Company Profiles
8.1 Company Profiles
8.1.1 REGENXBIO, INC.
8.1.1.1 Company overview
8.1.1.2 Financial performance
8.1.1.3 Product benchmarking
8.1.1.4 Strategic Initiatives
8.1.2 OXFORD BIOMEDICA PLC
8.1.2.1 Company overview
8.1.2.2 Financial performance
8.1.2.3 Product benchmarking
8.1.2.4 Strategic Initiatives
8.1.3 VOYAGER THERAPEUTICS
8.1.3.1 Company overview
8.1.3.2 Financial performance
8.1.3.3 Product benchmarking
8.1.3.4 Strategic Initiatives
8.1.4 HUMAN STEM CELLS INSTITUTE
8.1.4.1 Company overview
8.1.4.2 Product benchmarking
8.1.4.3 Strategic Initiatives
8.1.5 DIMENSION THERAPEUTICS, INC.
8.1.5.1 Company overview
8.1.5.2 Financial performance
8.1.5.3 Product benchmarking
8.1.5.4 Strategic Initiatives
8.1.6 BRISTOL-MYERS SQUIBB COMPANY
8.1.6.1 Company overview
8.1.6.1.1 Celgene Corporation
8.1.6.2 Financial performance (Bristol-Myers Squibb)
8.1.6.2.1 Financial performance (Celgene Corporation)
8.1.6.3 Product benchmarking (Bristol-Myers Squibb)
8.1.6.3.1 Product benchmarking (Celgene)
8.1.6.4 Strategic Initiatives
8.1.6.4.1 Strategic Initiatives
8.1.7 SANOFI
8.1.7.1 Company overview
8.1.7.2 Financial performance
8.1.7.3 Product benchmarking
8.1.7.4 Strategic Initiatives
8.1.8 APPLIED GENETIC TECHNOLOGIES CORPORATION
8.1.8.1 Company overview
8.1.8.2 Financial performance
8.1.8.3 Product benchmarking
8.1.8.4 Strategic Initiatives
8.1.9 F. HOFFMANN-LA ROCHE LTD.
8.1.9.1 Company overview
8.1.9.1.1 Spark Therapeutics, Inc.
8.1.9.2 Financial performance
8.1.9.3 Product benchmarking
8.1.9.4 Strategic Initiatives
8.1.10 BLUEBIRD BIO, INC.
8.1.10.1 Company overview
8.1.10.2 Financial performance
8.1.10.3 Product benchmarking
8.1.10.4 Strategic Initiatives
8.1.11 NOVARTIS AG
8.1.11.1 Company overview
8.1.11.1.1 AveXis, Inc.
8.1.11.2 Financial performance
8.1.11.3 Product benchmarking
8.1.11.4 Strategic Initiatives
8.1.11.4.1 Strategic Initiatives
8.1.12 TAXUS CARDIUM PHARMACEUTICALS GROUP, INC. (GENE BIOTHERAPEUTICS)
8.1.12.1 Company overview
8.1.12.2 Product benchmarking
8.1.12.3 Strategic Initiatives
8.1.13 UNIQURE N.V.
8.1.13.1 Company overview
8.1.13.2 Financial performance
8.1.13.3 Product benchmarking
8.1.13.4 Strategic Initiatives
8.1.14 TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED
8.1.14.1 Company overview
8.1.14.2 Financial performance
8.1.14.3 Product benchmarking
8.1.14.4 Strategic Initiatives
8.1.15 CELLECTIS S.A.
8.1.15.1 Company overview
8.1.15.2 Financial performance
8.1.15.3 Product benchmarking
8.1.15.4 Strategic Initiatives
8.1.16 SANGAMO THERAPEUTICS, INC.
8.1.16.1 Company overview
8.1.16.2 Financial performance
8.1.16.3 Product benchmarking
8.1.16.4 Strategic Initiatives
8.1.17 ORCHARD THERAPEUTICS
8.1.17.1 Company overview
8.1.17.2 Financial performance
8.1.17.3 Product benchmarking
8.1.17.4 Strategic Initiatives
8.1.18 GILEAD LIFESCIENCES, INC.
8.1.18.1 Company overview
8.1.18.2 Financial Performance
8.1.18.3 Product benchmarking
8.1.18.4 Strategic Initiatives
8.1.19 BENITEC BIOPHARMA
8.1.19.1 Company overview
8.1.19.2 Financial Performance
8.1.19.3 Product benchmarking
8.1.19.4 Strategic Initiatives
8.1.20 SIBIONO GENETECH CO., LTD
8.1.20.1 Company overview
8.1.20.2 Product benchmarking
8.1.21 SHANGHAI SUNWAY BIOTECH CO., LTD.
8.1.21.1 Company overview
8.1.21.2 Product benchmarking
8.1.22 GENSIGHT BIOLOGICS S.A.
8.1.22.1 Company overview
8.1.22.2 Financial performance
8.1.22.3 Product benchmarking
8.1.22.4 Strategic initiatives
8.1.23 TRANSGENE
8.1.23.1 Company overview
8.1.23.2 Financial performance
8.1.23.3 Product benchmarking
8.1.23.4 Strategic initiatives
8.1.24 CALIMMUNE, INC.
8.1.24.1 Company overview
8.1.24.2 Product benchmarking
8.1.24.3 Strategic initiatives
8.1.25 EPEIUS BIOTECHNOLOGIES CORP.
8.1.25.1 Company overview
8.1.25.2 Product benchmarking
8.1.26 ASTELLAS PHARMA INC.
8.1.26.1 Company overview
8.1.26.2 Audentes Therapeutics, Inc.
8.1.26.2.1 Company overview
8.1.26.3 Financial performance
8.1.26.3.1 Financial performance
8.1.26.4 Product benchmarking
8.1.26.5 Strategic initiatives
8.1.27 AMERICAN GENE TECHNOLOGIES
8.1.27.1 Company overview
8.1.27.2 Product benchmarking
8.1.27.3 Strategic initiatives
8.1.28 BIOMARIN PHARMACEUTICALS, INC.
8.1.28.1 Company overview
8.1.28.2 Financial performance
8.1.28.3 Product benchmarking
8.1.28.4 Strategic initiatives
| ※参考情報 遺伝子治療は、遺伝子の異常を修正することで、さまざまな遺伝病や疾患を治療する方法です。この治療法は、特定の遺伝子の機能を回復させることや、新しい遺伝子を導入することで病気の進行を抑えたり、症状を軽減したりすることを目的としています。遺伝子治療は、主に分子生物学や遺伝子工学の進歩によって実現され、多くの研究が進められています。 遺伝子治療には、いくつかの種類があります。まず一つ目は、「遺伝子補充療法」と呼ばれるもので、機能が失われた遺伝子を新しい遺伝子で補充する方法です。この方法では、正常な遺伝子を導入することで、欠損しているまたは機能していない遺伝子の役割を果たさせます。次に、「遺伝子ノックダウン療法」があります。これは、特定の遺伝子の発現を抑制するために、アンチセンスRNAやRNAi技術を用いることで、病気の原因となる遺伝子の働きを抑える方法です。また、「遺伝子編集療法」も進展しており、CRISPR/Cas9などの技術を使って、特定の遺伝子を直接編集することで、異常を修正するアプローチです。 遺伝子治療の用途は多岐にわたります。特に、遺伝性疾患や希少疾患の治療に期待が寄せられています。例えば、筋ジストロフィーや cystic fibrosis、血友病など、遺伝子に起因する疾患に対して効果的な治療法を提供する可能性があります。また、がん治療においても、腫瘍細胞を特異的に攻撃する遺伝子を導入することで、標的を絞った治療が可能になると考えられています。このように、遺伝子治療は今後の医療において大きな役割を果たすことが期待されています。 遺伝子治療に関連する技術としては、ウイルスベクターが挙げられます。ウイルスベクターは、遺伝子を細胞内に導入するために改変されたウイルスのことを指し、遺伝子治療の実施には欠かせない存在です。一般的に使用されるウイルスベクターには、アデノウイルス、レトロウイルス、アデノ随伴ウイルス（AAV）などがあります。それぞれのウイルスには異なる特徴があり、治療対象や目的に応じて使い分けられています。 さらに、遺伝子治療は倫理的な問題も含んでいます。特に、遺伝子改変が将来的に子孫に影響を与える可能性があるため、安全性や倫理に対する議論が盛んに行われています。これに対処するために、各国では遺伝子治療に関する規制やガイドラインが設けられています。これらは患者の安全を守ると同時に、研究開発を促進するための枠組みとして機能しています。 近年、遺伝子治療の実用化に向けた進展が目覚ましく、いくつかの治療法がすでに承認され、実際に臨床で使用されています。例えば、遺伝子治療を用いて血友病や特定の視覚障害を治療する国際的なプロジェクトが進行中で、患者に希望をもたらしています。このような実績から、遺伝子治療は今後もさらに進化し、さまざまな病気に対する新しい治療法としての可能性を秘めています。 総じて、遺伝子治療は非常にダイナミックで革新的な分野であり、今後の医療において重要な役割を担うことが期待されています。その進展を見守りつつ、新たな技術の確立とともに、より多くの患者に恩恵をもたらすことが求められます。 |
❖ 免責事項 ❖
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